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Studio sull'uso di denosumab per il trattamento della displasia fibrosa/sindrome di McCune-Albright negli adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sul trattamento della Displasia Fibrosa/Sindrome di McCune-Albright, una condizione rara che colpisce le ossa e può causare dolore significativo. Il farmaco in studio è il denosumab, somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea. Questo farmaco è già utilizzato per altre condizioni ossee e si sta valutando la sua efficacia nel ridurre il dolore associato a questa sindrome.

Lo scopo principale dello studio è valutare l'effetto del denosumab sul dolore, misurando la differenza nei punteggi massimi di dolore dopo sei mesi di trattamento, che prevede due iniezioni. I partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo, e il trattamento durerà fino a un massimo di dodici mesi. Durante lo studio, verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare il dolore e la qualità della vita dei partecipanti.

Oltre al denosumab, lo studio utilizza anche una soluzione di Cloruro di Sodio per infusione e Fluoruro di Sodio (18F) per iniezione, che sono impiegati per scopi di supporto e monitoraggio. Il Fluoruro di Sodio (18F) è una sostanza radioattiva utilizzata in imaging per valutare l'attività delle lesioni ossee. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, garantendo così risultati più affidabili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con una iniezione sottocutanea di denosumab. Questa iniezione viene somministrata per valutare l'effetto del farmaco sul dolore associato alla displasia fibrosa o alla sindrome di McCune-Albright.

    La somministrazione del farmaco avviene ogni 6 mesi, per un totale di due iniezioni durante il periodo di studio.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio del dolore

    Il dolore viene monitorato utilizzando un questionario chiamato Brief Pain Inventory per valutare la differenza nel punteggio massimo del dolore dopo 6 mesi.

    Viene anche valutato il punteggio medio del dolore dopo 3 e 6 mesi di trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della qualità della vita

    La qualità della vita viene valutata attraverso questionari specifici (SF-36) al momento iniziale, dopo 3 mesi e dopo 6 mesi di trattamento.

    In caso di trattamento a etichetta aperta, la valutazione continua anche dopo 9 e 12 mesi.

  4. Passaggio 4

    Diario del dolore

    Viene mantenuto un diario del dolore settimanale per valutare il dolore medio utilizzando una scala chiamata VAS (Visual Analog Scale).

  5. Passaggio 5

    Valutazione dell'attività fisica

    L'attività fisica viene valutata attraverso un questionario di valutazione della disabilità e un pedometro per misurare l'attività fisica settimanale.

    Questa valutazione avviene al momento iniziale, dopo 3 mesi e dopo 6 mesi, e in caso di trattamento a etichetta aperta, anche dopo 9 e 12 mesi.

  6. Passaggio 6

    Analisi dei marcatori ossei

    L'attività della malattia viene valutata attraverso misurazioni di laboratorio dei marcatori ossei al momento iniziale, dopo 3 mesi e dopo 6 mesi, e in caso di trattamento a etichetta aperta, anche dopo 9 e 12 mesi.

  7. Passaggio 7

    Scansioni ossee

    Le dimensioni e l'attività delle lesioni vengono valutate attraverso scansioni ossee al momento iniziale e dopo 6 mesi, e in caso di trattamento a etichetta aperta, anche dopo 12 mesi.

  8. Passaggio 8

    Valutazione della densità ossea

    La densità ossea e la presenza di fratture vertebrali vengono valutate attraverso una tecnica chiamata DXA (Dual-energy X-ray absorptiometry) al momento iniziale e dopo 12 mesi.

  9. Passaggio 9

    Valutazione degli effetti collaterali

    Gli effetti collaterali potenziali, come le fratture femorali atipiche, vengono valutati attraverso una DXA estesa dopo 12 mesi.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Avere una diagnosi confermata di displasia fibrosa o sindrome di McCune-Albright e avere più di 18 anni.
  • Provare dolore nella zona della displasia fibrosa che non migliora con i trattamenti antidolorifici adeguati e non è causato da problemi meccanici come una frattura imminente.
  • Avere un punteggio del dolore di almeno 4 su una scala chiamata VAS (Visual Analog Scale), che misura l'intensità del dolore.
  • Mostrare un aumento dell'attività della lesione, che può essere rilevato attraverso esami del sangue che misurano i marcatori di turnover osseo o tramite esami di imaging come Na18F-PET/CT o scintigrafia ossea.
  • Avere livelli normali di calcio, ormone paratiroideo e vitamina D. È permesso l'uso di integratori per mantenere questi livelli normali.
  • Avere l'ipofosfatemia trattata, che significa avere livelli di fosfato nel sangue superiori a 0,7 in due misurazioni separate.
  • Avere una buona salute dentale, con un controllo dentistico effettuato negli ultimi 12 mesi.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la displasia fibrosa o la sindrome di McCune-Albright. Queste sono condizioni mediche specifiche.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè persone che potrebbero avere difficoltà a proteggere i propri diritti e benessere durante lo studio.
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Farmaci in studio

Denosumab è un farmaco utilizzato per trattare la displasia fibrosa e la sindrome di McCune-Albright negli adulti. Questo studio clinico valuta l'effetto di denosumab sul dolore, misurando la differenza nei punteggi massimi di dolore dopo 6 mesi di trattamento. Denosumab viene somministrato tramite iniezioni e agisce riducendo l'attività delle cellule che distruggono l'osso, aiutando a rafforzare le ossa e potenzialmente riducendo il dolore associato a queste condizioni.

Che cosa si sa già del trattamento

Denosumab – Denosumab è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di studio per il trattamento della displasia fibrosa e della sindrome di McCune-Albright negli adulti. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione del dolore associato a queste condizioni. A livello molecolare, denosumab agisce inibendo il RANKL, una proteina che stimola la formazione e l'attività degli osteoclasti, le cellule responsabili del riassorbimento osseo. È classificato come un anticorpo monoclonale.

Malattie studiate

Displasia fibrosa/Sindrome di McCune-Albright – È una malattia rara caratterizzata da una crescita anomala del tessuto osseo, che può portare a deformità e fragilità delle ossa. Questa condizione può anche essere associata a macchie cutanee di colore caffè-latte e a disfunzioni endocrine, come la pubertà precoce. La displasia fibrosa si manifesta quando il normale tessuto osseo viene sostituito da un tessuto fibroso, causando debolezza e deformità. La sindrome di McCune-Albright è una forma più complessa della malattia, che include anche anomalie ormonali. I sintomi possono variare notevolmente da persona a persona, a seconda delle ossa colpite e della presenza di altre manifestazioni. La progressione della malattia può essere lenta e i sintomi possono peggiorare nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-511090-30-00Partecipanti previsti82 personePromotoreLeids Universitair Medisch Centrum (LUMC)

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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