Lo studio si concentra sulla malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina, una condizione genetica che può causare danni al fegato. Questa malattia è caratterizzata da una proteina anomala che si accumula nel fegato, portando a cicatrici o fibrosi. La ricerca mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato Fazirsiran. Questo farmaco è una soluzione per iniezione progettata per ridurre l’accumulo della proteina anomala nel fegato.

Il trattamento con Fazirsiran sarà confrontato con un placebo per capire meglio i suoi effetti. Lo studio si svolgerà in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle, per un periodo di tempo stabilito. Durante lo studio, verranno monitorati vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusa la funzione polmonare, poiché la malattia può anche influenzare i polmoni.

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine di Fazirsiran e la sua tollerabilità, con particolare attenzione alla sicurezza polmonare. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare eventuali cambiamenti nella funzione epatica e polmonare, oltre a esami del sangue e altri test clinici. Lo studio si propone di fornire informazioni importanti su come Fazirsiran possa aiutare le persone con questa malattia epatica genetica.