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Studio sulla sicurezza ed efficacia di fazirsiran per pazienti con malattia epatica da deficit di alfa-1 antitripsina e lieve fibrosi epatica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sulla malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina, una condizione genetica che può causare danni al fegato. Questa malattia è caratterizzata da una proteina anomala che si accumula nel fegato, portando a cicatrici o fibrosi. La ricerca mira a valutare la sicurezza e l'efficacia di un farmaco chiamato fazirsiran. Questo farmaco è una soluzione per iniezione progettata per ridurre l'accumulo della proteina anomala nel fegato.

Il trattamento con fazirsiran sarà confrontato con un placebo per capire meglio i suoi effetti. Lo studio si svolgerà in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti riceveranno iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni sotto la pelle, per un periodo di tempo stabilito. Durante lo studio, verranno monitorati vari aspetti della salute dei partecipanti, inclusa la funzione polmonare, poiché la malattia può anche influenzare i polmoni.

L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine di fazirsiran e la sua tollerabilità, con particolare attenzione alla sicurezza polmonare. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare eventuali cambiamenti nella funzione epatica e polmonare, oltre a esami del sangue e altri test clinici. Lo studio si propone di fornire informazioni importanti su come fazirsiran possa aiutare le persone con questa malattia epatica genetica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'inclusione nello studio, viene confermata la diagnosi di deficit di alfa-1 antitripsina con genotipo PiZZ attraverso test genetici o documentazione medica.

    Viene effettuata una biopsia epatica per valutare la presenza di fibrosi epatica di stadio METAVIR F1.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento prevede l'uso di fazirsiran, somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    La frequenza e la durata delle somministrazioni sono stabilite dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono monitorati i segni vitali e vengono effettuati esami del sangue per valutare la funzionalità epatica e altri parametri clinici.

    Vengono eseguiti esami come l'elettrocardiogramma (ECG) e la tomografia computerizzata (CT) per monitorare la funzione polmonare e la densità polmonare.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    I cambiamenti nei livelli di proteina Z-AAT nel siero e nel fegato vengono misurati nel tempo.

    Viene valutata la presenza di infiammazione portale intraepatica e la rigidità epatica tramite elastografia a vibrazione controllata (VCTE).

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale dei dati raccolti, prevista per il 2028.

    I risultati finali includeranno l'analisi della sicurezza a lungo termine e l'efficacia del fazirsiran nel trattamento della malattia epatica associata al deficit di alfa-1 antitripsina.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il partecipante deve avere una diagnosi del genotipo PiZZ di deficit di alfa-1 antitripsina. Questo significa che il partecipante ha una specifica variazione genetica legata alla malattia. Se non ci sono documenti medici che confermano questa diagnosi, il partecipante dovrà fare un test genetico durante la fase di selezione.
  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Il partecipante deve avere segni di fibrosi epatica di stadio 1 secondo il sistema METAVIR. Questo viene valutato tramite una biopsia epatica, che è un esame in cui si preleva un piccolo campione di fegato per analizzarlo. La biopsia deve essere stata fatta durante la fase di selezione o entro un anno prima.
  • Il partecipante deve avere una condizione polmonare che soddisfa i requisiti del protocollo dello studio. Questo significa che i polmoni devono funzionare in un certo modo stabilito dallo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato associata a una carenza di una proteina chiamata Alpha-1 Antitripsina.
  • Non possono partecipare persone che hanno problemi polmonari gravi o che richiedono ossigeno supplementare.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto un trapianto di fegato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie gravi che potrebbero influenzare la loro partecipazione allo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che stanno partecipando a un altro studio clinico.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
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Farmaci in studio

Fazirsiran: Questo farmaco è studiato per il trattamento della malattia epatica associata alla carenza di alfa-1 antitripsina, una condizione genetica che può causare danni al fegato e ai polmoni. L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di fazirsiran, con particolare attenzione alla sicurezza polmonare e alle misure della funzione polmonare.

Che cosa si sa già del trattamento

Fazirsiran – Fazirsiran è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di studio clinico di fase 3. È studiato per il trattamento della malattia epatica associata a carenza di alfa-1 antitripsina, in particolare con fibrosi di stadio F1 secondo METAVIR. Il farmaco agisce a livello molecolare riducendo l'accumulo di proteine anomale nel fegato, migliorando così la funzione epatica. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti terapeutici mirati per malattie genetiche.

Malattie studiate

Epatopatia associata a deficit di alfa-1 antitripsina – È una condizione genetica in cui il fegato non produce abbastanza alfa-1 antitripsina, una proteina che protegge i tessuti del corpo dai danni causati da enzimi. Questa carenza può portare all'accumulo di proteine anomale nel fegato, causando infiammazione e danni epatici. Nel tempo, il fegato può sviluppare cicatrici, una condizione nota come fibrosi, che può progredire ulteriormente. I sintomi possono includere affaticamento, ittero e gonfiore addominale. La malattia può anche influenzare la funzione polmonare, poiché l'alfa-1 antitripsina è importante per proteggere i polmoni dai danni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-504198-19-00Codice del protocolloTAK-999-3002Partecipanti previsti50 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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