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Studio su VX-670 per adulti con distrofia miotonica di tipo 1

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What is this study about?

La Distrofia Miotonica di Tipo 1 è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e altri problemi fisici. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da questa condizione e mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato VX-670. VX-670 è una soluzione per iniezione o infusione sviluppata da Vertex Pharmaceuticals. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi singole o multiple di VX-670, oppure un placebo, per osservare come il corpo reagisce al trattamento.

Lo scopo principale dello studio è capire se VX-670 è sicuro e ben tollerato nei pazienti con Distrofia Miotonica di Tipo 1. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati test di laboratorio e controlli medici regolari. Lo studio è diviso in due parti: la prima parte si concentra su dosi singole, mentre la seconda parte include dosi multiple. Questo aiuterà i ricercatori a determinare la dose più sicura ed efficace del farmaco.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolgerà adulti di età compresa tra 18 e 64 anni. I partecipanti saranno selezionati in base a criteri specifici, come la diagnosi confermata di Distrofia Miotonica di Tipo 1. Durante il periodo di studio, i partecipanti riceveranno cure mediche e supporto per garantire la loro sicurezza e benessere. I risultati dello studio aiuteranno a capire meglio il potenziale di VX-670 come trattamento per questa malattia.

1 inizio dello studio

Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l’idoneità del paziente, che include la verifica dell’indice di massa corporea (BMI), il peso corporeo, l’età e la diagnosi clinica di distrofia miotonica di tipo 1 (DM1).

2 fase A: somministrazione di dosi singole

Il paziente riceve una dose singola del farmaco VX-670 sotto forma di soluzione per iniezione o infusione.

La sicurezza e la tollerabilità del farmaco vengono monitorate attraverso l’osservazione di eventuali effetti indesiderati, esami di laboratorio, elettrocardiogrammi standard a 12 derivazioni e segni vitali.

3 fase B: somministrazione di dosi multiple

Il paziente riceve dosi multiple del farmaco VX-670 per valutare ulteriormente la sicurezza e la tollerabilità.

Vengono effettuate valutazioni farmacocinetiche per determinare come il farmaco viene assorbito e distribuito nel corpo, sia nel plasma che nel muscolo.

4 monitoraggio e valutazione

Durante tutto lo studio, il paziente viene sottoposto a monitoraggio continuo per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

Vengono raccolti dati per valutare eventuali cambiamenti rispetto al basale, come l’indice di splicing nel muscolo tibiale anteriore.

5 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell’efficacia del farmaco VX-670.

I risultati vengono analizzati per determinare il potenziale del farmaco nel trattamento della distrofia miotonica di tipo 1.

Who Can Join the Study?

  • Indice di massa corporea (BMI) inferiore a 35,0 kg/m² e peso corporeo totale superiore a 40 kg. Il BMI è un numero che si calcola in base al peso e all’altezza di una persona.
  • Età compresa tra 18 e 64 anni. Le donne in età fertile possono partecipare secondo le normative locali.
  • Diagnosi clinica documentata di distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), con esordio della malattia dopo il primo anno di vita e test genetico positivo per DM1 con almeno 100 ripetizioni di CTG. La DM1 è una malattia genetica che colpisce i muscoli.
  • Per la Parte B: Capacità di camminare o correre per 10 metri senza assistenza, oppure con l’uso di un tutore o altro dispositivo ortopedico.
  • Per la Parte B: Presenza di miotonia, che significa che i muscoli si rilassano lentamente dopo la contrazione, con un tempo di rilassamento di almeno 2 secondi.
  • Per la Parte B: Presenza di debolezza muscolare, misurata con una forza di presa della mano tra il 20% e l’80% del previsto.
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) superiore al 55% negli ultimi 3 mesi. La LVEF è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Distrofia Miotonica di tipo 1. Questa è una condizione genetica che colpisce i muscoli e altri sistemi del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o adulti con capacità decisionali limitate.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Reclutando
06.05.2025
Francia Francia
Reclutando
–
Germania Germania
Reclutando
21.07.2025
Italia Italia
Reclutando
–
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
28.05.2025
Spagna Spagna
Reclutando
07.05.2025

Trial locations

Farmaci indagati:

VX 670 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità di dosi singole e multiple di VX 670 nei pazienti adulti affetti da DM1. L’obiettivo è capire come il corpo dei pazienti reagisce al farmaco e se ci sono effetti collaterali significativi.

Malattie indagate:

Distrofia Miotonica – La distrofia miotonica è una malattia genetica che colpisce i muscoli e altri sistemi del corpo. Si manifesta con debolezza muscolare progressiva e difficoltà a rilassare i muscoli dopo la contrazione, un fenomeno noto come miotonia. I sintomi possono includere anche cataratta, problemi cardiaci e difficoltà respiratorie. La malattia può variare notevolmente in gravità e può colpire persone di tutte le età. Con il tempo, i sintomi tendono a peggiorare, influenzando la qualità della vita. La distrofia miotonica è una condizione cronica che richiede un monitoraggio continuo.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 15:34

Trial ID:
2023-506028-10-00
Protocol code:
VX23-670-001
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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