Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio su VX-670 per adulti con distrofia miotonica di tipo 1

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Miotonica di Tipo 1 è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e altri problemi fisici. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da questa condizione e mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato VX-670. VX-670 è una soluzione per iniezione o infusione sviluppata da Vertex Pharmaceuticals. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi singole o multiple di VX-670, oppure un placebo, per osservare come il corpo reagisce al trattamento.

Lo scopo principale dello studio è capire se VX-670 è sicuro e ben tollerato nei pazienti con Distrofia Miotonica di Tipo 1. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati test di laboratorio e controlli medici regolari. Lo studio è diviso in due parti: la prima parte si concentra su dosi singole, mentre la seconda parte include dosi multiple. Questo aiuterà i ricercatori a determinare la dose più sicura ed efficace del farmaco.

Lo studio è progettato per durare fino al 2025 e coinvolgerà adulti di età compresa tra 18 e 64 anni. I partecipanti saranno selezionati in base a criteri specifici, come la diagnosi confermata di Distrofia Miotonica di Tipo 1. Durante il periodo di studio, i partecipanti riceveranno cure mediche e supporto per garantire la loro sicurezza e benessere. I risultati dello studio aiuteranno a capire meglio il potenziale di VX-670 come trattamento per questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sui dettagli dello studio e fornisce il consenso informato per partecipare.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l'idoneità del paziente, che include la verifica dell'indice di massa corporea (BMI), il peso corporeo, l'età e la diagnosi clinica di distrofia miotonica di tipo 1 (DM1).

  2. Passaggio 2

    Fase A: somministrazione di dosi singole

    Il paziente riceve una dose singola del farmaco VX-670 sotto forma di soluzione per iniezione o infusione.

    La sicurezza e la tollerabilità del farmaco vengono monitorate attraverso l'osservazione di eventuali effetti indesiderati, esami di laboratorio, elettrocardiogrammi standard a 12 derivazioni e segni vitali.

  3. Passaggio 3

    Fase B: somministrazione di dosi multiple

    Il paziente riceve dosi multiple del farmaco VX-670 per valutare ulteriormente la sicurezza e la tollerabilità.

    Vengono effettuate valutazioni farmacocinetiche per determinare come il farmaco viene assorbito e distribuito nel corpo, sia nel plasma che nel muscolo.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante tutto lo studio, il paziente viene sottoposto a monitoraggio continuo per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Vengono raccolti dati per valutare eventuali cambiamenti rispetto al basale, come l'indice di splicing nel muscolo tibiale anteriore.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del farmaco VX-670.

    I risultati vengono analizzati per determinare il potenziale del farmaco nel trattamento della distrofia miotonica di tipo 1.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Indice di massa corporea (BMI) inferiore a 35,0 kg/m² e peso corporeo totale superiore a 40 kg. Il BMI è un numero che si calcola in base al peso e all'altezza di una persona.
  • Età compresa tra 18 e 64 anni. Le donne in età fertile possono partecipare secondo le normative locali.
  • Diagnosi clinica documentata di distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), con esordio della malattia dopo il primo anno di vita e test genetico positivo per DM1 con almeno 100 ripetizioni di CTG. La DM1 è una malattia genetica che colpisce i muscoli.
  • Per la Parte B: Capacità di camminare o correre per 10 metri senza assistenza, oppure con l'uso di un tutore o altro dispositivo ortopedico.
  • Per la Parte B: Presenza di miotonia, che significa che i muscoli si rilassano lentamente dopo la contrazione, con un tempo di rilassamento di almeno 2 secondi.
  • Per la Parte B: Presenza di debolezza muscolare, misurata con una forza di presa della mano tra il 20% e l'80% del previsto.
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) superiore al 55% negli ultimi 3 mesi. La LVEF è una misura di quanto bene il cuore pompa il sangue.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Distrofia Miotonica di tipo 1. Questa è una condizione genetica che colpisce i muscoli e altri sistemi del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o adulti con capacità decisionali limitate.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

VX 670 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità di dosi singole e multiple di VX 670 nei pazienti adulti affetti da DM1. L'obiettivo è capire come il corpo dei pazienti reagisce al farmaco e se ci sono effetti collaterali significativi.

Che cosa si sa già del trattamento

VX 670 – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene studiato per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1. Attualmente, VX 670 è in fase di sperimentazione clinica di Fase 1/2 per valutare la sua sicurezza e tollerabilità. Le indicazioni terapeutiche principali riguardano il miglioramento dei sintomi associati alla distrofia miotonica. A livello molecolare, VX 670 agisce modulando specifici processi cellulari per ridurre gli effetti della malattia. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori cellulari.

Malattie studiate

Distrofia Miotonica – La distrofia miotonica è una malattia genetica che colpisce i muscoli e altri sistemi del corpo. Si manifesta con debolezza muscolare progressiva e difficoltà a rilassare i muscoli dopo la contrazione, un fenomeno noto come miotonia. I sintomi possono includere anche cataratta, problemi cardiaci e difficoltà respiratorie. La malattia può variare notevolmente in gravità e può colpire persone di tutte le età. Con il tempo, i sintomi tendono a peggiorare, influenzando la qualità della vita. La distrofia miotonica è una condizione cronica che richiede un monitoraggio continuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2023-506028-10-00Codice del protocolloVX23-670-001Partecipanti previsti52 personePromotoreVertex Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.