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STK-002: Un Trattamento Promettente per l’Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA)

È in corso uno studio clinico innovativo per esplorare il potenziale di STK-002, un oligonucleotide antisenso innovativo progettato per trattare l’Atrofia Ottica Dominante Autosomica (ADOA). Questo studio mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di STK-002 nei pazienti con ADOA, una condizione genetica che colpisce la vista. Lo studio, noto come studio Osprey, si concentra sulla valutazione di singole dosi di STK-002 e del suo impatto sulla funzione visiva, sulla struttura oculare e sulla qualità della vita dei pazienti ADOA.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è STK-002?

    STK-002 è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento di una rara condizione oculare chiamata Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA). Attualmente è sottoposto a sperimentazioni cliniche per testarne la sicurezza e l’efficacia. STK-002 è classificato come oligonucleotide antisenso, un tipo di farmaco in grado di influenzare il funzionamento dei geni nel nostro corpo.[1]

    Condizione Target: Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA)

    L’Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA) è un disturbo oculare genetico che colpisce il nervo ottico, che collega l’occhio al cervello. Le persone affette da ADOA sperimentano una graduale perdita della vista nel tempo. Questa condizione è causata da alterazioni (mutazioni) in un gene chiamato OPA1.[1]

    Panoramica della Sperimentazione Clinica: Lo Studio Osprey

    La sperimentazione clinica per STK-002 si chiama studio Osprey. Si tratta di uno studio di Fase I, il che significa che è una delle prime fasi di sperimentazione di un nuovo farmaco sull’uomo. Gli obiettivi principali di questo studio sono verificare se STK-002 è sicuro da usare e quanto bene il corpo lo tollera.[1]

    Come Funziona STK-002

    STK-002 è progettato per agire sul gene OPA1, responsabile dell’ADOA. Viene somministrato tramite un’iniezione direttamente nell’occhio (chiamata iniezione intravitreale). Il farmaco mira a correggere il problema genetico che causa l’ADOA, potenzialmente rallentando o arrestando la perdita della vista.[1]

    Criteri di Idoneità per lo Studio

    Per partecipare allo studio Osprey, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Questi includono:

    • Requisiti di età: da 18 a 54 anni per la Parte A dello studio, o da 6 a 17 anni per la Parte B
    • Una diagnosi confermata di ADOA con un tipo specifico di alterazione del gene OPA1
    • Determinati livelli di acuità visiva (capacità di vedere chiaramente)

    Alcuni fattori che potrebbero impedire la partecipazione includono:

    • Avere determinati tipi di alterazioni del gene OPA1
    • Avere altre condizioni oculari che potrebbero influenzare i risultati dello studio
    • Essere a rischio di infiammazione o infezione oculare
    • Assumere farmaci che potrebbero causare problemi al nervo ottico

    Questi criteri aiutano a garantire la sicurezza dei partecipanti e l’accuratezza dei risultati dello studio.[1]

    Obiettivi e Endpoint dello Studio

    Lo studio Osprey ha diversi obiettivi:

    1. Obiettivi primari:
      • Valutare la sicurezza e la tollerabilità di singole dosi di STK-002
      • Misurare la quantità di STK-002 presente nel sangue dopo l’iniezione
    2. Obiettivi secondari:
      • Valutare i cambiamenti nella funzione visiva e nella struttura oculare dopo il trattamento
      • Valutare come STK-002 influisce sulla qualità della vita dei pazienti con ADOA

    Per misurare questi risultati, lo studio utilizzerà vari test e questionari, tra cui:

    • Tomografia a Coerenza Ottica (OCT): Un test di imaging non invasivo per misurare lo spessore di determinati strati della retina
    • Test di acuità visiva: Per misurare quanto bene i pazienti possono vedere a diversi livelli di contrasto
    • Test del campo visivo: Per verificare eventuali cambiamenti nella visione periferica
    • Questionari sulla qualità della vita: Per comprendere come il trattamento influisce sulla vita quotidiana e sul benessere generale

    Queste misurazioni aiuteranno i ricercatori a capire se STK-002 funziona e come potrebbe beneficiare i pazienti con ADOA.[1]

    Potenziali Benefici di STK-002

    Sebbene sia importante ricordare che STK-002 è ancora nelle prime fasi di sperimentazione, ha il potenziale di offrire diversi benefici per le persone con ADOA:

    • Rallentare o arrestare la perdita della vista
    • Migliorare la funzione visiva
    • Migliorare la qualità della vita delle persone che vivono con ADOA

    Tuttavia, sono necessarie ulteriori ricerche per confermare questi potenziali benefici e garantire la sicurezza del trattamento. Lo studio Osprey è un passo importante in questo processo, contribuendo ad aprire la strada a potenziali nuovi trattamenti per l’ADOA.[1]

    Aspetto Dettagli
    Nome dello Studio Osprey: Uno studio in aperto per indagare la sicurezza, la tollerabilità e l’esposizione di dosi singole crescenti di STK-002
    Condizione Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA)
    Farmaco STK-002 (oligonucleotide antisenso 18-mer complementare al pre-mRNA OPA1)
    Somministrazione Iniezione intravitreale
    Obiettivi Primari Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’esposizione sierica di STK-002
    Obiettivi Secondari Valutare i cambiamenti nella funzione visiva, nella struttura oculare e nella qualità della vita
    Criteri Principali di Inclusione Età 6-54 anni, diagnosi clinica di ADOA, variante confermata del gene OPA1, range specifico di acuità visiva
    Criteri Principali di Esclusione Alcune varianti di OPA1, ADOA-plus, sindrome di Behr, altre condizioni oculari, rischio di uveite o infezione
    Misure di Outcome Variabili di sicurezza, farmacocinetica, acuità visiva, sensibilità al contrasto, campo visivo, struttura retinica (OCT), questionari sulla qualità della vita

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è STK-002? STK-002 è un oligonucleotide antisenso, un tipo di farmaco progettato per colpire specifico materiale genetico. In questo caso, è complementare al pre-mRNA OPA1, che è coinvolto nell’Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA).
    • Qual è l’obiettivo principale dello studio Osprey? L’obiettivo principale dello studio Osprey è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole crescenti di STK-002 in pazienti con ADOA, nonché determinare l’esposizione del farmaco nel siero dopo iniezioni intravitreali.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? Lo studio include due parti: la Parte A per adulti di età compresa tra 18 e 54 anni, e la Parte B per bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni. I partecipanti devono avere una diagnosi clinica di ADOA con una variante eterozigote confermata del gene OPA1 e soddisfare specifici criteri di acuità visiva.
    • Come viene somministrato STK-002? STK-002 viene somministrato tramite iniezione intravitreale, il che significa che viene iniettato direttamente nell’occhio.
    • Quali risultati verranno misurati in questo studio? Lo studio misurerà vari risultati, tra cui variabili di sicurezza, esposizione del farmaco nel siero, cambiamenti nella funzione visiva (come acuità visiva e sensibilità al contrasto), struttura oculare (usando OCT), campo visivo, attività elettrica della retina, acuità di lettura e misure della qualità della vita.

    Studi in corso con Stk-002

    Glossario

    • Autosomal Dominant Optic Atrophy (ADOA): Un disturbo oculare genetico caratterizzato dalla degenerazione dei nervi ottici, che porta a una ridotta acuità visiva e difetti della visione dei colori. È causato da mutazioni del gene OPA1.
    • Antisense Oligonucleotide: Un breve filamento di DNA o RNA sintetico progettato per legarsi a specifico materiale genetico (mRNA) e modificare l'espressione genica o la produzione proteica.
    • Intravitreal Injection: Una procedura in cui il farmaco viene iniettato direttamente nella cavità vitrea dell'occhio.
    • OPA1 Gene: Un gene che fornisce istruzioni per la produzione di una proteina coinvolta nella funzione dei mitocondri, che sono i centri di produzione energetica delle cellule. Le mutazioni in questo gene possono causare ADOA.
    • Best-Corrected Visual Acuity (BCVA): La visione più nitida che può essere raggiunta con lenti correttive, misurata utilizzando tavole ottometriche standardizzate.
    • Optical Coherence Tomography (OCT): Una tecnica di imaging non invasiva che utilizza onde luminose per scattare immagini in sezione trasversale della retina.
    • Contrast Sensitivity: La capacità di distinguere tra incrementi più fini di luce e buio, importante per rilevare oggetti contro uno sfondo.
    • Visual Field: L'intera area che può essere vista quando l'occhio è focalizzato su un punto centrale.
    • Electroretinogram (ERG): Un test che misura le risposte elettriche di vari tipi di cellule nella retina, incluse le cellule fotosensibili (bastoncelli e coni).
    • Quality of Life Questionnaires: Questionari standardizzati utilizzati per valutare come una condizione medica o un trattamento influisce sulla vita quotidiana e sul benessere di una persona.