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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di TransCon CNP in Bambini con Acondroplasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sull'achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Lo studio esamina l'uso di un farmaco chiamato TransCon CNP, somministrato tramite iniezioni sottocutanee una volta alla settimana. Questo farmaco è progettato per migliorare la crescita nei bambini affetti da achondroplasia. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del TransCon CNP, oltre a osservare il suo effetto sulla crescita dei bambini. Lo studio si svolgerà su un periodo di 52 settimane, seguito da un'estensione in cui tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per misurare i cambiamenti nella loro crescita e sviluppo.

Lo studio coinvolge bambini di età inferiore ai due anni con diagnosi di achondroplasia. Durante il periodo di ricerca, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la crescita e lo sviluppo, utilizzando strumenti come la misurazione della lunghezza e l'analisi delle immagini mediche. L'obiettivo finale è determinare se il TransCon CNP può essere un trattamento efficace e sicuro per migliorare la crescita nei bambini con questa condizione genetica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di TransCon CNP o placebo. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee, che significa che viene iniettato sotto la pelle.

    Le iniezioni vengono effettuate una volta alla settimana per un periodo di 52 settimane.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

    Durante il periodo di trattamento, viene monitorata la sicurezza e la tollerabilità del farmaco. Questo include l'osservazione di eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

    Viene valutata l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) e di eventi avversi gravi (SAEs).

  3. Passaggio 3

    Valutazione della crescita

    L'efficacia del trattamento viene valutata misurando il cambiamento nella crescita del bambino, utilizzando lo Z-score di lunghezza/altezza come parametro di riferimento.

    La velocità di crescita annualizzata (AGV) viene calcolata a 52 settimane e 104 settimane.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni aggiuntive

    Vengono effettuate valutazioni aggiuntive, come la scala Bayley per le abilità motorie e linguistiche, e l'analisi delle ossa lunghe tramite radiografie.

    Viene eseguita una risonanza magnetica (MRI) della colonna vertebrale e del forame magno per valutare eventuali cambiamenti strutturali.

  5. Passaggio 5

    Periodo di estensione in aperto

    Dopo le 52 settimane iniziali, i partecipanti possono entrare in un periodo di estensione in aperto, durante il quale tutti ricevono TransCon CNP.

    Questo periodo consente di continuare a monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento per un periodo prolungato.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il genitore o il tutore del partecipante deve fornire un consenso informato scritto e firmato, come richiesto dal comitato etico.
  • Il partecipante deve essere un maschio o una femmina di età inferiore ai 2 anni al momento della randomizzazione o, per i partecipanti in aperto, al momento della prima somministrazione del trattamento.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi clinica di achondroplasia, confermata geneticamente durante lo screening. L'achondroplasia è una condizione genetica che influisce sulla crescita delle ossa.
  • I genitori o i tutori devono essere disposti a seguire il protocollo e le istruzioni fornite, inclusa la capacità di somministrare iniezioni sottocutanee settimanali del trattamento sperimentale.
  • Per i neonati di età compresa tra 14 giorni e 1 anno, è necessario seguire un'integrazione giornaliera di vitamina D. Tutti i partecipanti di età superiore a 1 anno con livelli di vitamina D al di sotto del limite di riferimento durante lo screening devono iniziare l'integrazione di vitamina D prima della randomizzazione.
  • Il partecipante deve essere considerato idoneo in base alla storia medica, all'esame fisico e ai risultati di segni vitali, ECG, imaging e test di laboratorio clinici effettuati durante il periodo di screening.
  • Il partecipante non deve essere idoneo al trattamento con vosoritide per uno dei seguenti motivi: vosoritide non è disponibile nel paese di residenza del partecipante o per l'età del partecipante; i genitori o i tutori del partecipante non sono disposti a iniziare il trattamento con vosoritide nonostante siano stati informati dei benefici e dei rischi; i genitori o i tutori del partecipante non possono coprire le spese relative al trattamento con vosoritide se non completamente rimborsate nel paese di residenza.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il bambino o l'adolescente non deve avere altre condizioni mediche gravi oltre all'acondroplasia, che è una condizione che influisce sulla crescita delle ossa.
  • Non deve aver partecipato a un altro studio clinico recentemente, poiché questo potrebbe influenzare i risultati.
  • Non deve avere allergie note ai componenti del trattamento in studio.
  • Non deve avere problemi di salute che potrebbero peggiorare con il trattamento in studio.
  • Non deve essere in gravidanza o pianificare una gravidanza durante lo studio.
  • Non deve avere una storia di reazioni avverse gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Non deve avere condizioni che potrebbero interferire con la capacità di seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

TransCon CNP è un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana. Questo farmaco è studiato per la sua sicurezza e tollerabilità nei bambini con acondroplasia, una condizione che influisce sulla crescita ossea. L'obiettivo principale del trattamento con TransCon CNP è di migliorare la crescita nei bambini piccoli affetti da questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

TransCon CNP – È un farmaco somministrato per via sottocutanea una volta alla settimana. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia nei bambini e adolescenti con acondroplasia. Le principali indicazioni terapeutiche riguardano il miglioramento della crescita in individui affetti da questa condizione. Il meccanismo d'azione a livello molecolare coinvolge la modulazione di specifici percorsi di crescita ossea. Appartiene alla classificazione farmacologica degli agenti di crescita ossea.

Malattie studiate

Acondroplasia – È una condizione genetica che causa una forma di nanismo, caratterizzata da arti corti rispetto al tronco. La crescita ossea è alterata, portando a una bassa statura e a caratteristiche facciali distintive. I bambini con achondroplasia possono avere una fronte prominente e un ponte nasale piatto. La colonna vertebrale può presentare curvature anomale, e ci possono essere problemi con l'allineamento delle gambe. La condizione è presente dalla nascita e non progredisce in termini di gravità, ma le complicazioni possono includere problemi respiratori e otiti ricorrenti. La crescita rallentata è evidente nei primi anni di vita e continua durante l'infanzia e l'adolescenza.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2023-506091-27-00Codice del protocolloASND0030Partecipanti previsti86 personePromotoreAscendis Pharma Growth Disorders A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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