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Studio sull’efficacia a lungo termine di Pabinafusp Alfa nei pazienti maschi con Sindrome di Hunter

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What is this study about?

Lo studio riguarda una malattia rara chiamata Mucopolisaccaridosi di tipo II, conosciuta anche come Sindrome di Hunter. Questa condizione colpisce principalmente i maschi e puรฒ causare problemi fisici e mentali. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato JR-141, il cui principio attivo รจ pabinafusp alfa. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa, cioรจ direttamente in una vena.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di JR-141 nei sintomi del sistema nervoso centrale nei pazienti con Sindrome di Hunter. I partecipanti a questo studio hanno giร  completato un precedente studio con lo stesso farmaco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e miglioramenti nei sintomi.

Lo studio prevede anche l’uso di un placebo per confrontare i risultati. I partecipanti saranno sottoposti a valutazioni periodiche che includono esami del sangue, test di funzionalitร  epatica e polmonare, e valutazioni neuropsicologiche. Lo studio si concentrerร  anche su aspetti come la qualitร  della vita e il sonno dei partecipanti. La durata stimata dello studio รจ fino al 2029.

1 inizio dello studio

Il paziente che ha completato lo studio precedente (JR-141-GS31) e ha soddisfatto i criteri di sicurezza puรฒ partecipare a questo studio di estensione.

Il paziente o il suo rappresentante legale deve firmare un modulo di consenso informato approvato.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco JR-141, contenente la sostanza attiva pabinafusp alfa, viene somministrato tramite iniezione endovenosa.

Il farmaco รจ fornito sotto forma di polvere liofilizzata da preparare per l’iniezione.

3 valutazioni primarie

Le valutazioni includono la misurazione della concentrazione di HS e DS nel liquido cerebrospinale e la pressione di apertura.

Viene effettuata una valutazione neuropsicologica per monitorare i sintomi del sistema nervoso centrale.

4 valutazioni secondarie

Si misura il volume del fegato e della milza, la gamma di movimento delle spalle e si esegue il test di camminata di sei minuti.

Si valutano le concentrazioni di HS e DS nel siero e nelle urine, e la funzione polmonare (solo per il Cohort B, se fattibile).

5 monitoraggio della sicurezza

Il monitoraggio continuo degli eventi avversi e le valutazioni periodiche dei test di laboratorio sono parte integrante dello studio.

Si effettuano esami fisici e neurologici, si controllano i segni vitali e si eseguono ECG a 12 derivazioni.

6 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 30 aprile 2029.

Durante tutto il periodo dello studio, si effettuano valutazioni continue per monitorare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

Who Can Join the Study?

  • Il paziente deve aver partecipato allo studio precedente (JR-141-GS31) e completato le valutazioni alla Settimana 105 nel Gruppo A o alla Settimana 53 nel Gruppo B, e secondo l’opinione del ricercatore principale, non deve avere problemi di sicurezza per entrare in questo studio.
  • รˆ necessario ottenere un modulo di consenso informato scritto approvato da un comitato etico (IRB o IEC), firmato volontariamente. Se il paziente ha meno di 18 anni (o meno di 16 anni nel Regno Unito) al momento dell’iscrizione o non puรฒ confermare la volontร  di partecipare a causa di disabilitร  intellettiva legata alla Mucopolisaccaridosi II, il rappresentante legale del paziente (ad esempio, i genitori o i tutori) puรฒ firmare il modulo per conto del paziente. Quando possibile, si dovrebbe ottenere anche il consenso scritto del paziente.
  • Le pazienti di sesso femminile in etร  fertile o i pazienti di sesso maschile la cui partner รจ in etร  fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e accettato dalla medicina, dal momento della firma del consenso informato.
  • Per i pazienti con problemi di udito che richiedono apparecchi acustici, si farร  ogni sforzo per incoraggiare l’uso degli apparecchi funzionanti. Il paziente o il suo rappresentante legale deve accettare di indossarli durante lo studio e nei giorni di test neurocognitivi.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Hunter, una malattia genetica rara.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di etร  specificate, che sono tra i 2 e i 4 anni.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono al gruppo clinico specificato per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Siviglia Spagna
Ooozqnfj Ppfplxkkgg Brzkwyd Godfz Roma Italia
Fudfwtzxrn Iqazp Swr Gqcruyi Dxg Ttorjrg Monza Italia
Soqh Jozr Dj Djp Bedgwdhxa Hthoaqzb Esplugues de Llobregat Spagna
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Swccwbm Gjuv Hochheim Am Main Germania

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Reclutando
25.06.2024
Germania Germania
Reclutando
21.11.2024
Italia Italia
Non ancora reclutando
–
Polonia Polonia
Reclutando
25.10.2025
Spagna Spagna
Reclutando
02.09.2024

Trial locations

Farmaci indagati:

JR-141 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sindrome di Hunter, una malattia genetica rara. Questo farmaco รจ progettato per migliorare i sintomi del sistema nervoso centrale nei pazienti affetti da questa condizione. L’obiettivo principale รจ valutare la sua efficacia a lungo termine e la sicurezza nei soggetti maschi con Mucopolisaccaridosi di tipo II.

Malattie indagate:

Mucopolisaccaridosi II โ€“ รˆ una malattia genetica rara causata dalla carenza di un enzima specifico, che porta all’accumulo di molecole complesse nei tessuti del corpo. Questo accumulo puรฒ causare una varietร  di sintomi, tra cui problemi respiratori, ingrossamento del fegato e della milza, e anomalie scheletriche. I bambini affetti possono mostrare ritardi nello sviluppo e difficoltร  cognitive. La progressione della malattia varia, ma spesso porta a un peggioramento dei sintomi fisici e neurologici nel tempo. La sindrome puรฒ anche influenzare la qualitร  del sonno e la funzione cardiaca.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 15:18

Trial ID:
2022-503142-41-00
Protocol code:
JR-141-GS32
NCT ID:
NCT05594992
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Italia