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Studio sull'uso di efanesoctocog alfa per pazienti con emofilia A grave che hanno completato un precedente trial

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico riguarda la Emofilia A, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. I pazienti con questa condizione possono avere sanguinamenti prolungati o spontanei. Il trattamento in esame è il efanesoctocog alfa, noto anche con il codice BIVV001. Questo farmaco è una polvere che viene sciolta per essere iniettata nel corpo attraverso una vena. L'obiettivo principale dello studio è raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia di questo trattamento nei pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con lo stesso farmaco.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il efanesoctocog alfa per un periodo massimo di 156 settimane. Il farmaco sarà somministrato tramite iniezioni endovenose, e i ricercatori monitoreranno attentamente la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Inoltre, verranno raccolti dati sull'efficacia del farmaco nel prevenire episodi di sanguinamento e nel trattare eventuali episodi emorragici che si verificano durante lo studio.

Lo studio è progettato per garantire che i pazienti che hanno già beneficiato del efanesoctocog alfa possano continuare a ricevere il trattamento. I ricercatori valuteranno eventuali effetti collaterali e raccoglieranno ulteriori informazioni sull'efficacia del farmaco. Questo aiuterà a comprendere meglio come il efanesoctocog alfa può essere utilizzato per gestire l'Emofilia A in modo sicuro ed efficace.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio dopo aver completato uno dei precedenti studi richiesti con efanesoctocog alfa.

    L'intervallo tra l'ultima dose dello studio precedente e la prima visita di questo studio dovrebbe preferibilmente essere entro 7 giorni per garantire che non ci sia interruzione nel dosaggio profilattico con efanesoctocog alfa.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco BIVV001 - efanesoctocog alfa viene somministrato tramite iniezione endovenosa.

    La forma farmaceutica è una polvere per soluzione iniettabile.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Vengono raccolti dati sulla sicurezza e tollerabilità di efanesoctocog alfa nei pazienti precedentemente trattati con emofilia A grave.

    Il monitoraggio include l'osservazione di eventuali eventi avversi, compresi quelli gravi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Vengono raccolti ulteriori dati sull'efficacia di efanesoctocog alfa come trattamento profilattico.

    Viene valutata anche l'efficacia nel trattamento degli episodi di sanguinamento.

  5. Passaggio 5

    Uso del diario del paziente

    Il paziente o il suo rappresentante legale deve completare la formazione sull'uso del diario del paziente dello studio.

    Il diario deve essere compilato durante tutto lo studio per registrare informazioni rilevanti.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è progettato per fornire accesso continuo al trattamento fino al 1 marzo 2027.

    La partecipazione del paziente termina alla conclusione dello studio o in caso di interruzione anticipata per motivi medici.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere in grado di fornire il consenso informato firmato. Se il paziente ha meno di 18 anni o non è in grado di dare il consenso, è necessario il consenso dei genitori o dei rappresentanti legali. I pazienti sotto i 18 anni dovrebbero anche dare il loro assenso, se appropriato.
  • L'uso di metodi contraccettivi deve essere conforme alle normative locali per chi partecipa a studi clinici. Per i maschi, non sono richieste misure contraccettive per questo studio.
  • Aver completato uno degli studi precedenti richiesti: Sobi.BIVV001-001, Sobi.BIVV001-003 o LTS16294, e ricevere un beneficio clinico dal trattamento con efanesoctocog alfa, secondo il giudizio del medico responsabile dello studio. L'intervallo tra l'ultima dose dello studio precedente e la Visita 1 di questo studio dovrebbe preferibilmente essere entro 7 giorni per gli studi Sobi.BIVV001-001 e LTS16294 per garantire che non ci sia interruzione nel dosaggio di profilassi con efanesoctocog alfa. I pazienti provenienti dallo studio Sobi.BIVV001-003 dovrebbero preferibilmente entrare in questo studio alla visita di fine studio di quello precedente.
  • Disponibilità e capacità del paziente o del genitore o del loro rappresentante legale di completare la formazione sull'uso del diario del paziente dello studio e di completare il diario durante tutto lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la emofilia A. L'emofilia A è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
  • Non possono partecipare persone che non hanno mai ricevuto trattamenti per l'emofilia A.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono disposte a seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico di recente.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Efanesoctocog alfa è un farmaco utilizzato per il trattamento della emofilia A grave. Questo farmaco è progettato per aiutare a prevenire episodi di sanguinamento e per trattare eventuali episodi di sanguinamento che si verificano. Viene somministrato ai pazienti che hanno già partecipato a un precedente studio clinico con lo stesso farmaco, per continuare a monitorare la sua sicurezza e tollerabilità, oltre a raccogliere ulteriori dati sulla sua efficacia come trattamento profilattico.

Che cosa si sa già del trattamento

Efanesoctocog alfa – Efanesoctocog alfa è somministrato per via endovenosa e viene utilizzato principalmente per il trattamento dell'emofilia A grave. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e tollerabilità, oltre alla sua efficacia come trattamento profilattico e per gli episodi di sanguinamento. Questo farmaco agisce a livello molecolare sostituendo il fattore VIII mancante o difettoso, essenziale per la coagulazione del sangue. Appartiene alla classe farmacologica dei fattori di coagulazione.

Malattie studiate

Emofilia A – L'emofilia A è una malattia genetica rara caratterizzata da una carenza del fattore VIII della coagulazione, una proteina essenziale per la corretta coagulazione del sangue. Questa carenza porta a episodi di sanguinamento prolungato o spontaneo, che possono verificarsi sia internamente che esternamente. I pazienti con emofilia A possono sperimentare emorragie articolari, muscolari o in altre parti del corpo, che possono causare dolore e danni ai tessuti. La gravità della malattia varia a seconda del livello di carenza del fattore VIII, con forme più gravi che presentano sanguinamenti più frequenti e gravi. La condizione è ereditaria e colpisce principalmente i maschi, mentre le femmine possono essere portatrici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-506537-29-00Codice del protocolloSobi.BIVV001-002Partecipanti previsti131 personePromotoreSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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