Lo studio clinico riguarda la Emofilia A, una malattia genetica che causa problemi di coagulazione del sangue. I pazienti con questa condizione possono avere sanguinamenti prolungati o spontanei. Il trattamento in esame è il efanesoctocog alfa, noto anche con il codice BIVV001. Questo farmaco è una polvere che viene sciolta per essere iniettata nel corpo attraverso una vena. L’obiettivo principale dello studio è raccogliere dati sulla sicurezza e l’efficacia di questo trattamento nei pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti con lo stesso farmaco.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il efanesoctocog alfa per un periodo massimo di 156 settimane. Il farmaco sarà somministrato tramite iniezioni endovenose, e i ricercatori monitoreranno attentamente la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Inoltre, verranno raccolti dati sull’efficacia del farmaco nel prevenire episodi di sanguinamento e nel trattare eventuali episodi emorragici che si verificano durante lo studio.

Lo studio è progettato per garantire che i pazienti che hanno già beneficiato del efanesoctocog alfa possano continuare a ricevere il trattamento. I ricercatori valuteranno eventuali effetti collaterali e raccoglieranno ulteriori informazioni sull’efficacia del farmaco. Questo aiuterà a comprendere meglio come il efanesoctocog alfa può essere utilizzato per gestire l’Emofilia A in modo sicuro ed efficace.