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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di HMB-001 nei pazienti con trombastenia di Glanzmann

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata trombastenia di Glanzmann, che colpisce la capacità del sangue di coagulare correttamente, causando sanguinamenti frequenti e difficili da controllare. Il trattamento in studio è un farmaco sperimentale chiamato HMB-001, somministrato come soluzione per iniezione o infusione. L'obiettivo principale della ricerca è valutare la sicurezza e la tollerabilità di HMB-001 nei partecipanti affetti da questa condizione.

Lo studio è suddiviso in diverse fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno dosi singole e multiple di HMB-001 per determinare la dose più sicura e ben tollerata. Nelle fasi successive, verrà valutato l'effetto del farmaco sulla frequenza e gravità dei sanguinamenti, per capire se HMB-001 può ridurre questi episodi. Durante tutto il percorso, verranno monitorati attentamente i segni vitali e i risultati degli esami di laboratorio per garantire la sicurezza dei partecipanti.

HMB-001 è stato sviluppato per migliorare la qualità della vita delle persone con trombastenia di Glanzmann, riducendo il numero e la gravità dei sanguinamenti. La ricerca mira a fornire nuove informazioni su come questo trattamento possa essere utilizzato in futuro per gestire meglio la malattia. I partecipanti saranno seguiti da un team medico per tutta la durata dello studio, che si prevede terminerà nel 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato.

    Viene confermata la diagnosi di trombastenia di Glanzmann e vengono valutati i segni vitali e la funzionalità degli organi.

  2. Passaggio 2

    Parte A - somministrazione iniziale

    Il partecipante riceve HMB-001, una soluzione per iniezione o infusione, somministrata per via sottocutanea.

    L'obiettivo è determinare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco e stabilire i livelli di dose e gli intervalli di somministrazione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Vengono monitorati gli eventi avversi e i cambiamenti nei segni vitali, negli esami fisici e nei parametri di laboratorio.

    Viene effettuato un elettrocardiogramma (ECG) per valutare eventuali cambiamenti.

  4. Passaggio 4

    Parte B - dosaggio ripetuto

    Il partecipante riceve dosi ripetute di HMB-001 per confermare la sicurezza e la tollerabilità.

    Viene stimato l'effetto preliminare del farmaco sulla frequenza e gravità delle emorragie.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dell'efficacia

    Viene valutata la concentrazione plasmatica di HMB-001 e i parametri farmacocinetici.

    Si analizzano i cambiamenti nei tempi di coagulazione e la formazione di anticorpi contro il farmaco.

  6. Passaggio 6

    Parte C - continuazione

    I partecipanti idonei dalla Parte B possono continuare nella Parte C, previa valutazione dell'investigatore e consenso.

    Viene determinata la dose iniziale per la Parte C.

  7. Passaggio 7

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

    Viene analizzato l'impatto sulla qualità della vita e sulla produttività del partecipante.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età compresa tra 18 e 65 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di Glanzmann Thrombasthenia, una condizione che riguarda la funzione delle piastrine nel sangue.
  • Capacità di fornire il consenso informato per partecipare allo studio.
  • Comprensione e disponibilità a seguire le procedure e le restrizioni dello studio.
  • Segni vitali entro i seguenti intervalli durante lo screening: Frequenza cardiaca a riposo ≤ 105 battiti al minuto e pressione sanguigna sistolica tra 90 e 140 mmHg e diastolica tra 40 e 90 mmHg.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
  • Gli uomini in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
  • Funzione renale non peggiore di una riduzione lieve o moderata, misurata tramite un test chiamato eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) ≥ 45 ml/min/1.73m².
  • Livelli di alcuni enzimi epatici (AST, ALT) e bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma.
  • Emoglobina superiore a 85 g/L e conta delle piastrine superiore a 120 x 10^9/L durante lo screening.
  • Per partecipare alla Parte C dello studio, i partecipanti devono aver completato la Parte B e soddisfare i requisiti per continuare.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Glanzmann Thrombasthenia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

HMB-001 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della trombastenia di Glanzmann, una rara malattia del sangue che causa problemi di coagulazione. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei partecipanti. L'obiettivo è determinare il livello di dose e l'intervallo di somministrazione più appropriati. Inoltre, si sta cercando di capire se HMB-001 può ridurre la frequenza e la gravità delle emorragie nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

HMB-001 – Questo farmaco è somministrato per via endovenosa e viene studiato per il trattamento della trombastenia di Glanzmann, una rara malattia emorragica. Attualmente, HMB-001 è in fase di sperimentazione clinica di Fase 1/2 per valutare la sua sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione della frequenza e della gravità delle emorragie nei pazienti affetti da questa condizione. A livello molecolare, HMB-001 agisce modulando specifici percorsi cellulari per migliorare la coagulazione del sangue. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori emostatici.

Malattie studiate

Tromboastenia di Glanzmann – È una rara malattia ereditaria che colpisce la capacità delle piastrine del sangue di aggregarsi e formare coaguli. Le persone affette da questa condizione presentano un difetto nei recettori delle piastrine, che impedisce loro di funzionare correttamente. Questo porta a episodi di sanguinamento prolungato o spontaneo, che possono verificarsi in diverse parti del corpo. I sintomi possono includere sanguinamento dal naso, gengive sanguinanti, lividi facili e, nelle donne, mestruazioni abbondanti. La gravità del sanguinamento può variare da lieve a grave, e può essere influenzata da traumi o interventi chirurgici. La malattia è solitamente diagnosticata durante l'infanzia, ma i sintomi possono manifestarsi a qualsiasi età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2023-505995-31-00Codice del protocolloHMB-001-CL101Partecipanti previsti41 personePromotoreHemab ApS

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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