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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di HMB-001 nei pazienti con trombastenia di Glanzmann

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What is this study about?

La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata trombastenia di Glanzmann, che colpisce la capacità del sangue di coagulare correttamente, causando sanguinamenti frequenti e difficili da controllare. Il trattamento in studio è un farmaco sperimentale chiamato HMB-001, somministrato come soluzione per iniezione o infusione. L’obiettivo principale della ricerca è valutare la sicurezza e la tollerabilità di HMB-001 nei partecipanti affetti da questa condizione.

Lo studio è suddiviso in diverse fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno dosi singole e multiple di HMB-001 per determinare la dose più sicura e ben tollerata. Nelle fasi successive, verrà valutato l’effetto del farmaco sulla frequenza e gravità dei sanguinamenti, per capire se HMB-001 può ridurre questi episodi. Durante tutto il percorso, verranno monitorati attentamente i segni vitali e i risultati degli esami di laboratorio per garantire la sicurezza dei partecipanti.

HMB-001 è stato sviluppato per migliorare la qualità della vita delle persone con trombastenia di Glanzmann, riducendo il numero e la gravità dei sanguinamenti. La ricerca mira a fornire nuove informazioni su come questo trattamento possa essere utilizzato in futuro per gestire meglio la malattia. I partecipanti saranno seguiti da un team medico per tutta la durata dello studio, che si prevede terminerà nel 2026.

1 inizio dello studio

Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato.

Viene confermata la diagnosi di trombastenia di Glanzmann e vengono valutati i segni vitali e la funzionalità degli organi.

2 parte A – somministrazione iniziale

Il partecipante riceve HMB-001, una soluzione per iniezione o infusione, somministrata per via sottocutanea.

L’obiettivo è determinare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco e stabilire i livelli di dose e gli intervalli di somministrazione.

3 monitoraggio della sicurezza

Vengono monitorati gli eventi avversi e i cambiamenti nei segni vitali, negli esami fisici e nei parametri di laboratorio.

Viene effettuato un elettrocardiogramma (ECG) per valutare eventuali cambiamenti.

4 parte B – dosaggio ripetuto

Il partecipante riceve dosi ripetute di HMB-001 per confermare la sicurezza e la tollerabilità.

Viene stimato l’effetto preliminare del farmaco sulla frequenza e gravità delle emorragie.

5 valutazione dell'efficacia

Viene valutata la concentrazione plasmatica di HMB-001 e i parametri farmacocinetici.

Si analizzano i cambiamenti nei tempi di coagulazione e la formazione di anticorpi contro il farmaco.

6 parte C – continuazione

I partecipanti idonei dalla Parte B possono continuare nella Parte C, previa valutazione dell’investigatore e consenso.

Viene determinata la dose iniziale per la Parte C.

7 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con una valutazione finale della sicurezza e dell’efficacia del trattamento.

Viene analizzato l’impatto sulla qualità della vita e sulla produttività del partecipante.

Who Can Join the Study?

  • Età compresa tra 18 e 65 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di Glanzmann Thrombasthenia, una condizione che riguarda la funzione delle piastrine nel sangue.
  • Capacità di fornire il consenso informato per partecipare allo studio.
  • Comprensione e disponibilità a seguire le procedure e le restrizioni dello studio.
  • Segni vitali entro i seguenti intervalli durante lo screening: Frequenza cardiaca a riposo ≤ 105 battiti al minuto e pressione sanguigna sistolica tra 90 e 140 mmHg e diastolica tra 40 e 90 mmHg.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
  • Gli uomini in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci.
  • Funzione renale non peggiore di una riduzione lieve o moderata, misurata tramite un test chiamato eGFR (tasso di filtrazione glomerulare stimato) ≥ 45 ml/min/1.73m².
  • Livelli di alcuni enzimi epatici (AST, ALT) e bilirubina totale ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma.
  • Emoglobina superiore a 85 g/L e conta delle piastrine superiore a 120 x 10^9/L durante lo screening.
  • Per partecipare alla Parte C dello studio, i partecipanti devono aver completato la Parte B e soddisfare i requisiti per continuare.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Glanzmann Thrombasthenia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

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Nome del sito Città Paese Stato
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Bbzrzss Hocjsqtk Rouen Francia
Cfjzjk Hkxqgzfmpvk Rqrhsdef Dy Mztwacygg Marsiglia Francia
Uz Lxbwvp Lovanio Belgio
Uuxivmbuinhi Magojxo Csgffuu Uqxnitv Utrecht Paesi Bassi

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Reclutando
18.09.2024
Francia Francia
Reclutando
17.05.2024
Italia Italia
Reclutando
05.11.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
10.01.2025

Trial locations

Farmaci indagati:

HMB-001 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della trombastenia di Glanzmann, una rara malattia del sangue che causa problemi di coagulazione. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei partecipanti. L’obiettivo è determinare il livello di dose e l’intervallo di somministrazione più appropriati. Inoltre, si sta cercando di capire se HMB-001 può ridurre la frequenza e la gravità delle emorragie nei pazienti.

Malattie indagate:

Glanzmann Thrombasthenia – È una rara malattia ereditaria che colpisce la capacità delle piastrine del sangue di aggregarsi e formare coaguli. Le persone affette da questa condizione presentano un difetto nei recettori delle piastrine, che impedisce loro di funzionare correttamente. Questo porta a episodi di sanguinamento prolungato o spontaneo, che possono verificarsi in diverse parti del corpo. I sintomi possono includere sanguinamento dal naso, gengive sanguinanti, lividi facili e, nelle donne, mestruazioni abbondanti. La gravità del sanguinamento può variare da lieve a grave, e può essere influenzata da traumi o interventi chirurgici. La malattia è solitamente diagnosticata durante l’infanzia, ma i sintomi possono manifestarsi a qualsiasi età.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 16:54

Trial ID:
2023-505995-31-00
Protocol code:
HMB-001-CL101
NCT ID:
NCT06211634
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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