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Studio sulla sicurezza a lungo termine di luspatercept in pazienti con sindrome mielodisplastica, beta-talassemia o mielofibrosi che hanno partecipato a precedenti studi su luspatercept

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue, tra cui la sindrome mielodisplastica (MDS), la beta-talassemia (THAL) e la mielofibrosi (MF). Queste condizioni possono influenzare la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato luspatercept, noto anche con il nome in codice ACE-536 o BMS-986346. Questo farmaco viene somministrato come una soluzione iniettabile sotto la pelle.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del luspatercept in persone che hanno già partecipato ad altri studi clinici con questo farmaco. Si vuole capire se il trattamento è sicuro e se ci sono effetti collaterali significativi, come la progressione verso forme più gravi di MDS o lo sviluppo di altre malattie. Lo studio prevede che i partecipanti continuino a ricevere il trattamento per un periodo massimo di 360 giorni, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti avversi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il luspatercept e saranno seguiti per valutare la loro salute generale e la risposta al trattamento. L'obiettivo è garantire che il farmaco sia sicuro e che non ci siano rischi significativi di sviluppare altre condizioni gravi. Lo studio è progettato per raccogliere dati importanti che aiuteranno a comprendere meglio l'uso a lungo termine di questo trattamento nelle persone con MDS, THAL e MF.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico di fase 3B, che è uno studio aperto e a braccio singolo. Questo studio è progettato per valutare la sicurezza a lungo termine del luspatercept in soggetti che hanno partecipato ad altri studi clinici con lo stesso farmaco.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve il luspatercept, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea. Sono disponibili due dosaggi: Reblozyl 25 mg e Reblozyl 75 mg, entrambi in polvere per soluzione iniettabile.

    La frequenza e la durata della somministrazione del farmaco sono determinate dal protocollo dello studio e dalle condizioni specifiche del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, il paziente è monitorato per eventi avversi, che possono includere la progressione a sindrome mielodisplastica ad alto rischio, leucemia mieloide acuta o lo sviluppo di altre neoplasie.

    Il monitoraggio include anche la valutazione della sopravvivenza complessiva e la comparsa di masse emergenti dal trattamento.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo

    Il paziente partecipa a visite di controllo programmate per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza a lungo termine del luspatercept.

    Le visite di controllo includono esami fisici, analisi di laboratorio e altre valutazioni cliniche necessarie per monitorare la salute del paziente.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 23 febbraio 2029. Alla fine dello studio, il paziente riceve una valutazione finale per determinare gli effetti a lungo termine del trattamento con luspatercept.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di seguire il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.
  • Il partecipante deve aver partecipato a uno studio su luspatercept e continuare a soddisfare tutti i requisiti del protocollo originale. Questo significa che il partecipante deve essere stato:
    • Assegnato al trattamento con luspatercept e continuare a ricevere benefici clinici, oppure
    • Assegnato al gruppo placebo nel protocollo originale e deve passare al trattamento con luspatercept, oppure
    • Assegnato alla fase di follow-up del protocollo originale, precedentemente trattato con luspatercept o placebo, e deve continuare nella fase di follow-up a lungo termine nello studio di rollover fino a quando gli impegni di follow-up sono soddisfatti.
    • Il partecipante deve comprendere e firmare volontariamente un documento di consenso informato prima di qualsiasi valutazione o procedura relativa allo studio.
    • Il partecipante deve dimostrare di rispettare i requisiti del protocollo dello studio originale, come valutato dall'investigatore.
    • Per le partecipanti di sesso femminile in trattamento che possono avere figli:
      • Devono avere due test di gravidanza negativi prima di iniziare la terapia dello studio e accettare di sottoporsi a test di gravidanza durante lo studio e dopo la fine della terapia.
      • Devono impegnarsi a non avere rapporti sessuali o utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci senza interruzione, 35 giorni prima di iniziare il prodotto in studio, durante la terapia dello studio e per 84 giorni dopo la fine della terapia.
      • Per i partecipanti di sesso maschile in trattamento:
        • Devono accettare di usare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o una donna che può avere figli mentre partecipano allo studio, durante le interruzioni della dose e per almeno 84 giorni dopo la fine del prodotto in studio, anche se hanno subito una vasectomia di successo.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Se hai una condizione medica diversa da sindrome mielodisplastica (MDS), beta-talassemia (THAL) o mielofibrosi (MF), non puoi partecipare. Queste sono malattie del sangue che colpiscono la produzione di cellule del sangue.
  • Se non hai partecipato ad altri studi clinici con il farmaco luspatercept, non puoi partecipare. Questo farmaco è usato per trattare alcune malattie del sangue.
  • Se hai meno di 18 anni, non puoi partecipare. Lo studio è per adulti.
  • Se sei parte di una popolazione vulnerabile, come persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi, potresti non essere idoneo.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Luspatercept: Questo farmaco è utilizzato per valutare la sicurezza a lungo termine nei pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici con luspatercept. L'obiettivo è monitorare eventuali effetti collaterali a lungo termine, inclusa la progressione verso la leucemia mieloide acuta o altre condizioni maligne o pre-maligne.

Che cosa si sa già del trattamento

Luspatercept – Luspatercept è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza a lungo termine. È utilizzato principalmente per trattare condizioni come la sindrome mielodisplastica, la beta-talassemia e la mielofibrosi. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modulazione della via di segnalazione delle proteine morfogenetiche ossee, che aiuta a migliorare la produzione di globuli rossi. Luspatercept è classificato come un agente stimolante l'eritropoiesi.

Malattie studiate

  • Sindrome mielodisplastica (MDS)

    È un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente, portando a un numero insufficiente di cellule del sangue sane. Le persone con MDS possono avere anemia, infezioni frequenti o sanguinamenti facili. La malattia può progredire lentamente o rapidamente e, in alcuni casi, può evolvere in leucemia mieloide acuta.

  • Beta-talassemia (THAL)

    È un disturbo genetico del sangue caratterizzato da una ridotta produzione di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Le persone affette possono manifestare anemia, stanchezza e pallore. Nei casi più gravi, la malattia può portare a complicazioni come deformità ossee e problemi di crescita.

  • Mielofibrosi (MF)

    È un tipo di malattia del midollo osseo in cui il tessuto fibroso sostituisce il midollo osseo normale, riducendo la produzione di cellule del sangue. I sintomi possono includere anemia, ingrossamento della milza e stanchezza. La progressione della malattia può variare, e in alcuni casi può evolvere in leucemia mieloide acuta.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-502498-40-00Codice del protocolloACE-536-LTFU-001Partecipanti previsti293 personePromotoreCelgene Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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