Studio sulla sicurezza a lungo termine di Luspatercept in pazienti con sindrome mielodisplastica, beta-talassemia o mielofibrosi che hanno partecipato a precedenti studi su Luspatercept

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Promotore

Celgene Corp.

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue, tra cui la sindrome mielodisplastica (MDS), la beta-talassemia (THAL) e la mielofibrosi (MF). Queste condizioni possono influenzare la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Luspatercept, noto anche con il nome in codice ACE-536 o BMS-986346. Questo farmaco viene somministrato come una soluzione iniettabile sotto la pelle.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine del Luspatercept in persone che hanno già partecipato ad altri studi clinici con questo farmaco. Si vuole capire se il trattamento è sicuro e se ci sono effetti collaterali significativi, come la progressione verso forme più gravi di MDS o lo sviluppo di altre malattie. Lo studio prevede che i partecipanti continuino a ricevere il trattamento per un periodo massimo di 360 giorni, durante il quale verranno monitorati per eventuali effetti avversi.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Luspatercept e saranno seguiti per valutare la loro salute generale e la risposta al trattamento. L’obiettivo è garantire che il farmaco sia sicuro e che non ci siano rischi significativi di sviluppare altre condizioni gravi. Lo studio è progettato per raccogliere dati importanti che aiuteranno a comprendere meglio l’uso a lungo termine di questo trattamento nelle persone con MDS, THAL e MF.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico di fase 3B, che è uno studio aperto e a braccio singolo. Questo studio è progettato per valutare la sicurezza a lungo termine del luspatercept in soggetti che hanno partecipato ad altri studi clinici con lo stesso farmaco.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve il luspatercept, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea. Sono disponibili due dosaggi: Reblozyl 25 mg e Reblozyl 75 mg, entrambi in polvere per soluzione iniettabile.

La frequenza e la durata della somministrazione del farmaco sono determinate dal protocollo dello studio e dalle condizioni specifiche del paziente.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante lo studio, il paziente è monitorato per eventi avversi, che possono includere la progressione a sindrome mielodisplastica ad alto rischio, leucemia mieloide acuta o lo sviluppo di altre neoplasie.

Il monitoraggio include anche la valutazione della sopravvivenza complessiva e la comparsa di masse emergenti dal trattamento.

4 visite di controllo

Il paziente partecipa a visite di controllo programmate per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza a lungo termine del luspatercept.

Le visite di controllo includono esami fisici, analisi di laboratorio e altre valutazioni cliniche necessarie per monitorare la salute del paziente.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 23 febbraio 2029. Alla fine dello studio, il paziente riceve una valutazione finale per determinare gli effetti a lungo termine del trattamento con luspatercept.

Chi può partecipare allo studio?

Il partecipante deve avere almeno 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
Il partecipante deve essere disposto e in grado di seguire il programma delle visite dello studio e altri requisiti del protocollo.
Il partecipante deve aver partecipato a uno studio su luspatercept e continuare a soddisfare tutti i requisiti del protocollo originale. Questo significa che il partecipante deve essere stato:
- Assegnato al trattamento con luspatercept e continuare a ricevere benefici clinici, oppure
- Assegnato al gruppo placebo nel protocollo originale e deve passare al trattamento con luspatercept, oppure
- Assegnato alla fase di follow-up del protocollo originale, precedentemente trattato con luspatercept o placebo, e deve continuare nella fase di follow-up a lungo termine nello studio di rollover fino a quando gli impegni di follow-up sono soddisfatti.
Il partecipante deve comprendere e firmare volontariamente un documento di consenso informato prima di qualsiasi valutazione o procedura relativa allo studio.
Il partecipante deve dimostrare di rispettare i requisiti del protocollo dello studio originale, come valutato dall’investigatore.
Per le partecipanti di sesso femminile in trattamento che possono avere figli:
- Devono avere due test di gravidanza negativi prima di iniziare la terapia dello studio e accettare di sottoporsi a test di gravidanza durante lo studio e dopo la fine della terapia.
- Devono impegnarsi a non avere rapporti sessuali o utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci senza interruzione, 35 giorni prima di iniziare il prodotto in studio, durante la terapia dello studio e per 84 giorni dopo la fine della terapia.
Per i partecipanti di sesso maschile in trattamento:
- Devono accettare di usare un preservativo durante i rapporti sessuali con una donna incinta o una donna che può avere figli mentre partecipano allo studio, durante le interruzioni della dose e per almeno 84 giorni dopo la fine del prodotto in studio, anche se hanno subito una vasectomia di successo.

Chi non può partecipare allo studio?

Se hai una condizione medica diversa da sindrome mielodisplastica (MDS), beta-talassemia (THAL) o mielofibrosi (MF), non puoi partecipare. Queste sono malattie del sangue che colpiscono la produzione di cellule del sangue.
Se non hai partecipato ad altri studi clinici con il farmaco luspatercept, non puoi partecipare. Questo farmaco è usato per trattare alcune malattie del sangue.
Se hai meno di 18 anni, non puoi partecipare. Lo studio è per adulti.
Se sei parte di una popolazione vulnerabile, come persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi, potresti non essere idoneo.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Bulgaria	Non reclutando	01.07.2020
Francia	Non reclutando	26.12.2019
Germania	Non reclutando	12.08.2019
Grecia	Reclutando	09.10.2019
Italia	Reclutando	07.10.2019
Paesi Bassi	Non reclutando	08.09.2020
Spagna	Non reclutando	24.01.2020
Svezia	Non reclutando	17.02.2020

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Luspatercept

Luspatercept: Questo farmaco è utilizzato per valutare la sicurezza a lungo termine nei pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici con luspatercept. L’obiettivo è monitorare eventuali effetti collaterali a lungo termine, inclusa la progressione verso la leucemia mieloide acuta o altre condizioni maligne o pre-maligne.

Malattie in studio:

Sindrome mielodisplastica (MDS) – È un gruppo di disturbi del midollo osseo in cui le cellule del sangue non si sviluppano correttamente, portando a un numero insufficiente di cellule del sangue sane. Le persone con MDS possono avere anemia, infezioni frequenti o sanguinamenti facili. La malattia può progredire lentamente o rapidamente e, in alcuni casi, può evolvere in leucemia mieloide acuta.

Beta-talassemia (THAL) – È un disturbo genetico del sangue caratterizzato da una ridotta produzione di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno. Le persone affette possono manifestare anemia, stanchezza e pallore. Nei casi più gravi, la malattia può portare a complicazioni come deformità ossee e problemi di crescita.

Mielofibrosi (MF) – È un tipo di malattia del midollo osseo in cui il tessuto fibroso sostituisce il midollo osseo normale, riducendo la produzione di cellule del sangue. I sintomi possono includere anemia, ingrossamento della milza e stanchezza. La progressione della malattia può variare, e in alcuni casi può evolvere in leucemia mieloide acuta.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 04:27

ID della sperimentazione:

2022-502498-40-00

Codice del protocollo:

ACE-536-LTFU-001

Fase della sperimentazione:

Conferma terapeutica (Fase III)

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