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Studio sulla sicurezza della terapia di auto-infusione con inibitore umano dell'alfa1-proteinasi per pazienti con grave deficit di alfa-1 antitripsina

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD), una condizione genetica che può causare problemi ai polmoni e al fegato. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato Prolastin, che contiene una sostanza attiva nota come inibitore dell'alfa1-proteinasi umana. Questo farmaco viene somministrato attraverso un'infusione endovenosa, cioè viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno tramite una vena.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza della terapia di auto-infusione con Prolastin nei pazienti con AATD grave. I partecipanti allo studio impareranno a somministrarsi il farmaco a casa propria, senza la supervisione diretta di un operatore sanitario, ma con la possibilità di ricevere supporto da un caregiver, se necessario. Lo studio durerà 12 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali.

Durante lo studio, verranno valutati diversi parametri clinici, come la funzione polmonare e la soddisfazione del paziente. I partecipanti completeranno questionari e saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. L'obiettivo è garantire che la terapia sia sicura e ben tollerata dai pazienti, migliorando al contempo la loro qualità di vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio. È importante comprendere tutti i documenti forniti, che spiegano il processo e i requisiti dello studio.

  2. Passaggio 2

    Visita iniziale (V0)

    Durante la visita iniziale, vengono valutati i parametri di base come la funzione polmonare e i punteggi dei questionari sulla salute respiratoria. Questi includono il CAT (Test di Valutazione della BPCO) e il SGRQ-C (Questionario Respiratorio di St. George).

  3. Passaggio 3

    Formazione all'autoinfusione

    Viene fornita una formazione su come eseguire l'autoinfusione del farmaco Prolastin a casa. Questo include l'apprendimento della preparazione e somministrazione della soluzione per infusione endovenosa.

  4. Passaggio 4

    Periodo di studio principale

    Durante le 12 settimane di studio, l'autoinfusione di Prolastin viene eseguita settimanalmente. Le dosi possono variare tra 1000 mg, 4000 mg o 5000 mg, a seconda delle indicazioni mediche specifiche.

    È necessario monitorare eventuali effetti collaterali e tenere un registro delle infusioni. Le infusioni devono essere eseguite sotto la supervisione di un contatto di emergenza o un caregiver, se necessario.

  5. Passaggio 5

    Visite di monitoraggio

    Durante il periodo di studio, sono previste visite di monitoraggio per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Queste includono la misurazione della funzione polmonare e la compilazione di questionari come il CAT e il SGRQ-C.

  6. Passaggio 6

    Visita di fine studio (EOS)

    Alla fine delle 12 settimane, viene effettuata una visita finale per valutare i cambiamenti nei parametri clinici e raccogliere feedback sulla soddisfazione del paziente e la facilità d'uso del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Devi firmare un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi essere in grado di capire e leggere il tedesco a un livello sufficiente per comprendere i documenti per i pazienti, inclusi il consenso informato, i materiali di istruzione e i questionari. Nota: Un assistente può aiutarti con eventuali compiti di scrittura necessari.
  • Devi avere una diagnosi documentata di deficienza grave di Alfa-1 Antitripsina.
  • Devi essere in trattamento con Prolastin® da almeno 3 mesi con una buona tollerabilità documentata al trattamento.
  • Devi avere la capacità e la volontà di imparare l'auto-infusione e di eseguire le infusioni a casa, oppure essere accompagnato da una terza persona (ad esempio, un assistente) che abbia la capacità e la volontà di imparare ed eseguire le infusioni senza la supervisione di un operatore sanitario (dopo un'adeguata formazione). Nota: Per i pazienti che necessitano di un assistente, deve essere garantita la disponibilità di un assistente idoneo per essere inclusi nello studio. Per i pazienti che eseguono l'auto-infusione da soli, deve essere garantita la disponibilità di un contatto di emergenza, cioè una persona disposta e in grado di essere presente e monitorare il paziente durante ogni auto-infusione per tutto il periodo principale dello studio.
  • Devi avere accesso e saper usare (incluso leggere e scrivere) un dispositivo elettronico funzionante che consenta chiamate telefoniche e videochiamate (per chiamate a distanza dal sito dello studio o dagli infermieri di assistenza domiciliare) e accesso a un browser internet (per completare i questionari).
  • Devi avere vene adatte per la venipuntura, secondo la discrezione dell'investigatore. La venipuntura è una procedura medica in cui si inserisce un ago in una vena per prelevare sangue o somministrare farmaci.
  • Devi avere un'aspettativa di vita superiore a 3 anni.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di grave Deficienza di Alfa-1 Antitripsina (AATD).
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di gestire l'auto-infusione di Prolastin®.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica a Prolastin® o a uno dei suoi componenti.
  • Non possono partecipare persone che stanno partecipando a un altro studio clinico.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Prolastin® è una terapia utilizzata per trattare le persone con una condizione chiamata deficit di alfa-1-antitripsina (AATD). Questa condizione è causata dalla mancanza di una proteina importante che protegge i polmoni dai danni. Prolastin® aiuta a fornire questa proteina mancante, riducendo il rischio di danni ai polmoni. Nel contesto dello studio clinico, i pazienti si somministrano Prolastin® a casa attraverso infusioni, e l'obiettivo è verificare se questo metodo di somministrazione è sicuro per loro.

Che cosa si sa già del trattamento

Prolastin® – Prolastin® è un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa, che i pazienti possono auto-somministrare a casa. Attualmente, è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza nei pazienti con grave carenza di alfa-1 antitripsina (AATD). Questo farmaco è indicato principalmente per trattare la carenza di alfa-1 antitripsina, una condizione che può portare a problemi polmonari. A livello molecolare, Prolastin® agisce fornendo l'alfa-1 antitripsina mancante, una proteina che protegge i polmoni dai danni. Appartiene alla classe farmacologica delle proteine plasmatiche.

Malattie studiate

Deficit grave di Alfa-1 Antitripsina (AATD) – Il deficit grave di Alfa-1 Antitripsina è una condizione genetica che comporta una carenza di una proteina chiamata alfa-1 antitripsina, prodotta principalmente nel fegato. Questa proteina ha il compito di proteggere i polmoni dall'infiammazione causata da infezioni o irritanti inalati. Senza una quantità sufficiente di alfa-1 antitripsina, i polmoni possono subire danni progressivi, portando a condizioni come l'enfisema. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento della funzione polmonare nel tempo. I sintomi possono includere difficoltà respiratorie, tosse persistente e ridotta capacità di esercizio fisico. La malattia può anche influenzare il fegato, causando problemi epatici in alcuni individui.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-515894-80-00Codice del protocolloPPRO24-001Partecipanti previsti33 personePromotoreGrifols S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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