Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD), una condizione genetica che puรฒ causare problemi ai polmoni e al fegato. Il trattamento utilizzato nello studio รจ un farmaco chiamato Prolastin, che contiene una sostanza attiva nota come inibitore dell’alfa1-proteinasi umana. Questo farmaco viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa, cioรจ viene introdotto direttamente nel flusso sanguigno tramite una vena.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza della terapia di auto-infusione con Prolastin nei pazienti con AATD grave. I partecipanti allo studio impareranno a somministrarsi il farmaco a casa propria, senza la supervisione diretta di un operatore sanitario, ma con la possibilitร di ricevere supporto da un caregiver, se necessario. Lo studio durerร 12 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per eventuali effetti collaterali.
Durante lo studio, verranno valutati diversi parametri clinici, come la funzione polmonare e la soddisfazione del paziente. I partecipanti completeranno questionari e saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e il progresso del trattamento. L’obiettivo รจ garantire che la terapia sia sicura e ben tollerata dai pazienti, migliorando al contempo la loro qualitร di vita.
Germania 