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Studio sull'accesso a lungo termine a berotralstat per pazienti con angioedema ereditario di tipo I e II da precedenti studi clinici

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una condizione chiamata Angioedema Ereditario, che è una malattia genetica rara. Questa malattia provoca gonfiori improvvisi e dolorosi in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, e le vie respiratorie. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato berotralstat, che viene somministrato sotto forma di capsule da assumere per via orale. Berotralstat è stato sviluppato per aiutare a prevenire gli attacchi di gonfiore associati a questa malattia.

Lo scopo principale dello studio è monitorare la sicurezza a lungo termine di berotralstat nei pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti su questo farmaco. I partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con berotralstat per un periodo prolungato, per valutare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse che potrebbero verificarsi nel tempo. Lo studio non prevede l'uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti regolarmente per controllare la loro salute e per raccogliere informazioni su come il farmaco influisce sulla loro condizione. Questo aiuterà i ricercatori a capire meglio l'efficacia e la sicurezza di berotralstat nel trattamento dell'Angioedema Ereditario. Lo studio è progettato per garantire che i pazienti possano continuare a beneficiare del trattamento mentre si raccolgono dati importanti per la ricerca medica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    L'accesso a berotralstat è fornito ai partecipanti con angioedema ereditario di tipo I e II che erano precedentemente iscritti in studi su berotralstat.

    L'obiettivo principale è monitorare la sicurezza a lungo termine di berotralstat.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Berotralstat viene somministrato per via orale.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono determinate dal medico in base alle esigenze individuali del partecipante.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Il monitoraggio include la registrazione del numero e della proporzione di partecipanti che manifestano eventi avversi legati al trattamento.

    Viene valutata la presenza di eventi avversi seri e di anomalie chimiche emergenti dal trattamento di grado 3 o 4.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli eventi avversi

    Gli eventi avversi sono classificati e documentati per determinare la sicurezza del trattamento.

    La proporzione di partecipanti che interrompono il trattamento a causa di eventi avversi è registrata.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio continua fino a quando non è disponibile un altro meccanismo per fornire il farmaco al partecipante o fino a quando lo sponsor non interrompe la commercializzazione e lo sviluppo globale di berotralstat.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Uomini e donne che non sono in gravidanza o in allattamento, attualmente iscritti o precedentemente iscritti in uno studio sponsorizzato da BioCryst, e che non hanno interrotto la partecipazione a causa di un evento avverso o per non conformità.
  • Capacità di fornire il consenso informato scritto. I partecipanti di età compresa tra 12 e 17 anni devono essere in grado di leggere, comprendere e firmare un modulo di assenso, oltre a un rappresentante che fornisca il consenso informato.
  • Secondo l'opinione del ricercatore, il partecipante trarrebbe beneficio dal continuare il trattamento con berotralstat.
  • Le partecipanti di sesso femminile devono soddisfare almeno uno dei seguenti requisiti:
    • Essere una donna in età fertile (definita come una donna dopo il menarca e prima della menopausa che non ha subito isterectomia o rimozione delle tube e delle ovaie) che accetta di utilizzare almeno un metodo contraccettivo efficace durante lo studio.
    • Essere una donna non in età fertile (definita come postmenopausale, senza mestruazioni per almeno 12 mesi senza altra causa medica, o che ha subito isterectomia o rimozione delle tube e delle ovaie).
    • Secondo l'opinione del ricercatore, il partecipante è in grado di rispettare adeguatamente tutte le procedure richieste dallo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'angioedema ereditario. L'angioedema ereditario è una condizione genetica che causa gonfiore in diverse parti del corpo.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 3 ai 4 anni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità, a meno che non siano specificamente incluse nello studio.
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Farmaci in studio

Berotralstat è un farmaco utilizzato per il trattamento dell'angioedema ereditario di tipo I e II. Questo farmaco aiuta a prevenire gli attacchi di gonfiore che si verificano in questa condizione. L'obiettivo principale dello studio è monitorare la sicurezza a lungo termine di berotralstat nei pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti su questo farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

Berotralstat – Berotralstat è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per il trattamento dell'angioedema ereditario di tipo I e II. Attualmente, è oggetto di studi clinici per monitorare la sua sicurezza a lungo termine. Questo farmaco agisce inibendo una proteina specifica nel corpo, riducendo così la frequenza e la gravità degli attacchi di angioedema. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della kallikreina plasmatica.

Malattie studiate

Angioedema Ereditario – È una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, come mani, piedi, viso, vie respiratorie e organi interni. Questo gonfiore è causato da un difetto nella produzione o funzione di una proteina chiamata inibitore della C1 esterasi. Gli attacchi di angioedema possono essere dolorosi e durare da alcune ore a diversi giorni. I sintomi possono variare da lievi a gravi e, in alcuni casi, possono interferire con la respirazione se colpiscono la gola. La frequenza e la gravità degli attacchi possono variare notevolmente tra gli individui. La malattia è ereditaria, il che significa che viene trasmessa dai genitori ai figli.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 13 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-511285-37-00Codice del protocolloBCX7353-312Partecipanti previsti124 personePromotoreBiocryst Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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