Lo studio riguarda una condizione chiamata Angioedema Ereditario, che è una malattia genetica rara. Questa malattia provoca gonfiori improvvisi e dolorosi in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, e le vie respiratorie. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato Berotralstat, che viene somministrato sotto forma di capsule da assumere per via orale. Berotralstat è stato sviluppato per aiutare a prevenire gli attacchi di gonfiore associati a questa malattia.

Lo scopo principale dello studio è monitorare la sicurezza a lungo termine di Berotralstat nei pazienti che hanno già partecipato a studi precedenti su questo farmaco. I partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con Berotralstat per un periodo prolungato, per valutare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse che potrebbero verificarsi nel tempo. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo.

Durante lo studio, i partecipanti saranno seguiti regolarmente per controllare la loro salute e per raccogliere informazioni su come il farmaco influisce sulla loro condizione. Questo aiuterà i ricercatori a capire meglio l’efficacia e la sicurezza di Berotralstat nel trattamento dell’Angioedema Ereditario. Lo studio è progettato per garantire che i pazienti possano continuare a beneficiare del trattamento mentre si raccolgono dati importanti per la ricerca medica.