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Studio sull'uso di aficamten nei bambini con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica, che è una malattia del cuore in cui il muscolo cardiaco diventa anormalmente spesso, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue. Questo studio coinvolge un farmaco chiamato aficamten, noto anche con il codice CK-3773274, che viene somministrato in forma di compresse rivestite. L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di aficamten nei bambini e adolescenti affetti da questa condizione cardiaca.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno aficamten o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. Dopo questa fase, ci sarà un'estensione "a etichetta aperta", dove tutti i partecipanti potranno ricevere aficamten. Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà diversi mesi, con controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e l'efficacia del trattamento.

Lo scopo è determinare se aficamten può migliorare i sintomi e la funzione cardiaca nei giovani con Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica, oltre a garantire che il farmaco sia sicuro per l'uso in questa popolazione. I partecipanti saranno attentamente monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare i cambiamenti nella loro condizione cardiaca durante il corso dello studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di aficamten o di un placebo. Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

    La dose iniziale è di 5 mg al giorno. La durata del trattamento è di 12 settimane.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al farmaco e la sicurezza.

    Le valutazioni includono il controllo della pressione nel cuore e la funzione cardiaca, misurata attraverso ecocardiogrammi e altri test.

  3. Passaggio 3

    Fine del periodo di trattamento

    Alla fine delle 12 settimane, viene valutato il cambiamento nella pressione del cuore e nella classe funzionale del cuore.

    Viene anche monitorata la presenza di eventuali effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Estensione in aperto

    Dopo il periodo iniziale, è possibile partecipare a un'estensione in aperto del trattamento, dove tutti i partecipanti ricevono aficamten.

    Questo periodo dura fino alla fine dello studio, prevista per il 2027.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere un ragazzo o una ragazza di età compresa tra 12 e meno di 18 anni al momento della selezione e al Giorno 1.
  • Avere un peso corporeo di almeno 45 kg per il gruppo iniziale, e poi almeno 35 kg dopo che almeno 10 partecipanti nel gruppo iniziale hanno completato la fase di dosaggio fino alla Settimana 4 senza eventi di riduzione della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) sotto il 50% alla dose iniziale di 5 mg al giorno.
  • Avere una conferma da un laboratorio specializzato di criteri ecocardiografici specifici per la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) durante la selezione: ispessimento del ventricolo sinistro (LV) senza dilatazione della camera LV in assenza di altre malattie cardiache. Lo spessore della parete del ventricolo sinistro alla fine della diastole deve superare un certo valore: un punteggio Z (Ommen 2020) maggiore di 2,5 in assenza di storia familiare o maggiore di 2 in presenza di storia familiare positiva o test genetico positivo. La frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) deve essere almeno del 60% e la pressione del gradiente del tratto di efflusso del ventricolo sinistro (LVOT-G) durante la manovra di Valsalva deve essere almeno di 50 mmHg.
  • Avere una cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) di origine sarcomerica confermata da test genetici o, se non confermata, presunta in assenza di storia di disturbi metabolici, cardiomiopatie mitocondriali, malattie neuromuscolari, sindromi malformative, malattie infiltrative/infiammatorie e disturbi endocrini (come la malattia di Fabry, la sindrome di Noonan con ipertrofia ventricolare sinistra e l'amiloidosi cardiaca).
  • Essere classificato almeno come Classe II secondo la New York Heart Association (NYHA) durante la selezione, che indica un certo livello di limitazione dell'attività fisica a causa dei sintomi.
  • Avere finestre acustiche adeguate per l'ecocardiografia, che è un esame che utilizza onde sonore per creare immagini del cuore.
  • Se si assumono beta-bloccanti, verapamil, diltiazem o disopiramide, essere su dosi stabili da più di 4 settimane prima della randomizzazione.
  • Aver completato il Periodo 1. Se non è possibile completare il Periodo 1 per motivi non legati alla conformità o alla sicurezza, il Medico Monitor può esaminare e determinare l'idoneità.
  • Avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) di almeno il 55% dopo un periodo di sospensione dei farmaci.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. Questo è un problema del cuore in cui il muscolo cardiaco è più spesso del normale e può bloccare il flusso di sangue.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che appartengono a popolazioni vulnerabili.
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Farmaci in studio

Aficamten: Questo farmaco è studiato per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica nei bambini. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia di aficamten nel migliorare la funzione cardiaca, in particolare riducendo l'ostruzione del flusso sanguigno nel cuore. Inoltre, il farmaco viene esaminato per garantire la sua sicurezza nei partecipanti pediatrici.

Che cosa si sa già del trattamento

Aficamten – Aficamten è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. È in fase di studio per valutarne l'efficacia e la sicurezza, in particolare in una popolazione pediatrica. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento dei sintomi associati a questa condizione cardiaca. A livello molecolare, aficamten agisce modulando la contrazione del muscolo cardiaco, riducendo l'ostruzione del flusso sanguigno. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori della contrattilità cardiaca.

Malattie studiate

Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica – È una malattia del cuore caratterizzata da un ispessimento anomalo del muscolo cardiaco, in particolare del setto tra i ventricoli, che può ostacolare il flusso sanguigno. Questo ispessimento può causare sintomi come dolore toracico, affaticamento e difficoltà respiratorie, specialmente durante l'attività fisica. La malattia può progredire con un aumento della pressione nel ventricolo sinistro e una riduzione della capacità del cuore di pompare il sangue efficacemente. I sintomi possono variare da lievi a gravi e possono peggiorare nel tempo. La condizione può anche portare a problemi di ritmo cardiaco e, in alcuni casi, a svenimenti. La diagnosi viene spesso effettuata attraverso esami come l'ecocardiogramma per valutare la struttura e la funzione del cuore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 6 nov 2026
Età0-17FaseFase IVNumero dello studio2024-511377-30-00Codice del protocolloCY 6023Partecipanti previsti62 personePromotoreCytokinetics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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