GNT0003 è una terapia genica che utilizza un vettore virale adeno-associato per esprimere il gene UGT1A1. Questo trattamento viene somministrato attraverso una singola iniezione endovenosa ed è progettato per aiutare i pazienti con la sindrome di Crigler-Najjar grave che necessitano di fototerapia quotidiana.

Imlifidase è un medicinale che viene somministrato prima della terapia genica. Serve a preparare il sistema immunitario del paziente, in particolare nei casi in cui sono presenti anticorpi contro il vettore virale AAV8. Questo pre-trattamento aiuta a migliorare l’efficacia della successiva terapia genica.

Sindrome di Crigler-Najjar – Una rara malattia genetica che colpisce il fegato, caratterizzata dall’incapacità dell’organismo di metabolizzare correttamente la bilirubina. La condizione si manifesta sin dalla nascita e causa un accumulo di bilirubina nel sangue, portando a un intenso ingiallimento della pelle e degli occhi (ittero). Questa sindrome è causata da un difetto nell’enzima che trasforma la bilirubina in una forma che può essere eliminata dal corpo. Esistono due tipi di questa sindrome, con il tipo I che rappresenta la forma più grave. I livelli elevati di bilirubina nel sangue possono influenzare significativamente la qualità della vita del paziente. La condizione richiede un monitoraggio costante dei livelli di bilirubina nel sangue.