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Studio sull'Effetto di Osivelotor nei Pazienti Adulti e Pediatrici con Anemia Falciforme

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo studio esamina l'efficacia di un farmaco chiamato osivelotor, somministrato per via orale, per vedere come influisce sui livelli di emoglobina nei partecipanti adulti e pediatrici affetti da anemia falciforme. L'obiettivo principale è valutare i cambiamenti nei livelli di emoglobina e la frequenza degli eventi di crisi vaso-occlusive, che sono episodi dolorosi comuni in questa malattia.

Il farmaco GBT021601 viene testato in forma di compresse, e alcuni partecipanti riceveranno un placebo per confrontare i risultati. Lo studio è suddiviso in diverse parti: una parte si concentra sugli adulti, un'altra sugli adolescenti e una terza sui bambini più piccoli. I partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo per un periodo massimo di 48 settimane, durante il quale verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e la frequenza degli episodi di crisi.

Lo studio include anche una valutazione della farmacocinetica, che è lo studio di come il farmaco viene assorbito, distribuito e eliminato dal corpo, nei partecipanti pediatrici. Questo aiuterà a comprendere meglio come il farmaco agisce nei bambini di diverse età. L'obiettivo finale è migliorare il trattamento per le persone con anemia falciforme, riducendo i sintomi e migliorando la qualità della vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene assegnato a uno dei gruppi di studio. Lo studio è suddiviso in tre parti: Parte A, Parte B e Parte C.

    La Parte A coinvolge solo adulti, mentre la Parte B include adulti e adolescenti. La Parte C è dedicata ai bambini.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco osivelotor viene somministrato per via orale sotto forma di compresse.

    Nella Parte B, gli adulti ricevono una dose di 150 mg al giorno. I partecipanti possono ricevere anche un placebo, che è una compressa senza principio attivo.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta del corpo al trattamento.

    Gli esami includono analisi del sangue per misurare i livelli di emoglobina (Hb) e valutare eventuali eventi avversi.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli endpoint

    Gli endpoint primari per la Parte B includono la risposta dell'emoglobina e il tasso di eventi di crisi vaso-occlusive (VOC) fino alla settimana 48.

    Gli endpoint secondari valutano cambiamenti nei sintomi di affaticamento e dolore, oltre a misure di laboratorio.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 29 aprile 2027.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento con osivelotor nei partecipanti con anemia falciforme.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Essere affetti da anemia falciforme. Questo significa avere una diagnosi confermata di questa malattia del sangue.
  • Avere un'età di almeno 12 anni. I partecipanti di età compresa tra 12 e 18 anni saranno inclusi solo dopo una valutazione di sicurezza.
  • Aver avuto tra 2 e 10 episodi di crisi vaso-occlusive (VOC) negli ultimi 12 mesi. Le VOC sono episodi dolorosi causati dal blocco dei vasi sanguigni.
  • Avere un livello di emoglobina (Hb) tra 5,5 e 10,5 g/dL durante il periodo di screening e considerato stabile dal medico. L'emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno.
  • Se si sta assumendo idroxiurea e/o L-glutammina, la dose deve essere stabile da almeno 90 giorni prima di firmare il consenso informato e non ci devono essere necessità di modifiche della dose durante lo studio, secondo il parere del medico. Inoltre, non devono esserci segni di tossicità ematologica, che significa problemi con le cellule del sangue.
  • Per i bambini, l'età varia a seconda del gruppo:
    • Gruppo C1: 12 a meno di 18 anni
    • Gruppo C2: 6 a meno di 12 anni
    • Gruppo C3: 2 a meno di 6 anni
    • Gruppo C4: 6 mesi a meno di 2 anni

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia a cellule falciformi. Questa è una condizione genetica che colpisce i globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio. Lo studio include adulti e adolescenti.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato. Questo significa che devono essere in grado di capire lo studio e accettare di partecipare.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o mettere a rischio la loro salute.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento in studio.
  • Non possono partecipare donne in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico di recente.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Osivelotor: Questo farmaco viene somministrato per via orale ai partecipanti con anemia falciforme. L'obiettivo principale è valutare gli effetti di osivelotor nei partecipanti adulti e adolescenti, misurando il cambiamento nei livelli di emoglobina e la frequenza degli eventi di crisi vaso-occlusive. Inoltre, il farmaco viene studiato per comprendere come viene assorbito e metabolizzato nei partecipanti pediatrici.

Che cosa si sa già del trattamento

Osivelotor – Osivelotor è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della malattia a cellule falciformi. È in fase di sperimentazione di fase 2/3, con l'obiettivo di valutare i suoi effetti nei pazienti adulti e pediatrici. Le principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento dei livelli di emoglobina e la riduzione degli eventi di crisi vaso-occlusive nei pazienti con questa malattia. Il meccanismo d'azione di osivelotor si basa sulla modulazione della struttura dell'emoglobina per ridurre la polimerizzazione delle cellule falciformi. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dell'emoglobina.

Malattie studiate

Anemia falciforme – È una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia si manifesta con episodi di dolore acuto, chiamati crisi vaso-occlusive, e può portare a complicazioni come anemia cronica e danni agli organi. I sintomi possono variare da lievi a gravi e spesso iniziano a manifestarsi nell'infanzia. La progressione della malattia può influenzare la qualità della vita e richiede una gestione continua.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2023-508766-14-00Codice del protocolloC5351004Partecipanti previsti436 personePromotoreGlobal Blood Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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