Lo studio riguarda la Sindrome di Dravet, una forma rara e grave di epilessia che inizia nell’infanzia. I partecipanti allo studio sono sia bambini che adulti affetti da questa sindrome. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato EPX-100 (Clemizole Hydrochloride), somministrato come soluzione orale. Questo farmaco sarà confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia come terapia aggiuntiva per ridurre la frequenza delle crisi convulsive nei partecipanti.

Lo scopo dello studio è capire se EPX-100 può aiutare a diminuire il numero di crisi convulsive nei pazienti con Sindrome di Dravet. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo di 20 settimane. Durante questo tempo, i medici monitoreranno attentamente la frequenza delle crisi per vedere se ci sono cambiamenti significativi rispetto all’inizio dello studio.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. L’obiettivo principale è osservare la variazione percentuale media nella frequenza delle crisi convulsive durante il periodo di trattamento rispetto al periodo iniziale. Questo aiuterà a determinare l’efficacia del Clemizole Hydrochloride come trattamento aggiuntivo per la Sindrome di Dravet.