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Studio sull'uso di clemizole hydrochloride come terapia aggiuntiva per bambini e adulti con sindrome di Dravet

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Sindrome di Dravet, una forma rara e grave di epilessia che inizia nell'infanzia. I partecipanti allo studio sono sia bambini che adulti affetti da questa sindrome. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato EPX-100 (Clemizole Hydrochloride), somministrato come soluzione orale. Questo farmaco sarà confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia come terapia aggiuntiva per ridurre la frequenza delle crisi convulsive nei partecipanti.

Lo scopo dello studio è capire se EPX-100 può aiutare a diminuire il numero di crisi convulsive nei pazienti con Sindrome di Dravet. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo di 20 settimane. Durante questo tempo, i medici monitoreranno attentamente la frequenza delle crisi per vedere se ci sono cambiamenti significativi rispetto all'inizio dello studio.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i medici sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. L'obiettivo principale è osservare la variazione percentuale media nella frequenza delle crisi convulsive durante il periodo di trattamento rispetto al periodo iniziale. Questo aiuterà a determinare l'efficacia del clemizole hydrochloride come trattamento aggiuntivo per la Sindrome di Dravet.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene informato sulla natura e sui rischi dello studio e fornisce il consenso informato scritto.

    Viene confermata la diagnosi di sindrome di Dravet e vengono valutati i criteri di inclusione ed esclusione.

  2. Passaggio 2

    Fase di osservazione

    Il partecipante mantiene un diario delle crisi per un periodo di 4 settimane per stabilire la frequenza delle crisi convulsive contabili.

    Durante questo periodo, il regime di farmaci antiepilettici (AED) del partecipante deve rimanere stabile.

  3. Passaggio 3

    Fase di titolazione

    Il partecipante inizia a ricevere il trattamento con EPX-100 (clemizolo cloridrato) o placebo, somministrato come soluzione orale.

    La dose viene gradualmente aumentata fino a raggiungere la dose target, seguendo un programma prestabilito.

  4. Passaggio 4

    Fase di mantenimento

    Il partecipante continua a ricevere la dose target di EPX-100 o placebo per il resto delle 20 settimane dello studio.

    La frequenza delle crisi convulsive viene monitorata e registrata nel diario delle crisi.

  5. Passaggio 5

    Fine dello studio

    Al termine delle 20 settimane, il trattamento viene interrotto e il partecipante viene valutato per eventuali effetti collaterali.

    I dati raccolti vengono analizzati per confrontare l'efficacia di EPX-100 rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Partecipanti maschi e femmine di età pari o superiore a 2 anni al momento del consenso.
  • Diagnosi clinica di Sindrome di Dravet. I partecipanti devono avere crisi epilettiche non completamente controllate dai farmaci antiepilettici (AED) con i seguenti criteri:
    • Inizio delle crisi prima dei 18 mesi di età.
    • Sviluppo normale all'inizio delle crisi.
    • Storia di crisi che sono generalizzate, cloniche unilaterali e/o emicloni.
    • Risonanza magnetica cerebrale senza malformazioni corticali.
    • Mutazione genetica del gene SCN1A documentata.
    • Il partecipante deve essere approvato per partecipare dal ricercatore principale (PI) dopo la revisione della storia medica, dei diari delle crisi iniziali e dei criteri di inclusione/esclusione.
    • Un revisore indipendente confermerà la diagnosi di Sindrome di Dravet per ogni partecipante iscritto allo studio e valuterà tutti i tipi di crisi nei diari delle crisi.
    • Un numero specifico di crisi convulsive conteggiabili (emicloni, tonico-cloniche, toniche, cloniche, tonico/atoniche che causano una caduta, e focali con segni motori osservabili) per periodo di 4 settimane di base (Fase Osservazionale).
    • I partecipanti devono seguire un regime stabile di AED per almeno 30 giorni prima della Visita 1 e generalmente essere in buona salute.
    • Il genitore o il rappresentante legale autorizzato (LAR) deve essere in grado e disposto a mantenere un calendario giornaliero accurato e completo delle crisi.
    • Le donne sessualmente attive in età fertile devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico e avere un test di gravidanza urinario negativo alla visita di screening. Un metodo accettabile include dispositivi intrauterini in uso da almeno 3 mesi, sterilizzazione chirurgica o metodi di barriera adeguati (ad esempio, diaframma e schiuma). L'uso di contraccettivi orali in combinazione con un altro metodo (ad esempio, una crema spermicida) è accettabile. Per le partecipanti non sessualmente attive, l'astinenza è una forma accettabile di controllo delle nascite e l'urina sarà testata secondo il protocollo. Le donne che non sono in età fertile, ad esempio in post-menopausa, devono avere questa condizione registrata nella loro storia medica. Le donne in gravidanza sono escluse da questo studio.
    • Il genitore o il LAR deve essere disponibile e disposto a fornire il consenso informato scritto, dopo essere stato adeguatamente informato sulla natura e sui rischi dello studio e prima di partecipare a qualsiasi procedura correlata allo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Dravet. La Sindrome di Dravet è una forma rara di epilessia che inizia nell'infanzia.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Lo studio è per bambini e adulti.
  • Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco in studio o che hanno allergie note ai componenti del farmaco.
  • Non possono partecipare persone che stanno già partecipando a un altro studio clinico.
  • Non possono partecipare persone che hanno condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato per partecipare allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

EPX-100: Questo farmaco è studiato come terapia aggiuntiva per bambini e adulti con la sindrome di Dravet. L'obiettivo è valutare l'efficacia di EPX-100 nel ridurre la frequenza delle crisi convulsive. Viene somministrato insieme ad altri trattamenti per vedere se può aiutare a controllare meglio le crisi.

Che cosa si sa già del trattamento

Clemizole Hydrochloride – Questo farmaco viene somministrato per via orale ed è attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della sindrome di Dravet. La sua principale indicazione terapeutica è come terapia aggiuntiva per ridurre la frequenza delle crisi convulsive in bambini e adulti affetti da questa condizione. A livello molecolare, Clemizole agisce modulando i recettori del sistema nervoso centrale per ridurre l'eccitabilità neuronale. È classificato come un antistaminico con proprietà anticonvulsivanti.

Malattie studiate

Sindrome di Dravet – È una forma rara e grave di epilessia che inizia nell'infanzia. I bambini affetti da questa sindrome sperimentano convulsioni prolungate e frequenti, spesso scatenate da febbre o malattie. Le crisi possono variare da convulsioni tonico-cloniche a crisi miocloniche e assenze. Con il tempo, le convulsioni possono diventare più frequenti e difficili da controllare. Oltre alle crisi, i bambini possono sviluppare problemi di sviluppo e comportamentali. La sindrome di Dravet è una condizione genetica, spesso legata a mutazioni nel gene SCN1A.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-518628-57-00Codice del protocolloEPX-100-001Partecipanti previsti150 personePromotoreEpygenix Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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