La ricerca si concentra sulla anemia falciforme grave, una malattia del sangue che causa dolore e danni agli organi a causa della forma anomala dei globuli rossi. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di una singola dose di CTX001, un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia CRISPR-Cas9 per modificare geneticamente le cellule staminali del paziente. Questo trattamento mira a ripristinare la produzione naturale di emoglobina fetale, una forma di emoglobina che puรฒ ridurre i sintomi della malattia.
Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno una dose di CTX001 attraverso un’infusione endovenosa. L’obiettivo principale รจ valutare se il trattamento puรฒ prevenire le crisi vaso-occlusive, episodi dolorosi causati dal blocco dei vasi sanguigni, per almeno 12 mesi. Saranno monitorati anche altri aspetti della salute dei partecipanti, come la sicurezza del trattamento e la necessitร di ricoveri ospedalieri.
Oltre a CTX001, lo studio prevede l’uso di altri farmaci come PLERIXAFOR e BUSULFAN. PLERIXAFOR รจ una soluzione iniettabile utilizzata per mobilitare le cellule staminali nel sangue, mentre BUSULFAN รจ un farmaco somministrato per via endovenosa che prepara il corpo a ricevere le nuove cellule staminali. Questi farmaci aiutano a garantire che il trattamento con CTX001 sia il piรน efficace possibile.
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