#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

Deferiprone: Una Guida Completa per i Pazienti

Questo articolo esamina l’uso del deferiprone, un chelante del ferro orale, in vari studi clinici. Il deferiprone è stato studiato per il suo potenziale nel trattamento di condizioni come il sovraccarico di ferro, i disturbi neurologici e l’infezione da HIV. Gli studi clinici indagano la sua sicurezza, efficacia e proprietà farmacocinetiche in diverse popolazioni di pazienti e formulazioni.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Deferiprone?

    Il Deferiprone è un farmaco utilizzato principalmente per trattare il sovraccarico di ferro nell’organismo. È anche noto con il nome commerciale Ferriprox[1]. Altri nomi per il deferiprone includono L1 e DFP[2]. Questo farmaco appartiene a una classe di medicinali chiamati chelanti del ferro, il che significa che aiuta a rimuovere l’eccesso di ferro dal corpo[3].

    Condizioni Trattate dal Deferiprone

    Il Deferiprone viene utilizzato per trattare diverse condizioni legate al sovraccarico di ferro:

    • Talassemia: Un disturbo del sangue che causa una produzione di emoglobina inferiore al normale[1].
    • Anemia Falciforme: Un disturbo ereditario dei globuli rossi[1].
    • Altre Anemie: Varie condizioni in cui non ci sono abbastanza globuli rossi sani per trasportare l’ossigeno in tutto il corpo[1].
    • Neurodegenerazione Associata alla Pantothenato Chinasi (PKAN): Un raro disturbo genetico che causa l’accumulo di ferro nel cervello[3].

    In queste condizioni, i pazienti spesso necessitano di frequenti trasfusioni di sangue, che nel tempo possono portare all’accumulo di ferro nel corpo. Il Deferiprone aiuta a rimuovere questo eccesso di ferro[4].

    Come Funziona il Deferiprone

    Il Deferiprone funziona legandosi all’eccesso di ferro nel corpo, formando un composto che può essere facilmente espulso attraverso l’urina. Questo processo è chiamato “chelazione”. Rimuovendo l’eccesso di ferro, il deferiprone aiuta a prevenire i danni agli organi che possono verificarsi quando troppo ferro si accumula nel corpo[1].

    Diverse Formulazioni del Deferiprone

    Il Deferiprone è disponibile in diverse forme:

    • Compresse a rilascio immediato: Questa è la forma standard del farmaco[5].
    • Compresse a rilascio prolungato: Queste rilasciano il farmaco più lentamente nel corpo[5].
    • Soluzione orale: Una forma liquida del farmaco, che può essere più facile da assumere per alcuni pazienti[4].

    Dosaggio e Somministrazione

    Il dosaggio del deferiprone può variare a seconda della condizione trattata e del singolo paziente. Alcuni dosaggi comuni includono:

    • 75-100 mg/kg di peso corporeo al giorno, suddivisi in tre dosi[4].
    • 20-60 mg/kg di peso corporeo al giorno, suddivisi in due o tre dosi[6].

    È importante assumere il deferiprone esattamente come prescritto dal medico. Il farmaco può essere assunto con o senza cibo, a seconda delle istruzioni del medico[7].

    Effetti Collaterali e Considerazioni sulla Sicurezza

    Come tutti i farmaci, il deferiprone può causare effetti collaterali. Alcuni effetti collaterali comuni includono:

    • Nausea e vomito
    • Dolore addominale
    • Dolore articolare (artralgia)
    • Alterazioni dei test di funzionalità epatica
    • Neutropenia: Una diminuzione dei globuli bianchi, che può aumentare il rischio di infezioni[7]

    Un effetto collaterale raro ma grave è l’agranulocitosi, una grave diminuzione dei globuli bianchi. Il medico monitorerà regolarmente la conta dei globuli durante l’assunzione di deferiprone[7].

    I pazienti con problemi renali potrebbero necessitare di un aggiustamento della dose, poiché il farmaco viene principalmente escreto attraverso i reni[2].

    Ricerca in Corso e Potenziali Nuovi Usi

    I ricercatori stanno esplorando l’uso del deferiprone per altre condizioni:

    • Atassia di Friedreich: Un disturbo genetico che colpisce il sistema nervoso[6].
    • Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA): Una malattia progressiva del sistema nervoso che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale[8].
    • Infezione da HIV: Alcuni studi stanno esaminando se il deferiprone possa avere effetti antivirali[9].

    Questi potenziali nuovi usi sono ancora in fase di studio e il deferiprone non è ancora approvato per il trattamento di queste condizioni.

    Aspetto Dettagli
    Usi principali Trattamento del sovraccarico di ferro nella talassemia, nell’anemia falciforme e in altre anemie
    Formulazioni studiate Compresse a rilascio immediato, compresse a rilascio prolungato, soluzioni orali
    Popolazioni studiate Pazienti con sovraccarico di ferro, disturbi neurologici (es. atassia di Friedreich, PKAN), pazienti pediatrici, individui affetti da HIV, volontari sani
    Effetti collaterali comuni Nausea, vomito, dolore addominale, dolore articolare
    Evento avverso grave Neutropenia grave (agranulocitosi)
    Studi farmacocinetici Studiati assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione in varie popolazioni e formulazioni
    Potenziali nuove applicazioni Trattamento dei disturbi neurologici, riduzione dello stress ossidativo nella sindrome mielodisplastica

    Domande frequenti per i pazienti

    • Per cosa viene utilizzato il deferiprone? Il deferiprone viene utilizzato principalmente come chelante del ferro per trattare il sovraccarico di ferro in condizioni come la talassemia, l’anemia falciforme e altre anemie. È stato studiato anche per il potenziale utilizzo nei disturbi neurologici come l’atassia di Friedreich e la neurodegenerazione associata alla pantofenato chinasi (PKAN).
    • Come viene somministrato il deferiprone? Il deferiprone viene tipicamente somministrato per via orale, sia sotto forma di compresse che di soluzione orale. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda della condizione da trattare e della specifica formulazione utilizzata nella sperimentazione.
    • Quali sono gli effetti collaterali comuni del deferiprone? Gli effetti collaterali comuni del deferiprone includono nausea, vomito, dolore addominale e dolore articolare. L’evento avverso grave più significativo associato all’uso del deferiprone è la neutropenia grave, nota anche come agranulocitosi.
    • Esistono diverse formulazioni di deferiprone in fase di studio? Sì, gli studi clinici hanno esaminato varie formulazioni di deferiprone, tra cui compresse a rilascio immediato, compresse a rilascio prolungato e soluzioni orali. Queste diverse formulazioni sono in fase di studio per migliorare potenzialmente l’efficacia e la compliance del paziente.
    • Quali popolazioni sono state incluse negli studi clinici sul deferiprone? Il deferiprone è stato studiato in varie popolazioni, inclusi pazienti con sovraccarico di ferro dovuto a talassemia o anemia falciforme, individui con disturbi neurologici come l’atassia di Friedreich e PKAN, pazienti pediatrici e persino individui affetti da HIV. Alcuni studi hanno incluso anche volontari sani per studiare la farmacocinetica del farmaco.

    Studi in corso con Deferiprone

    • Lo studio non è ancora iniziato

      Studio sugli effetti del deferiprone nei bambini con malattia di Pelizaeus-Merzbacher

      Non ancora in reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sulla malattia di Pelizaeus-Merzbacher (PMD), una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso centrale. La ricerca esaminerà l’efficacia di un farmaco chiamato deferiprone, disponibile come soluzione orale, nel migliorare la funzione motoria nei bambini affetti da PMD. Il deferiprone è un chelante, una sostanza chimica che si lega a…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Paesi Bassi
    • Data di inizio: 2022-06-08

      Studio sull’uso di deferiprone per prevenire la degenerazione secondaria dopo un ictus in pazienti con occlusione prossimale dell’arteria silviana

      Non in reclutamento

      2 1 1 1

      Lo studio clinico si concentra sullictus, una condizione medica in cui il flusso di sangue al cervello è interrotto, causando danni alle cellule cerebrali. L’obiettivo principale è esaminare l’efficacia di un trattamento a lungo termine con deferiprone (Ferriprox 500 mg compresse rivestite con film) nel prevenire la degenerazione secondaria dopo un ictus. Il deferiprone è…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia

    Glossario

    • Iron chelator: Un tipo di farmaco che si lega al ferro in eccesso nel corpo, permettendo la sua eliminazione attraverso l'urina o le feci. Il deferiprone è un esempio di chelante del ferro.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Serum ferritin: Una proteina del sangue che contiene ferro e viene utilizzata come indicatore delle riserve di ferro nel corpo. Livelli elevati possono indicare un sovraccarico di ferro.
    • Neutropenia: Una condizione caratterizzata da un numero anormalmente basso di neutrofili, un tipo di globuli bianchi importante per combattere le infezioni.
    • Agranulocytosis: Una forma grave e potenzialmente letale di neutropenia, dove il numero di neutrofili nel sangue diventa estremamente basso.
    • Thalassemia: Un disturbo ereditario del sangue che causa una produzione di emoglobina inferiore al normale, portando all'anemia.
    • Friedreich's ataxia: Un raro disturbo genetico che colpisce il sistema nervoso e causa danni progressivi al midollo spinale e ai nervi.
    • Pantothenate kinase-associated neurodegeneration (PKAN): Un raro disturbo ereditario caratterizzato da danni progressivi al sistema nervoso, che porta a problemi di movimento e altri sintomi neurologici.
    • Myelodysplastic syndrome (MDS): Un gruppo di disturbi causati da cellule del sangue mal formate o disfunzionali, che possono portare all'anemia e altri problemi legati al sangue.
    • Oxidative stress: Uno squilibrio tra radicali liberi e antiossidanti nel corpo, che può portare a danni cellulari e tessutali.