Malattie Metaboliche Rare
Studi clinici innovativi focalizzati sulla ipofosfatasia (HPP), una rara malattia metabolica che colpisce lo sviluppo osseo. La ricerca si concentra sulla valutazione di nuove opzioni terapeutiche per pazienti adolescenti e adulti.
- Valutazione dell’efficacia del trattamento
- Risultati funzionali nei pazienti
- Terapie innovative per malattie rare
Gli studi mirano a determinare l’efficacia di nuovi trattamenti rispetto al placebo in pazienti che non hanno precedentemente ricevuto terapie specifiche, rappresentando un importante passo avanti nella medicina personalizzata per le malattie rare.
