Deficit di ornitina transcarbamilasi
In reclutamentoStudio di follow‑up a lungo termine sulla sicurezza di AAV rh79 con gene OTC umano e AAV rh79 con meganucleasi per editing del gene PCSK9 in pazienti con deficit di OTC
Studio di follow‑up a lungo termine sulla sicurezza di AAV rh79 con gene OTC umano e AAV rh79 con meganucleasi per editing del gene PCSK9 in pazienti con deficit di OTC
- Malattia:Deficit di ornitina transcarbamilasi
- Principi attivi:Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
Spagna- Partecipanti:0–17 anni
- Principi attivi:Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
- Promotore:Iecure Inc.














