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Studio aperto internazionale su efficacia e sicurezza di denecimig in adulti con emofilia acquisita A

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda adulti affetti da acquired haemophilia A, una malattia rara in cui il sangue non coagula correttamente e si verificano sanguinamenti inattesi. Il farmaco in fase di valutazione è denecimig (Mim8), somministrato per via subcutaneous come solution for injection, cioè una soluzione liquida iniettata sotto la pelle.

L’obiettivo è confermare che il farmaco possa ridurre il numero di sanguinamenti in questi pazienti. I partecipanti riceverebbero il medicinale secondo un calendario stabilito e sarebbero seguiti per circa un anno, con visite regolari per registrare eventuali episodi di sanguinamento, infezioni e per verificare la quantità di farmaco presente nel sangue. Si considerano “episodi di sanguinamento” le situazioni in cui è necessario intervenire per fermare il sanguinamento, mentre le “visite di follow‑up” sono controlli programmati con il personale medico.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento (Settimana 0)

    Alla prima visita, Lei riceve la prima iniezione subcutanea di denecimig sotto forma di soluzione per iniezione. La dose indicata dallo studio è 0 mg. La somministrazione avviene secondo le istruzioni fornite dal personale sanitario.

    Vengono effettuati esami di base, inclusi prelievi di sangue per valutare la concentrazione plasmatica del farmaco e la presenza di eventuali anticorpi.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione settimanale nella fase principale (Settimane 0‑12)

    Ogni settimana, Lei deve ricevere un'altra iniezione subcutanea di denecimig con la stessa dose di 0 mg. Le iniezioni possono essere eseguite da personale sanitario o auto‑somministrate secondo le istruzioni dello studio.

    Durante queste settimane, è necessario annotare tutti i sanguinamenti che richiedono trattamento e segnalare eventuali effetti indesiderati.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei sanguinamenti e dei trattamenti di supporto (Settimane 0‑12)

    Lei dovrà registrare il numero di sanguinamenti trattati e l'uso di prodotti emostatici di supporto, come i BPA (fattori procoagulanti) o il FVIII (fattore VIII), se necessario.

    Il personale di studio raccoglierà queste informazioni ad ogni visita di controllo.

  4. Passaggio 4

    Proseguimento della terapia nella fase di estensione (Settimane 13‑52)

    Dalla settimana 13 fino alla settimana 52, la terapia con denecimig continua con iniezioni settimanali della stessa dose di 0 mg.

    Il monitoraggio dei sanguinamenti e dei trattamenti di supporto continua con la stessa routine della fase principale.

  5. Passaggio 5

    Visite di sicurezza e prelievi di sangue (Durante tutto lo studio)

    In vari momenti, verranno eseguiti prelievi di sangue per misurare la concentrazione plasmatica di denecimig, verificare la presenza di anticorpi anti‑farmaco e controllare eventuali infezioni.

    Queste visite di sicurezza sono programmate secondo il calendario dello studio e includono controlli clinici di routine.

  6. Passaggio 6

    Valutazione finale e follow‑up (Settimane 52‑73)

    Alla settimana 52 si effettua una valutazione finale dell'efficacia e della sicurezza del trattamento.

    Successivamente, fino alla settimana 73, è previsto un periodo di follow‑up per monitorare l'eventuale comparsa di infezioni e la presenza di anticorpi anti‑farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Consenso informato: il paziente deve firmare un modulo che spiega lo studio prima di qualsiasi procedura.
  • Essere maschio o femmina (tutte le identità di genere) e avere una diagnosi nuova di emofilia acquisita A confermata con esami di laboratorio (attività del fattore VIII inferiore al 50% e presenza di inibitori > 0,6 BU) prima di firmare il consenso.
    Fattore VIII è una proteina del sangue che aiuta la coagulazione; inibitori sono sostanze che bloccano questa proteina; BU (unità Bethesda) è una misura della forza di questi inibitori.
  • Avere avuto almeno un sanguinamento che richieda trattamento a causa dell’emofilia acquisita A, dal momento della diagnosi fino allo screening.
  • Essere in grado di seguire le procedure dello studio e di rivolgersi al medico quando necessario.
  • Essere adulto (18 anni o più).

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Donne che sono incinte, stanno allattando, hanno intenzione di rimanere incinte o potrebbero rimanere incinte e non usano un contraccettivo efficace (metodo di nascita molto affidabile).
  • Persone con una storia di tromboembolia (coaguli di sangue che possono bloccare i vasi) o che hanno un rischio elevato di sviluppare tali coaguli, ad eccezione di un coagulo legato a un catetere se non stanno assumendo farmaci anti‑coagulanti al momento.
  • Persone la cui aspettativa di vita è inferiore a tre mesi, secondo la valutazione del medico.
  • Chi sta assumendo farmaci immunosoppressori o immunomodulatori per trattare l'emofilia acquisita A, tranne un breve ciclo (max 2 giorni) di prednisone (o equivalente) a una dose ≤100 mg al giorno prima dello screening.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

denecimig è un farmaco sperimentale somministrato mediante iniezione sottocutanea. È una soluzione sterile che viene iniettata sotto la pelle. Nel contesto dello studio, il suo scopo è quello di aiutare gli adulti con emofilia acquisita di tipo A a prevenire le emorragie. Il farmaco agisce sostituendo o potenziando l’attività del fattore della coagulazione che manca o è difettoso in questi pazienti, riducendo così la frequenza delle sanguinamenti. Durante lo studio i partecipanti ricevono denecimig regolarmente per valutare quanto bene controlla le perdite di sangue e per monitorarne la sicurezza.

Che cosa si sa già del trattamento

denecimig - denecimig si somministra mediante iniezione sottocutanea di una soluzione sterile; è un farmaco ancora in fase di sperimentazione clinica e non è ancora approvato per uso generale. È destinato alla profilassi del sanguinamento negli adulti con emofilia acquisita di tipo A, una condizione rara caratterizzata da difficoltà di coagulazione. Il suo meccanismo d'azione consiste nel legare il fattore VIII attivato e proteggerlo dalla degradazione, favorendo così la formazione di un coagulo stabile. Viene classificato come anticorpo bispecifico, una forma di terapia biologica mirata.

Malattie studiate

emofilia acquisita di tipo A - è una malattia rara in cui il sistema immunitario produce anticorpi che neutralizzano il fattore VIII della coagulazione. Questa riduzione del fattore VIII provoca sanguinamenti spontanei o prolungati dopo piccoli traumi. I sanguinamenti possono interessare la pelle, i muscoli, le articolazioni e le mucose. Gli episodi possono comparire improvvisamente e variare in frequenza e gravità. Senza un adeguato controllo, le emorragie possono accumularsi nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 21 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2026-525529-19-00Codice del protocolloNN7769-7602Partecipanti previsti54 personePromotoreNovo Nordisk A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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