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Valutazione dell'efficacia e della sicurezza di DDY391 in pazienti con malattia di Sjögren

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Sindrome di Sjögren, una condizione autoimmune in cui il sistema di difesa del corpo attacca le ghiandole che producono lacrime e saliva, provocando secchezza degli occhi e della bocca e affaticamento. Il farmaco in fase di valutazione è identificato con il codice DDY391, che verrà somministrato per via orale a gruppi di partecipanti, mentre altri riceveranno una sostanza inattiva chiamata placebo per confrontare gli effetti.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di DDY391 nel ridurre l’attività della malattia e il carico dei sintomi. I partecipanti saranno seguiti per diversi mesi, con visite regolari in cui verranno registrati i risultati di questionari e punteggi specifici. Il punteggio ESSDAI (indice di attività della sindrome) serve a misurare quanto è attiva la malattia, mentre l’indice ESSPRI (indice riferito dal paziente) indica quanto i sintomi influenzano la vita quotidiana; entrambi sono compilati dal paziente stesso. Il termine EULAR si riferisce a un’organizzazione europea che ha definito questi strumenti di valutazione. Durante lo studio verranno monitorati eventuali effetti indesiderati e la tollerabilità del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo aver firmato il consenso, il paziente viene assegnato in modo casuale a ricevere DDY391 o placebo. La randomizzazione garantisce che né il paziente né il personale medico sappiano quale trattamento è stato assegnato.

    Il primo dose di DDY391 o placebo viene somministrato secondo le istruzioni del protocollo dello studio. Il farmaco viene assunto regolarmente per tutta la durata dello studio.

  2. Passaggio 2

    Visite di monitoraggio iniziali

    Il paziente partecipa a visite di controllo a settimana 4 e a settimana 12. Durante queste visite vengono registrati eventuali effetti collaterali e vengono effettuati controlli di routine, come la misurazione della pressione sanguigna e degli esami del sangue.

    Il personale di studio verifica la corretta assunzione del farmaco e fornisce eventuali indicazioni aggiuntive.

  3. Passaggio 3

    Valutazione principale a settimana 24

    A settimana 24 il paziente completa il European Alliance of Associations for Rheumatology (EULAR) Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI), un questionario che misura l’attività della malattia.

    Viene inoltre compilato il EULAR Sjögren's Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI), che valuta i sintomi percepiti dal paziente, e il Sjögren's Syndrome Symptom Diary (SSSD), un diario dei sintomi giornaliero.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio a lungo termine

    Il paziente continua a ricevere DDY391 o placebo fino a settimana 52. Durante questo periodo sono previste visite di controllo a intervalli regolari (ad esempio a settimana 36 e a settimana 52).

    In queste visite si registrano gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) e gli eventi avversi gravi (SAEs), per valutare la sicurezza del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Al termine della settimana 52 il paziente partecipa all’ultima visita di studio, durante la quale vengono raccolti tutti i dati finali relativi all’attività della malattia e ai sintomi.

    I risultati vengono analizzati per determinare l’efficacia e la tollerabilità di DDY391 rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Deve avere una diagnosi di malattia di Sjögren confermata secondo i criteri di classificazione dell'American College of Rheumatology e dell'European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) del 2016 al momento dello screening.
  • Deve presentare anticorpi anti‑Ro (SSA) positivi al momento dello screening; se questi anticorpi sono negativi, è comunque possibile partecipare se è disponibile una biopsia della ghiandola salivare effettuata negli ultimi due anni che mostri infiammazione tipica della malattia (infiammazione delle ghiandole salivari).
  • Al momento dello screening deve avere sintomi o segni in almeno una delle seguenti categorie: sintomi generali (ad es. affaticamento), linfadenopatia (ingrossamento dei linfonodi), coinvolgimento delle ghiandole (ad es. secchezza), sintomi articolari, cutanei, renali, ematologici o biologici.
  • Deve essere di sesso maschile o femminile e avere almeno 18 anni di età.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Se al momento del controllo si riscontra un’altra malattia autoimmune reumatica attiva che è considerata la patologia principale, non è possibile partecipare.
  • Se si sta assumendo più di 400 mg al giorno di idrossiclorochina (un farmaco usato per la sindrome di Sjögren), si è esclusi dallo studio.
  • Se negli ultimi 3 mesi sono stati usati farmaci che sopprimono il sistema immunitario, come belimumab, abatacept, farmaci anti‑TNF‑α, immunoglobuline, plasmaferesi, ciclofosfamide, micofenolato mofetile, ciclosporina A, inibitori JAK, inibitori della chinasi, IL‑2, anti‑IL‑6 o anti‑IL‑17, non si può partecipare.
  • Se si è ricevuta una terapia che elimina le cellule del sistema immunitario (ad esempio anti‑CD20) a meno di 12 mesi prima del controllo, non si è idonei.
  • Se al momento del controllo o della randomizzazione si hanno infezioni virali, batteriche o di altro tipo, oppure se si è soggetti a infezioni ricorrenti clinicamente significative, non si può partecipare.
  • Se si è avuto una malignità (cancro) di qualsiasi organo negli ultimi 5 anni, ad eccezione di un carcinoma cutaneo non melanoma localizzato o del cancro cervicale in situ, o se il cancro non è in remissione (cioè non è più attivo), non si è elegibili.
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Farmaci in studio

DDY391 è un farmaco sperimentale che viene testato per la prima volta in persone con la sindrome di Sjögren. Nel trial i partecipanti ricevono questo medicinale per capire se può ridurre l’attività della malattia e alleviare i sintomi come secchezza della bocca e degli occhi. Lo studio confronta diversi gruppi che assumono DDY391 con gruppi che ricevono un placebo, così i ricercatori possono vedere se il farmaco è efficace, sicuro e ben tollerato. L’obiettivo è valutare se DDY391 può migliorare la qualità della vita dei pazienti con questa condizione.

Che cosa si sa già del trattamento

DDY391 - DDY391 è somministrato per via orale sotto forma di compressa, preso una volta al giorno; è ancora in fase di studio e non è ancora approvato per l’uso clinico. Il farmaco è studiato principalmente per la sindrome di Sjögren, una malattia autoimmune che colpisce le ghiandole esocrine. Agisce bloccando una specifica via immunitaria che riduce l’infiammazione e l’attività delle cellule che danneggiano le ghiandole. È classificato come modulatore del sistema immunitario sperimentale.

Malattie studiate

Sindrome di Sjögren - La sindrome di Sjögren è una malattia autoimmune che colpisce principalmente le ghiandole esocrine, soprattutto quelle salivari e lacrimali. Il sistema immunitario attacca queste ghiandole, riducendo la loro capacità di produrre saliva e lacrime. Con il tempo, la secchezza orale e oculare può peggiorare e coinvolgere anche altre mucose. L'infiammazione può estendersi a organi come i polmoni, i reni o le articolazioni, provocando sintomi aggiuntivi. La malattia tende a evolvere lentamente, con fasi di maggiore o minore attività dei sintomi. Alcuni pazienti possono sperimentare fluttuazioni nei sintomi a seconda di fattori ambientali o stress.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 18 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-524513-92-00Codice del protocolloCDDY391B12201Partecipanti previsti286 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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