Anti-T Lymphocyte Immunoglobulin For Human Use, Rabbit

Questo articolo riassume diversi studi clinici che indagano l’uso dell’Immunoglobulina Anti-T Linfocitaria per Uso Umano, Coniglio (nota anche come globulina anti-timociti o ATG) in varie condizioni mediche. L’ATG è un farmaco immunosoppressore utilizzato per prevenire il rigetto nel trapianto di organi e trattare alcune malattie autoimmuni. Gli studi esaminano il suo utilizzo in condizioni come la leucemia mieloide acuta, la malattia del trapianto contro l’ospite, la sclerosi sistemica e il trapianto di rene.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’IMMUNOGLOBULINA ANTI-LINFOCITI T PER USO UMANO, DA CONIGLIO?

L’IMMUNOGLOBULINA ANTI-LINFOCITI T PER USO UMANO, DA CONIGLIO è un farmaco utilizzato nella medicina dei trapianti. È anche conosciuta con altri nomi come globulina anti-timociti di coniglio (rATG), Thymoglobuline o Grafalon[1]. Questo farmaco è derivato da conigli che sono stati immunizzati con cellule T umane[2].

Come Funziona

Questo farmaco agisce prendendo di mira e riducendo il numero di linfociti T nel corpo. I linfociti T sono un tipo di globuli bianchi che svolgono un ruolo cruciale nel sistema immunitario. Riducendo queste cellule, il farmaco aiuta a sopprimere il sistema immunitario, necessario nei pazienti trapiantati per prevenire il rigetto del nuovo organo[3].

Usi e Indicazioni

L’IMMUNOGLOBULINA ANTI-LINFOCITI T PER USO UMANO, DA CONIGLIO è principalmente utilizzata nelle seguenti situazioni:

  • Prevenzione del rigetto d’organo nei pazienti trapiantati, in particolare nei trapianti di rene[4]
  • Trattamento della malattia acuta del trapianto contro l’ospite (GVHD) in pazienti che hanno ricevuto trapianti di cellule staminali[5]
  • Come parte dei regimi di condizionamento prima del trapianto di cellule staminali per vari tumori del sangue come la leucemia mieloide acuta (LMA)[6]
  • Trattamento di alcune malattie autoimmuni, come l’anemia aplastica grave[7]

Come viene Somministrata

Questo farmaco viene tipicamente somministrato tramite infusione endovenosa (IV). Il dosaggio e la durata del trattamento possono variare a seconda della specifica condizione trattata e del singolo paziente. Per esempio:

  • Nei pazienti con trapianto di rene, può essere somministrata una dose di 1,5 mg/kg al giorno per 3-5 giorni[8]
  • Nei regimi di condizionamento per trapianto di cellule staminali, le dosi possono variare da 2,5 mg/kg a 10 mg/kg totali, somministrate nell’arco di 2-4 giorni[9]

È importante notare che questo farmaco dovrebbe essere somministrato solo sotto la stretta supervisione di professionisti sanitari esperti in medicina dei trapianti.

Potenziali Effetti Collaterali

Come per qualsiasi potente immunosoppressore, l’IMMUNOGLOBULINA ANTI-LINFOCITI T PER USO UMANO, DA CONIGLIO può avere effetti collaterali significativi. Alcuni potenziali effetti collaterali includono:

  • Aumento del rischio di infezioni
  • Febbre e brividi
  • Reazioni allergiche
  • Bassa conta delle cellule del sangue
  • Nausea e vomito
  • Mal di testa
  • Diarrea

I pazienti che ricevono questo farmaco saranno attentamente monitorati per questi e altri potenziali effetti collaterali[10].

Ricerca in Corso

Diversi studi clinici stanno attualmente investigando l’uso dell’IMMUNOGLOBULINA ANTI-LINFOCITI T PER USO UMANO, DA CONIGLIO in vari contesti:

  • Confrontando la sua efficacia con altri regimi immunosoppressivi nel trapianto di cellule staminali per la leucemia mieloide acuta[11]
  • Valutando il suo uso nella prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite nei pazienti pediatrici[12]
  • Studiando il suo ruolo nel trattamento della malattia acuta del trapianto contro l’ospite refrattaria agli steroidi[13]
  • Investigando il suo potenziale nel trattamento di malattie autoimmuni come la sclerosi sistemica[14]

Questi studi in corso mirano a perfezionare ulteriormente l’uso di questo importante farmaco e potenzialmente espandere le sue applicazioni nella medicina dei trapianti e oltre.

Trial Number Condition Intervention Primary Objective
2022-502019-12-00 Leucemia Mieloide Acuta ATG come parte del regime di condizionamento Confrontare la sopravvivenza globale a 2 anni tra due regimi di condizionamento
2023-503723-26-00 Neoplasia Ematologica ATG come parte del condizionamento a intensità ridotta Valutare l’esposizione cumulativa alla Fludarabina
2023-503952-28-00 GVHD acuta refrattaria agli steroidi ATG come terapia alternativa Confrontare il tasso di risposta globale delle cellule stromali mesenchimali vs. la migliore terapia disponibile
2023-504555-27-00 LMA o SMD ATG-timoglobulina vs. ATLG-grafalon Confrontare l’incidenza di GVHD acuta di grado II-IV al giorno 100 post-trapianto
2023-505512-37-00 Leucemia Mieloide Acuta Pediatrica ATG come parte del regime di condizionamento Confrontare la sopravvivenza libera da GVHD e da recidiva a 2 anni tra due regimi di condizionamento
2023-505877-34-00 Sclerosi Sistemica Cutanea Diffusa ATG come parte del trapianto di cellule staminali Confrontare HSCT immediato vs. terapia immunosoppressiva
2023-507895-36-00 Trapianto Renale ATG vs. siplizumab come terapia di induzione Valutare sicurezza, tollerabilità, PK e PD del siplizumab rispetto all’ATG

Sperimentazioni cliniche in corso su Anti-T Lymphocyte Immunoglobulin For Human Use, Rabbit

  • Trapianto di cellule staminali e immunoterapia con Rituximab, Dinutuximab beta e combinazione di farmaci per pazienti con neuroblastoma ad alto rischio recidivante o resistente

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Italia
  • Studio sui Regimi di Condizionamento con Busulfan, Clofarabina e Fludarabina nei Bambini con Leucemia Mieloide Acuta

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Finlandia Svezia Danimarca Paesi Bassi Norvegia Belgio
  • Studio su timoglobulina e grafalon per prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite in pazienti anziani con leucemia mieloide acuta o sindrome mielodisplastica

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Francia
  • Studio sull’efficacia e sicurezza delle cellule stromali mesenchimali MC0518 in bambini con malattia acuta da trapianto contro l’ospite refrattaria agli steroidi

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Francia Spagna Germania Polonia Italia
  • Studio sull’esposizione cumulativa a Fludarabina in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali allogenico con condizionamento a intensità ridotta per malattie ematologiche

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Belgio
  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità delle cellule T regolatorie (Treg02) come terapia aggiuntiva in pazienti sottoposti a trapianto di rene da donatore deceduto

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Germania
  • Trapianto di cellule staminali e farmaci immunosoppressori in pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Svezia Paesi Bassi Italia
  • Studio sull’efficacia di clofarabina e busulfan in adulti con leucemia mieloide acuta candidati a trapianto di cellule staminali allogeniche

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Francia
  • Studio sull’uso di Anti-T Lymphocyte Immunoglobulin per Type 1 Diabetes nei bambini e giovani adulti

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Repubblica Ceca
  • Studio sul trapianto di cellule staminali con ruxolitinib per bambini e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1 1
    Germania Danimarca Finlandia Norvegia Austria Italia +3

Glossario

  • Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di globuli bianchi anomali che interferiscono con la normale produzione di cellule del sangue.
  • Allogeneic Stem Cell Transplantation: Una procedura in cui le cellule staminali di un donatore compatibile vengono trapiantate in un paziente per trattare vari disturbi del sangue o tumori.
  • Anti-thymocyte globulin (ATG): Un farmaco immunosoppressore derivato da anticorpi di coniglio, utilizzato per prevenire il rigetto d'organo e trattare determinate condizioni autoimmuni mirando ai linfociti T.
  • Graft-versus-Host Disease (GVHD): Una complicanza che può verificarsi dopo il trapianto allogenico di cellule staminali, in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente.
  • Myelodysplastic Syndrome (MDS): Un gruppo di disturbi caratterizzati da una produzione inefficace delle cellule del sangue, che può progredire in leucemia mieloide acuta.
  • Reduced Intensity Conditioning (RIC): Una forma meno aggressiva di preparazione per il trapianto di cellule staminali, tipicamente utilizzata per pazienti più anziani o meno in forma.
  • Systemic Sclerosis: Una malattia autoimmune caratterizzata dall'indurimento e irrigidimento della pelle e dei tessuti connettivi, che può anche colpire gli organi interni.
  • T Lymphocytes: Un tipo di globuli bianchi che svolge un ruolo centrale nell'immunità cellulo-mediata ed è un obiettivo primario della terapia ATG.
  • Donor-Specific Antibodies (DSA): Anticorpi prodotti da un ricevente di trapianto che prendono specificamente di mira gli antigeni leucocitari umani (HLA) del donatore, potenzialmente portando al rigetto d'organo.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo nel tempo.
  • Pharmacodynamics (PD): Lo studio degli effetti biochimici e fisiologici dei farmaci sul corpo, inclusi i loro meccanismi d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.