Lo studio clinico si concentra su due tipi di tumori del fegato che colpiscono i bambini: l’epatoblastoma e il carcinoma epatocellulare. Questi tumori sono rari e richiedono trattamenti specifici. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di diversi trattamenti e raccogliere campioni per studi biologici e di tossicità. I trattamenti utilizzati nello studio includono diversi farmaci chemioterapici come cisplatino, carboplatino, doxorubicina, fluorouracile, vincristina, etoposide, irinotecan, gemcitabina, oxaliplatino e sorafenib. Alcuni pazienti riceveranno anche un placebo.
Lo studio è suddiviso in diversi gruppi a seconda del rischio e del tipo di tumore. Ad esempio, i pazienti con epatoblastoma a rischio molto basso riceveranno il trattamento standard, mentre quelli con rischio intermedio o alto saranno trattati con combinazioni di farmaci come cisplatino, fluorouracile, vincristina e doxorubicina. Per i pazienti con carcinoma epatocellulare, lo studio esaminerà se l’aggiunta di gemcitabina, oxaliplatino e sorafenib migliora i risultati rispetto al trattamento standard con cisplatino e doxorubicina.
Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. L’obiettivo principale è migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita dei bambini affetti da questi tumori. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2027, con l’inizio del reclutamento previsto per il 2024. I risultati aiuteranno a determinare i trattamenti più efficaci e sicuri per i bambini con epatoblastoma e carcinoma epatocellulare.