Studio clinico su Cisplatino e combinazione di farmaci per bambini con epatoblastoma ed epatocarcinoma

3 1 1 1

Sponsor

Di cosa tratta questo studio

Lo studio clinico si concentra su due tipi di tumori del fegato che colpiscono i bambini: l’epatoblastoma e il carcinoma epatocellulare. Questi tumori sono rari e richiedono trattamenti specifici. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di diversi trattamenti e raccogliere campioni per studi biologici e di tossicità. I trattamenti utilizzati nello studio includono diversi farmaci chemioterapici come cisplatino, carboplatino, doxorubicina, fluorouracile, vincristina, etoposide, irinotecan, gemcitabina, oxaliplatino e sorafenib. Alcuni pazienti riceveranno anche un placebo.

Lo studio è suddiviso in diversi gruppi a seconda del rischio e del tipo di tumore. Ad esempio, i pazienti con epatoblastoma a rischio molto basso riceveranno il trattamento standard, mentre quelli con rischio intermedio o alto saranno trattati con combinazioni di farmaci come cisplatino, fluorouracile, vincristina e doxorubicina. Per i pazienti con carcinoma epatocellulare, lo studio esaminerà se l’aggiunta di gemcitabina, oxaliplatino e sorafenib migliora i risultati rispetto al trattamento standard con cisplatino e doxorubicina.

Durante lo studio, i pazienti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. L’obiettivo principale è migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita dei bambini affetti da questi tumori. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2027, con l’inizio del reclutamento previsto per il 2024. I risultati aiuteranno a determinare i trattamenti più efficaci e sicuri per i bambini con epatoblastoma e carcinoma epatocellulare.

1inizio del trattamento

Dopo l’iscrizione allo studio, il paziente viene assegnato a uno dei gruppi di trattamento in base al rischio e alla diagnosi specifica.

Il trattamento inizia con la somministrazione di farmaci chemioterapici, che possono includere cisplatino, carboplatino, doxorubicina cloridrato, fluorouracile, etoposide, vincristina solfato, irinotecan, oxaliplatino, gemcitabina cloridrato, e sorafenib.

2somministrazione dei farmaci

I farmaci vengono somministrati attraverso infusione o iniezione endovenosa, a seconda del protocollo specifico del gruppo di trattamento.

La frequenza e la durata della somministrazione variano in base al gruppo di trattamento e alla risposta del paziente.

3monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali.

Le valutazioni includono esami del sangue, esami di imaging e altre analisi cliniche per monitorare la progressione della malattia e la tolleranza al trattamento.

4raccolta di campioni

In alcuni gruppi, vengono raccolti campioni biologici per studi di tossicità e analisi biologiche.

Questi campioni aiutano a comprendere meglio l’efficacia del trattamento e gli effetti collaterali.

5valutazione finale

Alla fine del ciclo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l’efficacia del trattamento.

Questa valutazione include la misurazione della risposta del tumore e la valutazione della salute generale del paziente.

6follow-up

Dopo il completamento del trattamento, il paziente entra in una fase di follow-up per monitorare eventuali recidive della malattia e per gestire gli effetti a lungo termine del trattamento.

Le visite di follow-up possono includere esami fisici, esami del sangue e imaging periodico.

Chi può partecipare allo studio?

  • Diagnosi clinica di Hepatoblastoma (HB) o diagnosi istologica di HB o Carcinoma Epatocellulare (HCC). La conferma istologica di HB è necessaria, tranne in situazioni di emergenza.
  • Età pari o inferiore a 30 anni.
  • Funzione cardiaca adeguata, determinata da:
    • Frazione di accorciamento del cuore pari o superiore al 28%.
    • Oppure frazione di eiezione pari o superiore al 47%.
  • Funzione renale adeguata, determinata da:
    • Creatinina sierica nei valori normali per l’età.
    • Oppure tasso di filtrazione glomerulare (GFR) pari o superiore a 60 mL/min/1.73m².
  • Ematologia e biochimica adeguate, con:
    • Conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) superiore a 0.75 x 109/L.
    • Conteggio delle piastrine superiore a 75 x 109/L.
    • Rapporto internazionale normalizzato (INR) o tempo di protrombina (PT) inferiore a 1.2 volte il limite superiore normale per l’età.
    • Livelli di potassio (K), magnesio (Mg) e calcio (Ca) nei valori normali per l’età.
  • Consenso informato scritto per l’ingresso nello studio.
  • Per le donne in età fertile, è richiesto un test di gravidanza negativo prima dell’ingresso nello studio. Qualsiasi paziente in età riproduttiva deve accettare di utilizzare un’adeguata contraccezione per tutta la durata dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno Hepatoblastoma o Carcinoma epatocellulare.
  • Non possono partecipare pazienti che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non possono ricevere i trattamenti standard definiti dal protocollo dello studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non possono fornire campioni per studi biologici e di tossicità.
  • Non possono partecipare pazienti che non hanno malattia metastatica eliminata con la chemioterapia di induzione, se richiesto dal gruppo di studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non hanno malattia residua microscopica dopo la resezione, se richiesto dal gruppo di studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Non abbiamo ancora informazioni sui centri dove viene condotto questo studio.
Se sei interessato/a a partecipare, contattaci — saremo felici di aiutarti!

Vuoi saperne di più su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Austria Austria
Reclutando
31.01.2020
Belgio Belgio
Reclutando
27.02.2019
Francia Francia
Reclutando
15.01.2019
Germania Germania
Reclutando
09.12.2019
Irlanda Irlanda
Reclutando
05.07.2019
Norvegia Norvegia
Reclutando
25.02.2019
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
30.07.2019
Polonia Polonia
Reclutando
28.04.2020
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Reclutando
26.11.2019
Spagna Spagna
Reclutando
03.05.2018

Luoghi dello studio

Cisplatino è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro. Funziona danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. Viene spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci per aumentare l’efficacia del trattamento.

5-Fluorouracile è un farmaco chemioterapico che interferisce con la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato per trattare diversi tipi di cancro, agendo principalmente bloccando la sintesi del DNA e dell’RNA nelle cellule tumorali.

Vincristina è un farmaco chemioterapico che aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali. Agisce bloccando la divisione cellulare, il che può ridurre la dimensione del tumore e rallentare la progressione della malattia.

Doxorubicina è un potente farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro. Funziona danneggiando il DNA delle cellule tumorali, il che impedisce loro di crescere e dividersi. È spesso usato in combinazione con altri farmaci per migliorare i risultati del trattamento.

Carboplatino è un farmaco chemioterapico simile al cisplatino, utilizzato per trattare diversi tipi di cancro. Agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. È spesso usato in combinazione con altri farmaci per aumentare l’efficacia del trattamento.

Etoposide è un farmaco chemioterapico che aiuta a fermare la crescita delle cellule tumorali. Funziona bloccando un enzima necessario per la divisione cellulare, il che può ridurre la dimensione del tumore e rallentare la progressione della malattia.

Irinotecano è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. Agisce bloccando un enzima che le cellule tumorali necessitano per crescere e dividersi, contribuendo a ridurre la dimensione del tumore.

Gemcitabina è un farmaco chemioterapico che interferisce con la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato per trattare diversi tipi di cancro, agendo principalmente bloccando la sintesi del DNA nelle cellule tumorali.

Oxaliplatino è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. Funziona danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. È spesso usato in combinazione con altri farmaci per migliorare i risultati del trattamento.

Sorafenib è un farmaco che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro. Funziona bloccando la crescita delle cellule tumorali e riducendo l’afflusso di sangue al tumore, il che può aiutare a rallentare la progressione della malattia.

Malattie investigate:

Epatoblastoma – L’epatoblastoma è un tumore maligno raro che si sviluppa nel fegato, principalmente nei bambini. Inizia con la crescita anomala delle cellule epatiche immature. La progressione della malattia può portare a un aumento delle dimensioni del tumore e alla diffusione ad altre parti del corpo. I sintomi possono includere un ingrossamento dell’addome, perdita di peso e dolore addominale. La malattia può avanzare rapidamente se non trattata.

Carcinoma epatocellulare – Il carcinoma epatocellulare è un tipo di cancro che origina dalle cellule del fegato. È spesso associato a condizioni preesistenti come la cirrosi o l’epatite cronica. La malattia inizia con la formazione di noduli cancerosi nel fegato, che possono crescere e diffondersi ad altre aree. I sintomi possono includere dolore addominale, perdita di peso e ittero. La progressione può portare a un deterioramento della funzione epatica.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:53

Trial ID:
2024-516110-38-00
Numero di protocollo
RG_15-114
NCT ID:
NCT03017326
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altri studi da considerare