Studio clinico internazionale sull’epatoblastoma e carcinoma epatocellulare pediatrico con combinazione di farmaci chemioterapici in bambini e adolescenti

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra sul trattamento dell’epatoblastoma e del carcinoma epatocellulare nei pazienti fino a 30 anni di età. Lo studio utilizza diversi farmaci chemioterapici tra cui cisplatino, carboplatino, doxorubicina, fluorouracile, vincristina, etoposide, irinotecan, gemcitabina, oxaliplatino e sorafenib.

Lo scopo principale è valutare l’efficacia di diverse combinazioni di questi farmaci nel trattamento dei tumori epatici pediatrici. I pazienti verranno suddivisi in gruppi di rischio (molto basso, basso, intermedio e alto) e riceveranno trattamenti specifici in base alla loro classificazione.

Durante lo studio verrà monitorata la sopravvivenza libera da eventi, definita come il tempo trascorso dall’inizio del trattamento fino alla progressione della malattia, alla comparsa di nuovi tumori o al decesso. Verranno anche valutati gli effetti collaterali dei trattamenti, in particolare quelli che interessano il cuore, i reni e l’udito.

1 Diagnosi e classificazione

Il medico determinerà il gruppo di rischio del tumore epatico (epatoblastoma o carcinoma epatocellulare)

Verranno effettuati esami del sangue, test della funzionalità cardiaca e renale per verificare l’idoneità al trattamento

2 Assegnazione al gruppo di trattamento

In base al tipo di tumore e al livello di rischio, il paziente verrà assegnato a uno dei seguenti gruppi:

Gruppo A: Epatoblastoma a rischio molto basso

Gruppo B: Epatoblastoma a basso rischio

Gruppo C: Epatoblastoma a rischio intermedio

Gruppo D: Epatoblastoma ad alto rischio

Gruppo E: Carcinoma epatocellulare resecato

Gruppo F: Carcinoma epatocellulare non resecato

3 Somministrazione del trattamento

I farmaci verranno somministrati principalmente tramite infusione endovenosa

I medicinali utilizzati possono includere: cisplatino, carboplatino, doxorubicina, fluorouracile, etoposide, vincristina, irinotecan, oxaliplatino, gemcitabina

Il sorafenib verrà somministrato per via orale

La durata e la frequenza del trattamento varieranno in base al gruppo assegnato

4 Monitoraggio durante il trattamento

Verranno effettuati regolari esami del sangue e test della funzionalità degli organi

La risposta al trattamento sarà valutata attraverso esami radiologici

Gli eventuali effetti collaterali saranno monitorati e registrati

5 Valutazione finale

Al termine del trattamento, verrà valutata la risposta complessiva alla terapia

Verranno effettuati controlli della funzionalità cardiaca e dell’udito

Il follow-up continuerà fino al 2027

Chi può partecipare allo studio?

  • Età fino a 30 anni
  • Diagnosi clinica o istologica di epatoblastoma (HB) o carcinoma epatocellulare (HCC)
  • Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio
  • Funzione cardiaca adeguata con:
    – Frazione di accorciamento ≥28% oppure
    – Frazione di eiezione ≥47%
  • Funzione renale adeguata con:
    – Creatinina sierica nei limiti normali per età oppure
    – Filtrazione glomerulare ≥60mL/min/1.73m²
  • Valori ematologici adeguati:
    – Conta assoluta dei neutrofili >0.75 x 109/L
    – Piastrine >75 x 109/L
    – Valori di coagulazione nella norma
    – Potassio, magnesio e calcio nei limiti normali
  • Per le donne in età fertile:
    – Test di gravidanza negativo prima dell’inizio dello studio
    – Impegno ad utilizzare un metodo contraccettivo adeguato durante lo studio
  • Il paziente deve essere considerato idoneo a ricevere il trattamento specifico per il proprio gruppo di studio

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di fegato prima dell’inizio dello studio
  • Pazienti con gravi malattie cardiache (problemi al cuore che limitano significativamente l’attività fisica)
  • Pazienti con gravi disfunzioni renali (problemi ai reni che ne compromettono il normale funzionamento)
  • Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono trattamento antibiotico per via endovenosa
  • Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con allergie note ai farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che non possono seguire regolarmente il programma di visite mediche previsto
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di aderire al protocollo di studio
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato (o i cui genitori/tutori non possono fornirlo nel caso di minori)

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes Rennes Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse Tolosa Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Austria Austria
Reclutando
31.01.2020
Belgio Belgio
Reclutando
27.02.2019
Francia Francia
Reclutando
15.01.2019
Germania Germania
Reclutando
09.12.2019
Irlanda Irlanda
Reclutando
05.07.2019
Norvegia Norvegia
Reclutando
25.02.2019
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
30.07.2019
Polonia Polonia
Reclutando
28.04.2020
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Reclutando
26.11.2019
Spagna Spagna
Reclutando
03.05.2018

Sedi della sperimentazione

Cisplatino: Un farmaco chemioterapico utilizzato nel trattamento dei tumori epatici. Agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali per impedirne la crescita.

Fluorouracile: Un farmaco chemioterapico che blocca la crescita delle cellule tumorali interferendo con la produzione del DNA.

Vincristina: Un farmaco chemioterapico derivato da una pianta che blocca la divisione delle cellule tumorali.

Doxorubicina: Un antibiotico usato come chemioterapico che impedisce alle cellule tumorali di crescere e diffondersi.

Carboplatino: Un farmaco chemioterapico simile al cisplatino, utilizzato per danneggiare il DNA delle cellule tumorali.

Etoposide: Un farmaco chemioterapico che blocca un enzima necessario alle cellule tumorali per dividersi e crescere.

Irinotecan: Un farmaco chemioterapico che interferisce con il DNA delle cellule tumorali per fermare la loro crescita.

Gemcitabina: Un farmaco chemioterapico che impedisce alle cellule tumorali di produrre nuovo DNA e quindi di moltiplicarsi.

Oxaliplatino: Un farmaco chemioterapico che danneggia il DNA delle cellule tumorali per bloccare la loro crescita.

Sorafenib: Un farmaco mirato che blocca specifici segnali di crescita nelle cellule tumorali e impedisce la formazione di nuovi vasi sanguigni che alimentano il tumore.

Hepatoblastoma – È un raro tumore maligno del fegato che si sviluppa principalmente nei bambini piccoli, solitamente sotto i tre anni di età. Si forma dalle cellule immature del fegato e può crescere come una massa singola o come multipli noduli all’interno dell’organo. Il tumore può produrre una proteina chiamata alfa-fetoproteina (AFP) che può essere rilevata nel sangue. La malattia può diffondersi ad altre parti del corpo, più comunemente ai polmoni.

Hepatocellular Carcinoma – È un tumore maligno primario del fegato che si sviluppa dalle cellule epatiche principali (epatociti). Questo tipo di cancro si presenta più raramente nei bambini rispetto agli adulti. La malattia può manifestarsi inizialmente come una massa nel fegato che progressivamente cresce di dimensioni. Nei bambini, questo tumore può svilupparsi sia in un fegato precedentemente sano che in presenza di altre condizioni epatiche preesistenti.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 20:09

ID della sperimentazione:
2024-516110-38-00
Codice del protocollo:
RG_15-114
NCT ID:
NCT03017326
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

Altre sperimentazioni da considerare

  • Studio di imaging PET multiplo con gallio (68Ga) edotreotide, fluorocolina (18F) e fludeossiglucoso (18F) per la diagnosi del carcinoma epatocellulare e dei tumori gastroenteropancreatici

    In arruolamento

    3 1 1 1
    Francia
  • Studio su durvalumab e tremelimumab con o senza infusione arteriosa epatica di gemcitabina e oxaliplatino in pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Francia