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Studio clinico internazionale sull'epatoblastoma e carcinoma epatocellulare pediatrico con combinazione di farmaci chemioterapici in bambini e adolescenti

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento dell'epatoblastoma e del carcinoma epatocellulare nei pazienti fino a 30 anni di età. Lo studio utilizza diversi farmaci chemioterapici tra cui cisplatino, carboplatino, doxorubicina, fluorouracile, vincristina, etoposide, irinotecan, gemcitabina, oxaliplatino e sorafenib.

Lo scopo principale è valutare l'efficacia di diverse combinazioni di questi farmaci nel trattamento dei tumori epatici pediatrici. I pazienti verranno suddivisi in gruppi di rischio (molto basso, basso, intermedio e alto) e riceveranno trattamenti specifici in base alla loro classificazione.

Durante lo studio verrà monitorata la sopravvivenza libera da eventi, definita come il tempo trascorso dall'inizio del trattamento fino alla progressione della malattia, alla comparsa di nuovi tumori o al decesso. Verranno anche valutati gli effetti collaterali dei trattamenti, in particolare quelli che interessano il cuore, i reni e l'udito.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Diagnosi e classificazione

    Il medico determinerà il gruppo di rischio del tumore epatico (epatoblastoma o carcinoma epatocellulare)

    Verranno effettuati esami del sangue, test della funzionalità cardiaca e renale per verificare l'idoneità al trattamento

  2. Passaggio 2

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    In base al tipo di tumore e al livello di rischio, il paziente verrà assegnato a uno dei seguenti gruppi:

    Gruppo A: Epatoblastoma a rischio molto basso

    Gruppo B: Epatoblastoma a basso rischio

    Gruppo C: Epatoblastoma a rischio intermedio

    Gruppo D: Epatoblastoma ad alto rischio

    Gruppo E: Carcinoma epatocellulare resecato

    Gruppo F: Carcinoma epatocellulare non resecato

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    I farmaci verranno somministrati principalmente tramite infusione endovenosa

    I medicinali utilizzati possono includere: cisplatino, carboplatino, doxorubicina, fluorouracile, etoposide, vincristina, irinotecan, oxaliplatino, gemcitabina

    Il sorafenib verrà somministrato per via orale

    La durata e la frequenza del trattamento varieranno in base al gruppo assegnato

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio durante il trattamento

    Verranno effettuati regolari esami del sangue e test della funzionalità degli organi

    La risposta al trattamento sarà valutata attraverso esami radiologici

    Gli eventuali effetti collaterali saranno monitorati e registrati

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Al termine del trattamento, verrà valutata la risposta complessiva alla terapia

    Verranno effettuati controlli della funzionalità cardiaca e dell'udito

    Il follow-up continuerà fino al 2027

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età fino a 30 anni
  • Diagnosi clinica o istologica di epatoblastoma (HB) o carcinoma epatocellulare (HCC)
  • Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio
  • Funzione cardiaca adeguata con: - Frazione di accorciamento ≥28% oppure - Frazione di eiezione ≥47%
  • Funzione renale adeguata con: - Creatinina sierica nei limiti normali per età oppure - Filtrazione glomerulare ≥60mL/min/1.73m²
  • Valori ematologici adeguati: - Conta assoluta dei neutrofili >0.75 x 109/L - Piastrine >75 x 109/L - Valori di coagulazione nella norma - Potassio, magnesio e calcio nei limiti normali
  • Per le donne in età fertile: - Test di gravidanza negativo prima dell'inizio dello studio - Impegno ad utilizzare un metodo contraccettivo adeguato durante lo studio
  • Il paziente deve essere considerato idoneo a ricevere il trattamento specifico per il proprio gruppo di studio

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di fegato prima dell'inizio dello studio
  • Pazienti con gravi malattie cardiache (problemi al cuore che limitano significativamente l'attività fisica)
  • Pazienti con gravi disfunzioni renali (problemi ai reni che ne compromettono il normale funzionamento)
  • Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono trattamento antibiotico per via endovenosa
  • Pazienti che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con allergie note ai farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che non possono seguire regolarmente il programma di visite mediche previsto
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con gravi disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con la loro capacità di aderire al protocollo di studio
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato (o i cui genitori/tutori non possono fornirlo nel caso di minori)
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Cisplatino

    Un farmaco chemioterapico utilizzato nel trattamento dei tumori epatici. Agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali per impedirne la crescita.

  • Fluorouracile

    Un farmaco chemioterapico che blocca la crescita delle cellule tumorali interferendo con la produzione del DNA.

  • Vincristina

    Un farmaco chemioterapico derivato da una pianta che blocca la divisione delle cellule tumorali.

  • Doxorubicina

    Un antibiotico usato come chemioterapico che impedisce alle cellule tumorali di crescere e diffondersi.

  • Carboplatino

    Un farmaco chemioterapico simile al cisplatino, utilizzato per danneggiare il DNA delle cellule tumorali.

  • Etoposide

    Un farmaco chemioterapico che blocca un enzima necessario alle cellule tumorali per dividersi e crescere.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Cisplatin

    Un farmaco chemioterapico somministrato per via endovenosa, ampiamente utilizzato nel trattamento del carcinoma epatocellulare e dell'epatoblastoma. Agisce legandosi al DNA delle cellule tumorali, interferendo con la loro divisione e provocandone la morte. Appartiene alla classe dei composti del platino ed è considerato un pilastro fondamentale nella terapia antitumorale pediatrica.

  • Doxorubicin

    Un antibiotico antitumorale della famiglia delle antracicline, somministrato per via endovenosa, che agisce impedendo la replicazione del DNA nelle cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci nel trattamento di tumori epatici pediatrici, ed è noto per la sua efficacia nel trattamento dell'epatoblastoma e del carcinoma epatocellulare.

  • Carboplatin

    Un agente chemioterapico platino-derivato somministrato per infusione endovenosa, che funziona danneggiando il DNA delle cellule tumorali e impedendone la riproduzione. Viene utilizzato come alternativa al cisplatino nei protocolli di trattamento per l'epatoblastoma, offrendo un profilo di tossicità differente.

  • Sorafenib

    Un farmaco antitumorale orale che appartiene alla classe degli inibitori delle protein-chinasi, che agisce bloccando la crescita delle cellule tumorali e la formazione di nuovi vasi sanguigni che alimentano il tumore. È utilizzato principalmente nel trattamento del carcinoma epatocellulare non resecabile, spesso in combinazione con la chemioterapia tradizionale.

Malattie studiate

  • Epatoblastoma

    È un raro tumore maligno del fegato che si sviluppa principalmente nei bambini piccoli, solitamente sotto i tre anni di età. Si forma dalle cellule immature del fegato e può crescere come una massa singola o come multipli noduli all'interno dell'organo. Il tumore può produrre una proteina chiamata alfa-fetoproteina (AFP) che può essere rilevata nel sangue. La malattia può diffondersi ad altre parti del corpo, più comunemente ai polmoni.

  • Carcinoma epatocellulare

    È un tumore maligno primario del fegato che si sviluppa dalle cellule epatiche principali (epatociti). Questo tipo di cancro si presenta più raramente nei bambini rispetto agli adulti. La malattia può manifestarsi inizialmente come una massa nel fegato che progressivamente cresce di dimensioni. Nei bambini, questo tumore può svilupparsi sia in un fegato precedentemente sano che in presenza di altre condizioni epatiche preesistenti.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-516110-38-00Codice del protocolloRG_15-114Partecipanti previsti449 personePromotoreThe University Of Birmingham

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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