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Studio sull'efficacia e la sicurezza del fitusiran in bambini maschi da 1 a 12 anni con emofilia A o B con o senza anticorpi inibitori

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda una malattia chiamata emofilia, che può essere di tipo A o di tipo B. L'emofilia è una malattia del sangue in cui manca una proteina importante che aiuta il sangue a coagulare, quindi le persone con questa malattia possono avere sanguinamenti che durano più a lungo del normale. Alcune persone con emofilia sviluppano anche degli anticorpi inibitori, che sono sostanze prodotte dal corpo che rendono ancora più difficile fermare i sanguinamenti. Lo studio valuterà un medicinale chiamato fitusiran, conosciuto anche con il nome in codice SAR439774, che viene somministrato come iniezione sotto la pelle.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene funziona fitusiran nel prevenire gli episodi di sanguinamento nei bambini maschi di età compresa tra uno e dodici anni che hanno emofilia. Durante lo studio, alcuni bambini riceveranno fitusiran come trattamento preventivo, mentre altri continueranno inizialmente con il loro trattamento abituale, che può includere farmaci chiamati concentrati di fattori della coagulazione o agenti bypassanti. Lo studio confronterà il numero di episodi di sanguinamento che richiedono trattamento durante il periodo in cui i bambini usano fitusiran con il numero di episodi durante il periodo in cui usano il loro trattamento abituale.

Lo studio durerà diversi anni e i bambini riceveranno iniezioni di fitusiran a intervalli regolari. Durante tutto il periodo dello studio, i medici monitoreranno attentamente la sicurezza del medicinale osservando eventuali effetti indesiderati e valuteranno anche altri aspetti come il numero di sanguinamenti spontanei, i sanguinamenti nelle articolazioni, i cambiamenti nell'attività fisica, l'intensità del dolore e la qualità della vita dei bambini. Alcuni bambini che hanno già partecipato a studi precedenti con fitusiran potranno continuare a ricevere questo medicinale in questo nuovo studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Periodo di trattamento standard iniziale

    Questo passaggio si applica solo se si è nuovi al trattamento con fitusiran (non si è partecipato a studi precedenti con questo farmaco).

    Si continuerà a ricevere il trattamento standard attuale per l'emofilia, che può includere concentrati di fattori della coagulazione o agenti di bypass, a seconda del tipo di emofilia e della presenza di inibitori (anticorpi che riducono l'efficacia dei normali fattori della coagulazione).

    Durante questo periodo, verranno registrati tutti gli episodi di sanguinamento che richiedono trattamento, per confrontare successivamente l'efficacia del nuovo farmaco.

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento con fitusiran

    Si inizierà a ricevere fitusiran, un farmaco sperimentale per la prevenzione dei sanguinamenti nell'emofilia.

    Il fitusiran viene somministrato tramite iniezione sottocutanea, ovvero un'iniezione sotto la pelle, simile a quelle utilizzate per l'insulina.

    Il farmaco si presenta come una soluzione per iniezione pronta all'uso.

    La frequenza e il dosaggio delle iniezioni saranno determinati dal medico dello studio in base alle caratteristiche individuali.

  3. Passaggio 3

    Periodo di efficacia primaria con fitusiran

    Questo è il periodo principale durante il quale verrà valutata l'efficacia del fitusiran nel prevenire i sanguinamenti.

    Si continuerà a ricevere le iniezioni sottocutanee di fitusiran secondo il programma stabilito.

    Verranno registrati tutti gli episodi di sanguinamento trattato, ovvero quei sanguinamenti che richiedono un intervento medico.

    Verranno anche monitorati i sanguinamenti spontanei (che si verificano senza un trauma evidente) e i sanguinamenti articolari (che interessano le articolazioni).

    Durante questo periodo si effettueranno prelievi di sangue regolari per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Periodo di trattamento esteso con fitusiran

    Dopo il periodo di efficacia primaria, si continuerà a ricevere il trattamento con fitusiran per un periodo più lungo.

    Per i partecipanti nuovi al fitusiran, il periodo totale di trattamento sarà di 160 settimane (circa 3 anni).

    Per i partecipanti che provengono da studi precedenti con fitusiran, il periodo di trattamento in questo studio sarà di 60 settimane (circa 1 anno).

    Si continuerà a ricevere le iniezioni sottocutanee con la stessa modalità e frequenza.

    Continuerà il monitoraggio degli episodi di sanguinamento e degli effetti del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni sulla qualità di vita e attività fisica

    Durante tutto lo studio, verranno effettuate valutazioni periodiche sulla qualità di vita legata alla salute.

    Verrà chiesto di fornire informazioni sui cambiamenti nell'attività fisica che si è in grado di svolgere.

    Verrà valutata anche l'intensità del dolore attraverso questionari o scale di valutazione.

    Queste valutazioni aiuteranno a comprendere come il trattamento influisce sulla vita quotidiana.

    Verrà inoltre monitorata la risoluzione delle articolazioni bersaglio, ovvero quelle articolazioni che hanno subito sanguinamenti ripetuti in passato.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto lo studio, verrà effettuato un monitoraggio continuo della sicurezza del trattamento.

    Verranno registrati tutti gli eventi avversi, ovvero qualsiasi problema di salute che si verifica durante lo studio, sia esso correlato o meno al farmaco.

    Gli eventi avversi verranno valutati in base alla loro gravità, serietà e possibile relazione con il fitusiran.

    Sarà necessario informare immediatamente il personale dello studio di qualsiasi nuovo sintomo o problema di salute.

    Verranno effettuati regolari esami del sangue e altre valutazioni mediche per verificare che il trattamento sia sicuro.

  7. Passaggio 7

    Completamento dello studio

    Lo studio è previsto concludersi nel dicembre 2031.

    Al termine del periodo di trattamento, verranno effettuate le valutazioni finali.

    Verrà discusso con il medico dello studio quali opzioni di trattamento saranno disponibili dopo la conclusione dello studio.

    Potrebbero essere programmate visite di follow-up per monitorare lo stato di salute anche dopo la fine del trattamento sperimentale.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 1 anno e meno di 12 anni al momento dell'iscrizione allo studio.
  • Il partecipante deve avere emofilia grave di tipo A o B. L'emofilia è una malattia del sangue in cui manca una proteina necessaria per la coagulazione. Nel tipo A manca il fattore VIII (deve essere inferiore all'1%) e nel tipo B manca il fattore IX (deve essere uguale o inferiore al 2%). Questo deve essere confermato da un esame di laboratorio durante la selezione o da documentazione medica precedente.
  • Il partecipante deve rientrare in una delle seguenti categorie: con inibitori (sostanze che il corpo produce contro i fattori della coagulazione) o senza inibitori, secondo questi criteri:
  • Con inibitori: deve utilizzare agenti bypassanti (medicinali speciali chiamati BPA che aiutano il sangue a coagulare quando i normali fattori non funzionano) come prevenzione o per trattare episodi di sanguinamento da almeno 3 mesi prima della selezione, e deve soddisfare uno dei seguenti requisiti:
    • Livello di inibitori di almeno 0,6 BU/mL durante la selezione, oppure
    • Livello di inibitori inferiore a 0,6 BU/mL durante la selezione ma con documentazione medica di 2 misurazioni consecutive con valori di almeno 0,6 BU/mL, oppure
    • Livello di inibitori inferiore a 0,6 BU/mL durante la selezione ma con documentazione medica di 1 misurazione di almeno 0,6 BU/mL e storia di risposta anamnestica (aumento rapido degli inibitori) o reazione allergica grave o sindrome nefrosica (una malattia dei reni).
    • Senza inibitori: deve utilizzare concentrati di fattori della coagulazione (medicinali che sostituiscono i fattori mancanti) come prevenzione o per trattare episodi di sanguinamento da almeno 3 mesi prima della selezione, e deve soddisfare entrambi i seguenti requisiti:
      • Livello di inibitori inferiore a 0,6 BU/mL durante la selezione, e
      • Nessun uso di agenti bypassanti per trattare episodi di sanguinamento negli ultimi 3 mesi prima della selezione.
      • Il partecipante deve avere accesso venoso periferico adeguato, cioè vene accessibili per i prelievi di sangue richiesti dallo studio, come valutato dal medico.
      • Per i partecipanti maschi: non ci sono requisiti particolari riguardo alla contraccezione, tranne dove richiesto dalle normative locali.
      • Il genitore o tutore legale deve firmare il consenso informato (un documento che spiega lo studio) e il partecipante deve dare il proprio assenso (accordo) in forma scritta o orale, secondo le normative locali e nazionali.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Le donne non possono partecipare a questo studio clinico, sono ammessi solo pazienti di sesso maschile.
  • I pazienti che hanno già ricevuto in precedenza il trattamento con fitusiran (il farmaco in studio) non possono partecipare.
  • I pazienti che non rientrano nella fascia di età prevista dallo studio non possono essere inclusi.
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Farmaci in studio

Fitusiran è un farmaco sperimentale studiato per prevenire gli episodi di sanguinamento nelle persone con emofilia. Questo medicinale funziona aiutando il sangue a coagulare in modo più efficace. Viene somministrato come iniezione sotto la pelle per ridurre la frequenza dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia A o B, sia che abbiano o meno sviluppato anticorpi contro i fattori della coagulazione VIII o IX.

Che cosa si sa già del trattamento

Fitusiran – Fitusiran è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di Fase 3 per il trattamento dell'emofilia A e B, sia in presenza che in assenza di anticorpi inibitori contro i fattori VIII o IX della coagulazione. Si tratta di un medicinale somministrato attraverso iniezioni sottocutanee che viene utilizzato come terapia preventiva (profilassi) per ridurre gli episodi di sanguinamento nei pazienti affetti da emofilia. Il suo meccanismo d'azione si basa sulla riduzione della produzione di antitrombina, una proteina naturale che normalmente impedisce la formazione di coaguli, permettendo così al sangue di coagulare meglio anche quando i fattori della coagulazione sono carenti o non funzionano correttamente. Fitusiran appartiene alla classe farmacologica degli oligonucleotidi antisenso, molecole che agiscono a livello genetico interferendo con la produzione di specifiche proteine nel corpo.

Malattie studiate

Emofilia – L'emofilia è una malattia ereditaria del sangue che impedisce la corretta coagulazione. Si verifica quando il corpo non produce abbastanza di alcune proteine chiamate fattori della coagulazione. Quando una persona con emofilia si ferisce, il sangue non riesce a formare un coagulo normale, causando sanguinamenti prolungati. I sanguinamenti possono verificarsi esternamente dopo tagli o ferite, oppure internamente senza causa apparente. Particolarmente problematici sono i sanguinamenti nelle articolazioni e nei muscoli, che possono causare gonfiore e dolore. Con il tempo, i sanguinamenti ripetuti nelle stesse articolazioni possono danneggiare le articolazioni stesse, limitando il movimento e causando problemi cronici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FasePhase IIINumero dello studio2025-521858-42-00Codice del protocolloEFC17905Partecipanti previsti87 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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