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Studio sulla sicurezza e tollerabilità del cenegermin intranasale nei bambini con paralisi cerebrale spastica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la paralisi cerebrale spastica, una condizione che colpisce il movimento e la postura dei bambini a causa di un danno al cervello che si verifica prima, durante o poco dopo la nascita. La paralisi cerebrale spastica causa rigidità muscolare e difficoltà nei movimenti, rendendo complicato camminare, muoversi e svolgere le attività quotidiane. Lo studio utilizzerà il cenegermin, un farmaco che viene somministrato attraverso il naso sotto forma di spray nasale in polvere da sciogliere. Alcuni partecipanti riceveranno invece il placebo, che ha la stessa composizione del farmaco ma senza il principio attivo cenegermin. Il farmaco viene somministrato tramite un dispositivo speciale per la somministrazione intranasale.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del cenegermin somministrato per via intranasale nei bambini con paralisi cerebrale spastica. Lo studio è progettato in modo che i partecipanti riceveranno in momenti diversi sia il farmaco che il placebo, senza che né i bambini né i medici sappiano quale stanno ricevendo in quel momento. Il trattamento con ciascun prodotto dura 28 giorni. Durante lo studio verranno valutati diversi aspetti della salute dei bambini, tra cui eventuali effetti indesiderati, la rigidità muscolare, le capacità motorie e la funzione nelle attività quotidiane.

Lo studio coinvolge bambini tra i 2 e i 6 anni di età che hanno una diagnosi confermata di paralisi cerebrale prevalentemente spastica e che stanno già seguendo terapia fisica o occupazionale da almeno tre mesi. Durante lo studio verranno effettuati controlli regolari che includono esami fisici, analisi di laboratorio, misurazione dei segni vitali, elettrocardiogramma ed elettroencefalogramma, oltre alla valutazione delle capacità motorie, delle attività quotidiane e della comunicazione attraverso scale e questionari specifici. Verranno anche misurate le concentrazioni del farmaco nel sangue per capire come il corpo lo assorbe e lo elabora.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Periodo di trattamento 1

    Riceverai il primo trattamento che consiste in una somministrazione intranasale (attraverso il naso). Il trattamento sarà costituito da cenegermin (un fattore di crescita nervoso umano ricombinante) oppure da un placebo (un prodotto senza principio attivo).

    Il cenegermin viene somministrato come spray nasale in polvere per soluzione. Il placebo ha le stesse caratteristiche del farmaco ma non contiene il principio attivo.

    Durante questo periodo non saprai quale dei due trattamenti stai ricevendo, poiché lo studio è in doppio cieco (né tu né il medico saprete quale trattamento viene somministrato).

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza e valutazioni cliniche

    Durante tutto lo studio verranno effettuate diverse valutazioni per monitorare la tua sicurezza e gli effetti del trattamento.

    Saranno eseguiti esami fisici, controlli dei segni vitali (come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura), misurazione di peso e altezza.

    Verranno effettuati esami di laboratorio su campioni di sangue per valutare la concentrazione del farmaco nel sangue.

    Saranno eseguiti un elettrocardiogramma (ECG, un esame che registra l'attività elettrica del cuore) e un elettroencefalogramma (EEG, un esame che registra l'attività elettrica del cervello).

  3. Passaggio 3

    Valutazione della spasticità e delle funzioni motorie

    Verranno effettuate valutazioni per misurare il livello di spasticità (rigidità muscolare) utilizzando la scala MAS (Modified Ashworth Scale).

    Sarà valutata la funzione motoria attraverso la scala GMFM-66 (Gross Motor Function Measure), che misura le capacità di movimento.

    Verrà utilizzata la scala GMFCS-E&R (Gross Motor Function Classification System) per classificare le capacità motorie.

    Saranno effettuate valutazioni tramite PROM (misure riferite dal paziente o dal caregiver).

  4. Passaggio 4

    Valutazione delle attività quotidiane e della comunicazione

    Verranno valutate le attività quotidiane e le funzioni sociali e cognitive utilizzando il questionario PEDI-CAT (Pediatric Evaluation of Disability Inventory - Computer Adaptive Test).

    Sarà valutata la funzione comunicativa attraverso la scala CFCS (Communication Function Classification System).

  5. Passaggio 5

    Periodo di trattamento 2 (crossover)

    Dopo il completamento del primo periodo di trattamento, riceverai il secondo trattamento. Se nel primo periodo hai ricevuto il cenegermin, nel secondo periodo riceverai il placebo, e viceversa.

    Questo approccio è chiamato crossover e permette di confrontare gli effetti dei due trattamenti sulla stessa persona.

    Anche durante questo periodo continueranno tutte le valutazioni di sicurezza e le misurazioni cliniche descritte nei passaggi precedenti.

  6. Passaggio 6

    Continuazione della terapia abituale

    Durante tutto lo studio dovrai continuare le tue sedute abituali di fisioterapia e/o terapia occupazionale.

    È necessario che tu abbia già seguito queste terapie per almeno 3 mesi prima dell'inizio dello studio.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Durante tutto lo studio verranno registrati eventuali eventi avversi (effetti indesiderati o problemi di salute che potrebbero verificarsi).

    Particolare attenzione sarà dedicata agli eventi avversi gravi e a quelli che potrebbero portare all'interruzione del trattamento per motivi di tollerabilità.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il bambino o la bambina deve avere un'età compresa tra 2 e 6 anni.
  • Deve essere presente una diagnosi confermata di paralisi cerebrale spastica, che è una condizione che causa rigidità e difficoltà nei movimenti. La rigidità deve essere di almeno grado 2 secondo una scala chiamata MAS (scala che misura quanto i muscoli sono rigidi) in almeno una articolazione (il punto dove due ossa si incontrano, come il gomito o il ginocchio).
  • Il bambino deve rientrare in uno dei livelli da I a V del Sistema di Classificazione della Funzione Motoria Globale, che è una scala che descrive quanto bene il bambino riesce a muoversi e a svolgere attività quotidiane.
  • Il peso corporeo del bambino deve essere di almeno 8 chilogrammi. I bambini che pesano più di 30 chilogrammi possono essere inclusi solo dopo valutazione del medico responsabile dello studio.
  • Il bambino deve ricevere fisioterapia (esercizi per migliorare il movimento) e/o terapia occupazionale (attività per migliorare le capacità nella vita quotidiana) da almeno 3 mesi prima di entrare nello studio e deve continuare a riceverla per tutta la durata dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono disponibili informazioni specifiche sui criteri di esclusione (motivi per cui non si può partecipare) per questo studio clinico nei dati forniti.
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Farmaci in studio

  • Cenegermin

    è un medicinale che contiene una proteina chiamata fattore di crescita nervoso umano ricombinante. Questa proteina aiuta a proteggere e mantenere in salute le cellule nervose. In questo studio, il cenegermin viene somministrato attraverso il naso (per via intranasale) ai bambini con paralisi cerebrale spastica per valutare se è sicuro e ben tollerato.

  • Veicolo

    è un prodotto di controllo che ha lo stesso aspetto del cenegermin ma non contiene il principio attivo. Viene utilizzato nello studio per confrontare gli effetti del cenegermin con quelli di un trattamento senza il medicinale attivo, in modo da capire meglio se il cenegermin funziona.

Che cosa si sa già del trattamento

Cenegermin – Il cenegermin è una forma ricombinante del fattore di crescita nervoso umano che viene somministrato per via intranasale, cioè attraverso il naso mediante spray o gocce nasali. Questo farmaco è attualmente in fase di studio clinico di Fase 2 per valutare la sua sicurezza, tollerabilità e efficacia nei bambini affetti da paralisi cerebrale spastica. Il cenegermin agisce a livello molecolare legandosi ai recettori specifici presenti sulle cellule nervose, stimolando la crescita, la sopravvivenza e il mantenimento dei neuroni, con l'obiettivo di migliorare la funzione neurologica nei pazienti con questa condizione. Dal punto di vista farmacologico, appartiene alla classe dei fattori di crescita nervosi ricombinanti utilizzati in terapie neurologiche.

Malattie studiate

Paralisi cerebrale spastica – La paralisi cerebrale spastica è una condizione neurologica che colpisce il movimento e la postura del corpo. Si verifica a causa di un danno al cervello in via di sviluppo, solitamente prima, durante o subito dopo la nascita. La caratteristica principale è la spasticità, ovvero un aumento del tono muscolare che rende i muscoli rigidi e i movimenti difficili da controllare. I bambini con questa condizione possono avere difficoltà nella coordinazione motoria, nella deambulazione e nell'esecuzione di movimenti precisi. La gravità può variare notevolmente da persona a persona, con alcuni che presentano lievi difficoltà motorie mentre altri possono avere limitazioni significative nei movimenti. La condizione è permanente e accompagna la persona per tutta la vita, anche se con interventi appropriati è possibile migliorare le capacità funzionali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2025-522786-29-00Codice del protocolloNGF-CP-201Partecipanti previsti60 personePromotoreDompe' Farmaceutici S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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