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Studio sulla sicurezza e il confronto tra inibitore dell’alfa1-proteinasi sottocutaneo e endovenoso in pazienti con deficit di alfa1-antitripsina

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio riguarda la deficienza di alfa-1 antitripsina, una malattia genetica in cui il corpo non produce abbastanza di una proteina importante chiamata alfa-1 antitripsina che protegge i polmoni. Le persone con questa malattia possono avere problemi respiratori perché i loro polmoni possono danneggiarsi più facilmente nel tempo. Lo studio confronta due diversi farmaci che contengono la stessa sostanza attiva, chiamata inibitore della alfa-1 proteinasi umano, ma che vengono somministrati in modi diversi. Il primo farmaco si chiama Alpha1-Proteinase Inhibitor Subcutaneous (Human), 15% e viene somministrato sotto la pelle, mentre il secondo farmaco si chiama Liquid Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human) e viene somministrato direttamente in vena attraverso un’infusione. Entrambi i farmaci servono per aumentare nel corpo la quantità di questa proteina protettiva che manca alle persone con questa malattia.

Lo scopo dello studio è verificare se il farmaco somministrato sotto la pelle, dato in due diverse quantità settimanali, funziona altrettanto bene del farmaco dato in vena nel mantenere livelli adeguati della proteina nel sangue. Lo studio vuole anche valutare se il farmaco somministrato sotto la pelle è sicuro e ben tollerato dalle persone che partecipano. Durante lo studio verranno misurati i livelli della proteina nel sangue per capire come il corpo assorbe e utilizza il farmaco quando viene dato sotto la pelle rispetto a quando viene dato in vena.

Lo studio dura complessivamente circa otto settimane per ogni periodo di trattamento. I partecipanti riceveranno prima il farmaco in vena per otto settimane, poi passeranno a ricevere il farmaco sotto la pelle per altre otto settimane. Durante tutto lo studio verranno effettuati controlli regolari che includono prelievi di sangue per misurare i livelli della proteina, test per verificare la funzione dei polmoni, misurazione dei segni vitali come pressione sanguigna e frequenza cardiaca, e controlli per verificare se ci sono effetti indesiderati. I medici monitoreranno anche se si verificano peggioramenti dei sintomi respiratori durante il periodo dello studio.

1 Periodo di trattamento endovenoso

Durante le prime 8 settimane del trial, sarà somministrato un trattamento per via endovenosa (attraverso una vena).

Il farmaco utilizzato è Liquid Alpha1-Proteinase Inhibitor (Human), una soluzione per infusione al 5%.

Saranno somministrate due possibili dosi: 60 mg/kg a settimana oppure 120 mg/kg a settimana, a seconda del gruppo di trattamento assegnato.

Le infusioni saranno effettuate una volta a settimana per un totale di 8 settimane consecutive.

Durante questo periodo, saranno effettuati prelievi di sangue alle settimane 6, 7, 8 e 9 per misurare i livelli minimi del farmaco nel sangue.

2 Periodo di trattamento sottocutaneo

Dopo il primo periodo, sarà avviato un secondo periodo di trattamento della durata di 8 settimane.

Il farmaco utilizzato è Alpha1-Proteinase Inhibitor Subcutaneous (Human) 15%, somministrato per via sottocutanea (sotto la pelle).

Saranno somministrate due possibili dosi: 90 mg/kg a settimana oppure 180 mg/kg a settimana, corrispondenti alla dose ricevuta nel primo periodo.

Le somministrazioni sottocutanee saranno effettuate una volta a settimana per 8 settimane consecutive.

Durante questo periodo, saranno effettuati prelievi di sangue alle settimane 14, 15, 16 e 17 per misurare i livelli minimi del farmaco nel sangue.

3 Periodo di osservazione finale

Dopo il completamento del secondo periodo di trattamento, sarà previsto un periodo di osservazione di 4 settimane.

Durante questo periodo non sarà somministrato alcun trattamento sperimentale.

Alla settimana 20 (4 settimane dopo l’ultima somministrazione del farmaco) sarà effettuato un prelievo di sangue per misurare la concentrazione naturale della proteina nel corpo.

4 Valutazioni durante tutto lo studio

Durante tutto il periodo dello studio saranno monitorati eventuali effetti indesiderati e la loro gravità.

Saranno registrate eventuali riacutizzazioni della broncopneumopatia cronica ostruttiva (peggioramenti dei sintomi polmonari).

Saranno misurati regolarmente i segni vitali: frequenza cardiaca, pressione arteriosa, frequenza respiratoria e temperatura corporea.

Saranno effettuati test di funzionalità polmonare per valutare la capacità respiratoria.

Saranno eseguiti esami di laboratorio su campioni di sangue per valutare la sicurezza del trattamento e la risposta immunitaria al farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere un’età compresa tra 18 e 80 anni al momento della visita iniziale.
  • Avere una diagnosi di deficit congenito di alfa-1 antitripsina (una malattia ereditaria che causa bassi livelli di una proteina protettiva nei polmoni) con specifiche combinazioni genetiche: ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null), o altri alleli (varianti genetiche) considerati a rischio.
  • Se il genotipo (il tipo di variante genetica) non è ancora stato documentato, sarà necessario un prelievo di sangue durante la visita iniziale per determinarlo.
  • È possibile partecipare sia se non si è mai ricevuto un trattamento di augmentazione con alfa-1 antitripsina (una terapia che fornisce la proteina mancante), sia se lo si sta attualmente ricevendo o lo si è ricevuto in passato.
  • Avere un livello totale di alfa-1 antitripsina nel sangue inferiore a 11 μM (che corrisponde a 80 mg/dL se misurato con un metodo chiamato immunodiffusione radiale o 50 mg/dL se misurato con nefelometria), misurato prima di iniziare qualsiasi terapia di augmentazione.
  • Durante la visita iniziale, avere un volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1, una misura di quanto aria si riesce a espirare in un secondo) uguale o superiore al 25% e inferiore all’80% del valore previsto dopo l’uso di un broncodilatatore (un farmaco che apre le vie respiratorie).
  • Il rapporto tra FEV1 e capacità vitale forzata (FVC, la quantità totale di aria che si può espirare con forza) deve essere inferiore al 70%.
  • Se si sta già ricevendo una terapia di augmentazione con alfa-1 antitripsina, essere disposti a interromperla all’inizio dello studio e a non utilizzare nessun altro trattamento di questo tipo durante la partecipazione, ad eccezione dei farmaci forniti dallo studio.
  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto, dimostrando di comprendere lo scopo e le procedure dello studio e di voler partecipare volontariamente.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti.
  • Per partecipare allo studio, è necessario avere una diagnosi di deficit di alfa-1 antitripsina, che è una condizione in cui il corpo non produce abbastanza di una proteina che protegge i polmoni.
  • Lo studio coinvolge sia pazienti di sesso maschile che femminile.
  • Lo studio include partecipanti adulti e anziani.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
–
Irlanda Irlanda
Non ancora reclutando
–
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
–
Polonia Polonia
Non ancora reclutando
–
Portogallo Portogallo
Non ancora reclutando
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Spagna Spagna
Non ancora reclutando
–
Svezia Svezia
Non ancora reclutando
–

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Alpha1-Proteinase Inhibitor Subcutaneous (Human) 15% è un medicinale somministrato sotto la pelle che contiene una proteina chiamata alfa-1 antitripsina. Questa proteina aiuta a proteggere i polmoni nelle persone che hanno una carenza naturale di questa sostanza nel loro corpo. In questo studio, il medicinale viene somministrato una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea.

Liquid Alpha1 Proteinase Inhibitor (Human) è un medicinale che contiene la stessa proteina protettiva per i polmoni, ma viene somministrato in modo diverso rispetto al primo medicinale. Questo viene dato attraverso una vena (per via endovenosa) una volta alla settimana. È un trattamento già utilizzato per le persone con carenza di alfa-1 antitripsina e serve come confronto nello studio per valutare se il nuovo medicinale sottocutaneo funziona altrettanto bene.

Alpha-1 Antitrypsin Deficiency – È una malattia genetica rara che si verifica quando il corpo non produce abbastanza quantità di una proteina chiamata alfa-1 antitripsina. Questa proteina protegge i polmoni e il fegato dai danni causati da enzimi che distruggono i tessuti. Quando manca questa proteina, i polmoni possono essere danneggiati nel tempo, portando a difficoltà respiratorie. Anche il fegato può essere colpito, soprattutto nei bambini e in alcuni adulti. La malattia si trasmette dai genitori ai figli attraverso i geni. I sintomi polmonari possono peggiorare gradualmente, specialmente se la persona fuma o è esposta a sostanze irritanti.

ID della sperimentazione:
2025-522792-29-00
Codice del protocollo:
GC2501
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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