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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di ALE1 in adulti sani e in pazienti adulti con ipofosfatasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda l'ipofosfatasia, una malattia rara che colpisce le ossa e i denti a causa di un'alterazione di un gene chiamato ALPL. Le persone con questa condizione hanno livelli bassi di un enzima importante per la mineralizzazione delle ossa, il che può causare ossa deboli, dolore e problemi ai denti. Lo studio utilizza un medicinale sperimentale chiamato ALE1, che viene somministrato per bocca sotto forma di capsule rigide. Alcune persone riceveranno ALE1 mentre altre riceveranno un placebo. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALE1 quando viene somministrato a persone sane adulte e a persone adulte con ipofosfatasia, utilizzando dosi che vengono aumentate gradualmente.

Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte partecipano persone adulte sane di età compresa tra 18 e 50 anni che non hanno problemi di salute significativi. Nella seconda parte partecipano persone adulte con ipofosfatasia che hanno una variante documentata del gene ALPL. Durante lo studio vengono somministrate dosi singole e poi dosi multiple di ALE1, aumentando gradualmente la quantità per vedere come il corpo reagisce al medicinale. Viene anche valutato se assumere il medicinale con il cibo influisce sul modo in cui il corpo lo assorbe e lo utilizza.

Durante lo studio vengono raccolti campioni di sangue per misurare quanto medicinale è presente nel corpo e come questo influisce su alcuni marcatori biologici legati alla malattia. Vengono anche registrati tutti gli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi per valutare la sicurezza del medicinale. Le informazioni raccolte aiuteranno a identificare le dosi più adatte di ALE1 per studi futuri e a capire meglio come questo medicinale funziona nelle persone con ipofosfatasia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Somministrazione di una dose singola

    L'assunzione di una singola dose del farmaco sperimentale ALE1, sotto forma di capsule dure da assumere per via orale, viene effettuata per valutare la sicurezza e la tollerabilità del prodotto.

    In questa fase, viene somministrato il farmaco ALE1 oppure un placebo, ovvero una sostanza priva di principi attivi, per confrontare gli effetti.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di dosi multiple

    Successivamente, vengono somministrate dosi multiple di ALE1 tramite capsule dure per via orale.

    L'obiettivo di questa fase è osservare come il corpo reagisce all'assunzione ripetuta del farmaco e come la dose influisce sulla sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e analisi

    Durante lo studio, vengono effettuati prelievi di campioni di sangue per misurare i biomarcatori, ovvero indicatori biologici che aiutano a capire come il farmaco agisce nel corpo.

    Viene analizzata la farmacocinetica, che riguarda il modo in cui l'organismo assorbe, distribuisce e smaltisce il farmaco, e la farmacodinamica, che descrive l'effetto del farmaco sull'organismo.

    Viene inoltre valutato l'effetto del cibo sull'assorbimento del farmaco ALE1.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Devi avere un'età compresa tra 18 e 50 anni (inclusi) al momento della firma del modulo di consenso informato (il documento che firmi per accettare di partecipare allo studio).
  • Per la Parte 1 dello studio: devi essere in buona salute generale, come valutato da un esame medico (una visita dove il dottore controlla il tuo stato di salute).
  • Per la Parte 1 dello studio: non devi avere condizioni mediche attuali o una storia medica significativa, secondo il parere del medico che conduce lo studio.
  • Per la Parte 2 dello studio: devi avere una variante documentata del gene ALPL (una modifica specifica nel tuo DNA che è stata verificata con esami di laboratorio e che è collegata alla condizione medica oggetto dello studio).

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici (motivi per cui un paziente non può partecipare) per questo studio clinico nei dati disponibili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ALE1 è un medicinale sperimentale somministrato per via orale che viene studiato in questo trial. Questo farmaco viene testato per valutare se è sicuro e ben tollerato sia dalle persone sane che dai pazienti adulti con una condizione chiamata ipofosfatasia. Nel trial, ALE1 viene somministrato in dosi crescenti, sia come dose singola che come dosi multiple nel tempo, per capire come funziona nel corpo e quali effetti produce.

Che cosa si sa già del trattamento

ALE1 – ALE1 è un farmaco sperimentale somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per valutarne la sicurezza e la tollerabilità in persone sane e in pazienti adulti affetti da ipofosfatasia, una rara malattia metabolica delle ossa. L'ipofosfatasia è una condizione che causa problemi nella mineralizzazione ossea e dentale, e questo medicinale viene testato per verificare se possa rappresentare un trattamento efficace per questa patologia. Lo studio esamina come il corpo assorbe ed elabora il farmaco, sia quando viene assunto a stomaco vuoto che con il cibo, attraverso dosi singole e multiple crescenti per determinare il dosaggio più appropriato e sicuro.

Malattie studiate

Ipofosfatasia – L'ipofosfatasia è una malattia metabolica rara causata da un difetto genetico che colpisce l'enzima fosfatasi alcalina. Questo disturbo porta a una mineralizzazione inadeguata delle ossa e dei denti, rendendoli fragili e deboli. La malattia può manifestarsi in diverse forme, da quelle più gravi che compaiono già nell'infanzia a quelle più lievi che si sviluppano in età adulta. I pazienti possono sperimentare dolori ossei, fratture frequenti, perdita prematura dei denti e debolezza muscolare. Nelle forme che colpiscono gli adulti, i sintomi possono includere anche problemi articolari e difficoltà nel movimento. La gravità dei sintomi varia notevolmente da persona a persona, a seconda del grado di deficit enzimatico.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2025-522378-36-00Codice del protocolloALE1-101Partecipanti previsti120 personePromotoreAlesta Therapeutics B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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