La malattia di Wilson è una condizione genetica rara che causa un accumulo eccessivo di rame nel corpo, portando a danni al fegato e al cervello. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da questa malattia. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata VTX-801, che utilizza un vettore virale per trasportare una versione ridotta ma funzionante del gene ATP7B, responsabile della regolazione del rame nel corpo. Il vettore virale è un tipo di virus modificato che non si replica e viene somministrato tramite infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di VTX-801 nei pazienti adulti con malattia di Wilson. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola dose del trattamento e saranno monitorati per un periodo di cinque anni. Saranno effettuati esami clinici e di laboratorio per valutare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di rame nel corpo. Inoltre, verrà utilizzato rame (64Cu) cloruro per aiutare a monitorare il metabolismo del rame nei partecipanti.

Lo studio non è randomizzato e non prevede l’uso di un placebo. I partecipanti continueranno il loro trattamento di base per la malattia di Wilson fino a quando non sarà sicuro interromperlo. L’obiettivo principale è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato, mentre gli obiettivi secondari includono la valutazione della risposta del corpo al trattamento e l’analisi dei cambiamenti nei livelli di rame. I partecipanti saranno sottoposti a esami come ECG e MRI per monitorare la loro salute durante lo studio.