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Studio su VTX-801 e cloruro di rame (64Cu) per pazienti adulti con malattia di Wilson

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La malattia di Wilson è una condizione genetica rara che causa un accumulo eccessivo di rame nel corpo, portando a danni al fegato e al cervello. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da questa malattia. Il trattamento in esame è una terapia genica chiamata VTX-801, che utilizza un vettore virale per trasportare una versione ridotta ma funzionante del gene ATP7B, responsabile della regolazione del rame nel corpo. Il vettore virale è un tipo di virus modificato che non si replica e viene somministrato tramite infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di VTX-801 nei pazienti adulti con malattia di Wilson. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno una singola dose del trattamento e saranno monitorati per un periodo di cinque anni. Saranno effettuati esami clinici e di laboratorio per valutare eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei livelli di rame nel corpo. Inoltre, verrà utilizzato rame (64Cu) cloruro per aiutare a monitorare il metabolismo del rame nei partecipanti.

Lo studio non è randomizzato e non prevede l'uso di un placebo. I partecipanti continueranno il loro trattamento di base per la malattia di Wilson fino a quando non sarà sicuro interromperlo. L'obiettivo principale è garantire che il trattamento sia sicuro e ben tollerato, mentre gli obiettivi secondari includono la valutazione della risposta del corpo al trattamento e l'analisi dei cambiamenti nei livelli di rame. I partecipanti saranno sottoposti a esami come ECG e MRI per monitorare la loro salute durante lo studio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per il trattamento della malattia di Wilson con una terapia genica.

    Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di VTX-801, somministrato per via endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il paziente riceve una singola dose di VTX-801 tramite infusione endovenosa.

    Il trattamento è una soluzione per infusione che contiene un vettore virale associato ad adeno di tipo 3b, progettato per correggere il difetto genetico alla base della malattia di Wilson.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio post-trattamento

    Dopo la somministrazione del trattamento, il paziente viene monitorato per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

    Il monitoraggio include esami clinici, analisi di laboratorio, controllo dei segni vitali, elettrocardiogramma (ECG) e risonanza magnetica (MRI) del cervello e dell'addome.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei parametri di rame

    Durante lo studio, vengono misurati i livelli di rame libero nel siero, rame totale nel siero e rame urinario nelle 24 ore per valutare l'efficacia del trattamento.

    Viene anche valutata l'attività della ceruloplasmina nel siero tramite un saggio enzimatico.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della risposta al trattamento

    La risposta del paziente al trattamento con VTX-801 viene valutata per determinare lo stato di 'responder'.

    Viene monitorata anche la risposta immunitaria al trattamento.

  6. Passaggio 6

    Follow-up a lungo termine

    Il paziente è seguito per un periodo di 5 anni per monitorare eventuali effetti a lungo termine del trattamento.

    Il follow-up include valutazioni periodiche della sicurezza e dell'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 65 anni (inclusi).
  • Avere una diagnosi confermata di Malattia di Wilson.
  • Essere stati trattati per la Malattia di Wilson secondo le raccomandazioni internazionali, senza evidenza attuale di trattamento inadeguato.
  • Avere una Malattia di Wilson stabile da almeno 1 anno, definita come: (i) Nessun cambiamento significativo nell'esame neurologico e nello stato del disturbo dell'umore, e (ii) parametri di laboratorio stabili utilizzati per valutare il metabolismo del rame, inclusi il rame urinario delle 24 ore, il rame libero nel siero come NCC o CuEXC (quando disponibile), così come gli enzimi epatici, l'emoglobina e il conteggio dei globuli bianchi.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Malattia di Wilson.
  • Non possono partecipare persone che non sono adulti.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè gruppi che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni informate.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

VTX-801 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Malattia di Wilson. Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa (IV) e l'obiettivo principale dello studio è valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti adulti. La Malattia di Wilson è una condizione genetica che causa l'accumulo di rame nel corpo, e VTX-801 potrebbe aiutare a gestire questa condizione. Durante lo studio, i pazienti ricevono dosi crescenti di VTX-801 per determinare la dose più sicura ed efficace.

Che cosa si sa già del trattamento

VTX-801 – VTX-801 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della malattia di Wilson. Questo farmaco è in fase I/II di studio, con l'obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole crescenti nei pazienti adulti. La malattia di Wilson è una condizione genetica che causa un accumulo eccessivo di rame nel corpo, e VTX-801 mira a correggere questo squilibrio. Appartiene alla classe dei farmaci sperimentali per le malattie genetiche rare.

Malattie studiate

Malattia di Wilson – È una malattia genetica rara che causa un accumulo eccessivo di rame nel corpo, principalmente nel fegato e nel cervello. Questo accumulo può portare a danni agli organi, con sintomi che possono includere problemi al fegato, disturbi neurologici e psichiatrici. I sintomi possono variare ampiamente tra gli individui, e spesso iniziano a manifestarsi durante l'infanzia o l'adolescenza. La progressione della malattia può portare a complicazioni gravi se non gestita adeguatamente. La diagnosi precoce è importante per prevenire danni permanenti agli organi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2023-509998-23-00Codice del protocolloVTX-801_CLN_001Partecipanti previsti16 personePromotoreVivet Therapeutics

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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