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Studio sull'efficacia di crizanlizumab in adolescenti e adulti con anemia falciforme

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo può causare episodi dolorosi chiamati crisi vaso-occlusive (VOC), che richiedono spesso cure mediche. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato crizanlizumab (noto anche come SEG101), somministrato per via endovenosa, confrontandolo con un placebo. Il crizanlizumab è un anticorpo progettato per ridurre la frequenza delle VOC bloccando una proteina chiamata P-selectina, che contribuisce all'adesione dei globuli rossi alle pareti dei vasi sanguigni.

Lo scopo principale dello studio è confrontare due dosi di crizanlizumab (7,5 mg/kg e 5,0 mg/kg) con un placebo, per vedere quale sia più efficace nel ridurre il numero di VOC che portano a visite mediche. I partecipanti possono continuare a ricevere le cure standard, come lidroxiurea o lidrocarbamide, durante lo studio. Lo studio coinvolge adolescenti e adulti con anemia falciforme che hanno avuto almeno due VOC nell'anno precedente.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per valutare la frequenza delle VOC e altri aspetti della loro salute. L'obiettivo è determinare se il crizanlizumab può offrire un miglioramento significativo rispetto al placebo, contribuendo a ridurre il numero di crisi dolorose e migliorare la qualità della vita dei pazienti con anemia falciforme.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco crizanlizumab, noto anche come SEG101.

    Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa.

    La dose iniziale è di 7.5 mg/kg o 5.0 mg/kg, a seconda del gruppo di studio a cui si è assegnati.

  2. Passaggio 2

    Frequenza e durata del trattamento

    Le infusioni di crizanlizumab vengono effettuate a intervalli regolari, secondo il protocollo dello studio.

    Il trattamento continua per un periodo di un anno, durante il quale si monitorano gli effetti del farmaco.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, si valutano gli episodi di crisi vaso-occlusive (VOC) che richiedono visite mediche.

    Si registrano anche le VOC gestite a casa, con documentazione fornita da un operatore sanitario.

    Vengono monitorati i parametri di sicurezza e l'efficacia del trattamento, inclusi eventuali effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni aggiuntive

    Si effettuano analisi per valutare la presenza di anticorpi contro il farmaco (immunogenicità).

    Si esaminano i cambiamenti nei livelli di emoglobina e altri parametri clinici rilevanti.

    Per gli adolescenti, si valuta la crescita e la maturità sessuale.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Al termine del periodo di trattamento di un anno, si analizzano i dati raccolti per valutare l'efficacia e la sicurezza del crizanlizumab.

    I risultati dello studio contribuiranno a comprendere meglio il trattamento della malattia a cellule falciformi.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • È necessario fornire un consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di screening.
  • Possono partecipare pazienti maschi o femmine di età pari o superiore a 12 anni al momento della firma del consenso informato.
  • È richiesta una diagnosi confermata di anemia falciforme tramite elettroforesi dell'emoglobina o cromatografia liquida ad alte prestazioni (HPLC), eseguita localmente. Tutti i genotipi di anemia falciforme sono idonei e non è necessario il genotipaggio per partecipare allo studio.
  • Il paziente deve aver avuto almeno 2 episodi di crisi vaso-occlusive (VOC) che hanno richiesto una visita medica nei 12 mesi precedenti la visita di screening, come determinato dalla storia medica. Gli episodi precedenti devono essersi risolti almeno 7 giorni prima dell'inizio dello studio e devono includere:
    • Crisi dolorosa definita come un improvviso inizio di dolore senza altra spiegazione medica se non la vaso-occlusione.
    • Richiesta di una visita presso una struttura medica e/o un professionista sanitario.
    • Ricezione di analgesici oppioidi orali/parenterali o farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) parenterali.
    • Sindrome toracica acuta, priapismo e sequestro epatico o splenico saranno considerati VOC in questo studio.
    • Se si sta assumendo idroxiurea (HU/HC) o L-glutammina (prodotto medicinale approvato localmente), è necessario aver assunto il farmaco per almeno 6 mesi e a un dosaggio stabile per almeno 3 mesi prima della visita di screening e pianificare di continuare a prenderlo allo stesso dosaggio e programma fino a un anno di trattamento nello studio. I pazienti che non hanno assunto tali farmaci non devono averli ricevuti per almeno 6 mesi prima della visita di screening per essere inclusi. I pazienti devono avere evidenza di controllo insufficiente del dolore acuto, come almeno un VOC che ha richiesto una visita medica mentre erano in trattamento con HU/HC o L-glutammina. Se si sta assumendo un agente stimolante l'eritropoietina, è necessario aver assunto il farmaco per almeno 6 mesi prima della visita di screening e pianificare di continuare il trattamento per mantenere stabili i livelli di emoglobina (Hb) almeno fino a un anno di trattamento nello studio.
    • I pazienti devono soddisfare i seguenti valori di laboratorio centrali prima dell'inizio dello studio:
      • Conteggio assoluto dei neutrofili ≥ 1.0 x 109/L
      • Conteggio delle piastrine ≥ 75 x 109/L
      • Emoglobina: per adulti (Hb) ≥ 4.0 g/dL e per adolescenti (Hb) ≥ 5.5 g/dL
      • Tasso di filtrazione glomerulare ≥ 45 mL/min/1.73 m2 utilizzando la formula CKD-EPI negli adulti e la formula di Shwartz negli adolescenti
      • Bilirubina diretta (coniugata) < 2.0 x ULN (limite superiore della norma)
      • Alanina aminotransferasi (ALT) < 3.0 x ULN
      • Stato di performance ECOG ≤ 2.0 per adulti e Karnofsky ≥ 50% per adolescenti.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia a cellule falciformi. Questa è una condizione genetica che colpisce i globuli rossi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, che è l'autorizzazione a partecipare dopo aver compreso i dettagli dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico di recente.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Crizanlizumab

    Questo farmaco è utilizzato per trattare i pazienti con anemia falciforme, una malattia del sangue. Crizanlizumab aiuta a ridurre il numero di crisi vaso-occlusive, che sono episodi dolorosi causati dal blocco dei vasi sanguigni. Viene somministrato per via endovenosa e agisce impedendo alle cellule del sangue di attaccarsi ai vasi sanguigni, migliorando così il flusso sanguigno.

  • Hydroxyurea

    (nota anche come hydroxycarbamide): Questo farmaco è spesso utilizzato come terapia standard per i pazienti con anemia falciforme. Aiuta a ridurre la frequenza delle crisi dolorose e può anche migliorare l'anemia. Funziona aumentando la produzione di un tipo di emoglobina che aiuta a prevenire la deformazione delle cellule del sangue. Può essere assunto per via orale sotto forma di compresse.

Che cosa si sa già del trattamento

Crizanlizumab – Crizanlizumab è un farmaco somministrato per via endovenosa, utilizzato principalmente per il trattamento della malattia a cellule falciformi. Attualmente è in fase di studio clinico di fase III per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti adolescenti e adulti con crisi vaso-occlusive. Il farmaco agisce bloccando una proteina chiamata P-selectina, che gioca un ruolo chiave nell'adesione delle cellule del sangue ai vasi sanguigni, riducendo così le crisi dolorose. Crizanlizumab è classificato come un anticorpo monoclonale e rappresenta un'opzione terapeutica promettente per migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie studiate

Malattia a cellule falciformi – È una malattia genetica del sangue caratterizzata dalla produzione di globuli rossi anomali a forma di falce. Questi globuli rossi deformati possono bloccare il flusso sanguigno nei vasi, causando dolore e danni agli organi. La malattia si manifesta con episodi di dolore acuto, noti come crisi vaso-occlusive, che possono richiedere cure mediche. Oltre al dolore, i pazienti possono sperimentare anemia cronica, infezioni frequenti e danni agli organi nel tempo. La gravità dei sintomi varia da persona a persona, e i sintomi possono iniziare a manifestarsi nei primi anni di vita. La malattia è più comune in persone di origine africana, mediterranea e mediorientale.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-508689-14-00Codice del protocolloCSEG101A2301Partecipanti previsti90 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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