La ricerca clinica si concentra sulla fenilchetonuria, una malattia genetica che causa alti livelli di fenilalanina nel sangue. Questo studio confronta due trattamenti: Sepiapterin e Kuvan (compresse solubili da 100 mg contenenti sapropterina dicloridrato). L’obiettivo è vedere quale dei due trattamenti è più efficace nel ridurre i livelli di fenilalanina nei partecipanti con fenilchetonuria.

Lo studio coinvolge persone di età pari o superiore a 2 anni. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un certo periodo, seguito da un cambio al secondo trattamento. Questo approccio è chiamato “crossover”. Durante lo studio, i livelli di fenilalanina nel sangue verranno monitorati per valutare l’efficacia dei trattamenti. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di confronto.

Il trattamento con Sepiapterin è in forma di polvere per uso orale, mentre Kuvan è in forma di compresse solubili. Lo studio mira a determinare quale trattamento è più efficace nel mantenere i livelli di fenilalanina sotto controllo, migliorando così la gestione della fenilchetonuria. I risultati aiuteranno a capire quale opzione terapeutica potrebbe essere più vantaggiosa per i pazienti affetti da questa condizione.