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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Donidalorsen per il Trattamento Profilattico dell'Angioedema Ereditario

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullAngioedema Ereditario (HAE), una malattia genetica rara che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, le vie respiratorie e l'intestino. Questi gonfiori possono essere dolorosi e, in alcuni casi, pericolosi per la vita. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato donidalorsen, somministrato tramite iniezione. Donidalorsen è un tipo di farmaco noto come antisenso oligonucleotide, progettato per prevenire gli attacchi di angioedema.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza dell'uso a lungo termine di donidalorsen nei pazienti con HAE. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e il loro stato di salute sarà monitorato per osservare eventuali effetti collaterali e l'efficacia del trattamento nel prevenire gli attacchi di angioedema. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere cure mediche regolari e saranno seguiti da vicino dai medici per garantire la loro sicurezza.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si concentra esclusivamente sull'osservazione degli effetti di donidalorsen. I risultati attesi includono la riduzione del numero di attacchi di HAE e il miglioramento della qualità della vita dei partecipanti. Lo studio è progettato per durare fino al 2026, con l'obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento nel lungo periodo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver completato con successo lo studio precedente o dopo aver ricevuto l'approvazione per partecipare.

    È necessario fornire il consenso informato scritto e firmato.

  2. Passaggio 2

    Trattamento con donidalorsen

    Il farmaco donidalorsen viene somministrato tramite iniezione sottocutanea.

    Il trattamento è progettato per valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Durante lo studio, viene monitorata l'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento.

    Il monitoraggio è continuo per garantire la sicurezza del partecipante.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli attacchi di HAE

    Gli attacchi di angioedema ereditario (HAE) vengono registrati e confermati da un investigatore.

    La frequenza degli attacchi viene normalizzata nel tempo e valutata mensilmente fino alla settimana 53.

  5. Passaggio 5

    Questionario sulla qualità della vita

    Il partecipante completa il questionario sulla qualità della vita legata all'angioedema (AE-QoL) per valutare l'impatto del trattamento.

    Il questionario viene somministrato durante le 53 settimane dello studio.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 6 novembre 2026.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • I partecipanti e, se applicabile, i loro rappresentanti legali (come i genitori o tutori legali) devono fornire un modulo di consenso informato scritto e firmato.
  • I partecipanti devono avere accesso e la capacità di utilizzare almeno un farmaco per trattare gli attacchi di angioedema. Questo è solo per i partecipanti che continuano uno studio aperto.
  • Devono aver completato in modo soddisfacente uno studio precedente chiamato ISIS 721744-CS5 fino alla settimana 25, o essere autorizzati a uscire da questo studio con un profilo di sicurezza e tollerabilità accettabile. Questo è solo per i nuovi partecipanti che non hanno usato donidalorsen prima.
  • I partecipanti devono avere almeno 12 anni al momento del consenso informato e, se applicabile, del consenso del minore.
  • I partecipanti devono avere una diagnosi documentata di angioedema ereditario di tipo 1 o 2 (HAE-1/HAE-2).
  • I partecipanti devono essere in trattamento preventivo stabile da almeno 12 settimane con lanadelumab, berotralstat o inibitore della C1-esterasi prima del periodo di screening.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di Angioedema Ereditario. Questo è un disturbo che causa gonfiore in diverse parti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato, cioè non possono comprendere e accettare volontariamente di partecipare allo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Donidalorsen: Questo farmaco è studiato per il trattamento profilattico dell'angioedema ereditario (HAE). L'obiettivo principale è valutare la sicurezza dell'uso a lungo termine di donidalorsen nei pazienti affetti da HAE. L'angioedema ereditario è una condizione che causa gonfiore in diverse parti del corpo, e donidalorsen potrebbe aiutare a prevenire questi episodi di gonfiore.

Che cosa si sa già del trattamento

Donidalorsen – Donidalorsen è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento profilattico dell'angioedema ereditario. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine. L'angioedema ereditario è una condizione caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore, e donidalorsen agisce a livello molecolare modulando specifici percorsi biologici per prevenire questi episodi. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento, mirati a ridurre l'attivazione eccessiva del sistema immunitario che causa il gonfiore.

Malattie studiate

Angioedema Ereditario – L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, come mani, piedi, viso, vie respiratorie e organi interni. Questi episodi possono essere dolorosi e, se colpiscono le vie respiratorie, possono causare difficoltà respiratorie. La malattia è causata da una carenza o disfunzione di una proteina chiamata inibitore della C1 esterasi, che regola il sistema immunitario e la coagulazione del sangue. Gli attacchi di gonfiore possono essere scatenati da stress, traumi, infezioni o interventi chirurgici, ma spesso si verificano senza una causa apparente. La frequenza e la gravità degli attacchi possono variare notevolmente tra gli individui affetti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 16 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-509201-77-00Codice del protocolloISIS 721744-CS7Partecipanti previsti55 personePromotoreIonis Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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