DYNE-101 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa che viene studiato per il trattamento della Distrofia Miotonica di tipo 1 (DM1). Questo medicinale è progettato per agire specificamente sui muscoli dei pazienti affetti da questa malattia genetica. Il farmaco viene somministrato attraverso infusione endovenosa in dosi multiple per valutarne la sicurezza e l’efficacia nel migliorare la funzione muscolare nei pazienti con DM1. Lo studio mira a comprendere come il farmaco viene tollerato dal corpo e come influisce sul tessuto muscolare dei pazienti.

Distrofia Miotonica di Tipo 1 – Una malattia genetica che colpisce principalmente i muscoli, causando difficoltà nel rilassamento muscolare dopo la contrazione (miotonia). La condizione è caratterizzata da un progressivo indebolimento muscolare che inizia spesso nel viso, nel collo e nelle estremità distali. I sintomi tendono a peggiorare nel tempo e possono includere debolezza facciale, difficoltà nella deglutizione e problemi di articolazione del linguaggio. La malattia può influenzare anche altri organi del corpo, tra cui il cuore, gli occhi e il sistema endocrino. È causata da una mutazione genetica che viene trasmessa in modo dominante, il che significa che un genitore affetto ha il 50% di probabilità di trasmetterla ai figli.