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Studio di Fase 3 su ALXN1850 in Adolescenti e Adulti con Ipopofosfatasia Non Trattati Precedentemente con Asfotase Alfa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla ipofosfatasia, una malattia rara che colpisce le ossa e i denti, causando debolezza e dolore. La ricerca mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato ALXN1850, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Questo trattamento è un tipo di enzima ricombinante, progettato per aiutare a migliorare la funzione fisica nei partecipanti adolescenti e adulti che non sono stati precedentemente trattati con un altro farmaco chiamato asfotase alfa.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno ALXN1850 o un placebo. L'obiettivo principale è osservare i cambiamenti nella capacità di camminare e altre funzioni fisiche nel tempo. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare eventuali miglioramenti o effetti collaterali.

Lo studio coinvolgerà adolescenti e adulti di età pari o superiore a 12 anni, con una diagnosi documentata di ipofosfatasia. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare l'efficacia del trattamento e la sua sicurezza. L'obiettivo finale è determinare se ALXN1850 può offrire un nuovo approccio terapeutico per migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'inclusione nello studio, viene confermata la diagnosi di ipofosfatasia attraverso la documentazione medica.

    Viene verificata la presenza di un gene ALPL variante o livelli di PLP superiori al normale.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire i livelli di attività della fosfatasi alcalina (ALP) nel siero.

    Si eseguono due test di camminata di sei minuti (6MWT) per valutare la capacità funzionale.

  3. Passaggio 3

    Inizio del trattamento

    Il trattamento con ALXN1850 o placebo inizia con iniezioni sottocutanee.

    La frequenza e la durata delle iniezioni sono stabilite dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Periodo di valutazione randomizzato

    Durante questo periodo, vengono monitorati i cambiamenti rispetto al basale nei test funzionali come il 6MWT e il test STS di 30 secondi.

    Vengono valutati anche altri parametri come il punteggio LEFS e il test Timed Up-and-Go (TUG).

  5. Passaggio 5

    Fine del periodo di valutazione

    Alla fine del periodo di valutazione, vengono analizzati i risultati per determinare l'efficacia del trattamento.

    Vengono raccolti dati su eventuali effetti collaterali e sulla risposta al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 12 anni al Giorno 1 dello studio.
  • Deve avere una diagnosi di ipofosfatasia documentata nei registri medici.
  • Deve soddisfare uno dei seguenti criteri:
    • Presenza di una variante del gene ALPL (patogena, probabilmente patogena o di significato sconosciuto) documentata da un laboratorio certificato.
    • Livelli di PLP (fosfato piridossale) superiori al limite normale durante il periodo di screening.
    • Deve soddisfare uno dei seguenti criteri senza una causa probabile diversa dall'ipofosfatasia:
      • Attività della fosfatasi alcalina (ALP) nel siero al di sotto del range normale per età e sesso durante il periodo di screening.
      • Due risultati documentati di attività della ALP nel siero, a distanza di almeno 15 giorni, al di sotto del range normale per età e sesso nei 24 mesi precedenti il Giorno 1 dello studio.
      • Due test di camminata di 6 minuti (6MWT) con una distanza inferiore all'85% di quella prevista (per età, sesso, peso e altezza) durante il periodo di screening, senza una causa probabile diversa dall'ipofosfatasia. I partecipanti che necessitano di dispositivi di assistenza per camminare possono essere inclusi.
      • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile devono seguire i requisiti e le linee guida di contraccezione specificate nel protocollo.
      • Il partecipante o il suo rappresentante legale deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato come descritto nel protocollo. Per i partecipanti adolescenti, il tutore legale deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto, e il partecipante deve essere disposto a fornire l'assenso scritto, se applicabile.
      • Non deve essere disposto o in grado di ricevere asfotase alfa per qualsiasi motivo, incluso il non essere disposto o in grado di rispettare il programma di iniezioni per asfotase alfa.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto un trattamento con asfotase alfa. Questo è un farmaco specifico per la condizione medica in questione.
  • Le persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio non possono partecipare. Lo studio è rivolto a adolescenti e adulti.
  • Le persone che non hanno la condizione medica chiamata ipofosfatasia non possono partecipare. Questa è una malattia rara che colpisce le ossa e i denti.
  • Le persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come i bambini piccoli o le persone con determinate disabilità, potrebbero non essere ammesse a partecipare per motivi di sicurezza.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ALXN1850: Questo è un farmaco sperimentale noto come fosfatasi alcalina ricombinante. Viene somministrato per via sottocutanea e il suo scopo è quello di migliorare i risultati funzionali nei partecipanti adolescenti e adulti con ipofosfatasia, una condizione rara che colpisce le ossa e i denti. Questo studio clinico mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di ALXN1850 in persone che non sono state precedentemente trattate con asfotase alfa.

Che cosa si sa già del trattamento

ALXN1850 – ALXN1850 è un farmaco somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico di fase 3. È progettato per trattare l'ipoparatiroidismo, una condizione caratterizzata da bassi livelli di fosfato nel sangue. Il farmaco agisce come una fosfatasi alcalina ricombinante, un enzima che aiuta a regolare i livelli di fosfato nel corpo. Appartiene alla classe farmacologica degli enzimi ricombinanti.

Malattie studiate

Ipofosfatasia – L'ipofosfatasia è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo delle ossa e dei denti. È causata da una carenza dell'enzima fosfatasi alcalina, essenziale per la mineralizzazione ossea. Nei bambini, può manifestarsi con ossa deboli, ritardo nella crescita e perdita precoce dei denti. Negli adulti, i sintomi possono includere dolore osseo, fratture frequenti e debolezza muscolare. La gravità della malattia varia ampiamente, con alcune persone che presentano sintomi lievi e altre che sperimentano complicazioni più gravi. La progressione della malattia può influenzare significativamente la qualità della vita, a seconda della gravità dei sintomi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-505673-32-00Codice del protocolloALXN1850-HPP-301Partecipanti previsti122 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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