La ricerca clinica si concentra sulla Mucopolisaccaridosi di tipo I, Sindrome di Hurler (MPS-IH), una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo e porta a gravi problemi fisici e mentali. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato OTL-203 rispetto al trattamento standard con trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche (allo-HSCT). OTL-203 è una terapia genica che utilizza cellule staminali del paziente stesso, modificate geneticamente per correggere il difetto genetico alla base della malattia.
Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno una singola dose di OTL-203 tramite infusione endovenosa. Questo trattamento sarà confrontato con il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, che è il trattamento standard attuale. Lo scopo principale è valutare la sopravvivenza senza eventi avversi nei pazienti trattati con OTL-203 rispetto a quelli che ricevono il trattamento standard. La ricerca esaminerà anche altri aspetti della salute dei partecipanti, come la funzione cognitiva, la mobilità articolare e la qualità della vita.
Oltre a OTL-203, lo studio coinvolge anche altri farmaci come PLERIXAFOR, BUSULFAN, LARONIDASE, FLUDARABINE e RITUXIMAB, che possono essere utilizzati in combinazione o come parte del trattamento standard. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. La ricerca si svolgerà in più centri e durerà fino al 2030, con l’inizio previsto per il 2024.
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