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Studio sull'Efficacia di Navepegritide e Lonapegsomatropin nei Bambini con Acondroplasia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su bambini con acondroplasia, una condizione genetica che causa bassa statura e problemi di crescita. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di due trattamenti: navepegritide e lonapegsomatropin. Questi farmaci sono somministrati come soluzioni per iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle. L'obiettivo principale è valutare come questi trattamenti influenzano la crescita lineare dei bambini, confrontando l'uso combinato dei due farmaci con l'uso del solo navepegritide.

Il trattamento con lonapegsomatropin, noto anche come TransCon hGH, è una forma di ormone della crescita progettata per aiutare i bambini a crescere più alti. Il navepegritide, conosciuto come TransCon CNP, è un peptide che può influenzare la crescita ossea. Entrambi i farmaci sono somministrati una volta alla settimana per un periodo di 156 settimane, che equivale a circa tre anni. Durante questo periodo, i partecipanti saranno monitorati per valutare la loro crescita e per verificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio mira a capire se la combinazione di questi due trattamenti può migliorare la crescita nei bambini con acondroplasia rispetto al trattamento con il solo navepegritide. I ricercatori valuteranno anche la sicurezza dei farmaci, osservando eventuali reazioni avverse o cambiamenti nella salute generale dei partecipanti. Questo aiuterà a determinare se questi trattamenti possono essere una soluzione efficace e sicura per migliorare la qualità della vita dei bambini con questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di TransCon hGH e TransCon CNP.

    Entrambi i farmaci sono soluzioni per iniezione somministrate tramite iniezione sottocutanea.

    La somministrazione avviene una volta alla settimana.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Durante le prime settimane, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la crescita lineare e la sicurezza del trattamento.

    Vengono eseguiti esami fisici e test di laboratorio per valutare la risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione a 26 settimane

    Dopo 26 settimane, viene valutato il cambiamento rispetto al punto di partenza in termini di altezza e altre misure fisiche.

    Viene esaminata l'esperienza del bambino e dei genitori con il trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione a 52 settimane

    Dopo 52 settimane, viene misurata la velocità di crescita annuale e vengono effettuate ulteriori valutazioni della sicurezza.

    Viene eseguita una valutazione radiologica standardizzata per misurare la lunghezza delle ossa lunghe e altre strutture scheletriche.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni successive

    Le valutazioni continuano a 104 e 156 settimane per monitorare la crescita, la composizione corporea e la forza muscolare.

    Vengono effettuati test per valutare la qualità del sonno e la presenza di apnee notturne.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude dopo 156 settimane.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza complessiva del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • È necessario avere un consenso informato scritto e firmato dai genitori o dai rappresentanti legali del partecipante.
  • Il partecipante deve essere un bambino o una bambina di età compresa tra 2 e 11 anni al momento della prima visita.
  • Deve esserci una diagnosi clinica di achondroplasia, confermata geneticamente. L'achondroplasia è una condizione genetica che influisce sulla crescita delle ossa.
  • Il partecipante deve essere in grado di stare in piedi senza aiuto.
  • I genitori, i tutori o i rappresentanti legali devono essere disposti e in grado di somministrare iniezioni settimanali sotto la pelle (SC) del farmaco in studio e rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • Devono essere disponibili almeno 6 mesi di storia della crescita e della malattia da studi precedenti o da cartelle cliniche.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • I bambini che non hanno acondroplasia non possono partecipare. L'acondroplasia è una condizione genetica che causa bassa statura.
  • I bambini al di fuori della fascia di età specificata non possono partecipare. La fascia di età specificata è dai 2 anni in su.
  • Se il bambino ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio, non può partecipare.
  • I bambini che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio non possono partecipare.
  • Se il bambino ha partecipato a un altro studio clinico di recente, potrebbe non essere idoneo a partecipare.
  • I bambini che non possono seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste non possono partecipare.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Navepegritide

    è un farmaco sperimentale utilizzato per promuovere la crescita lineare nei bambini con acondroplasia. Viene somministrato una volta alla settimana e il suo ruolo principale è quello di stimolare la crescita ossea, aiutando i bambini a raggiungere un'altezza maggiore.

  • Lonapegsomatropin

    è un altro farmaco somministrato una volta alla settimana, progettato per lavorare in combinazione con navepegritide. Il suo scopo è quello di supportare ulteriormente la crescita ossea e migliorare l'efficacia complessiva del trattamento nei bambini con acondroplasia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Navepegritide

    Navepegritide è somministrato tramite iniezione settimanale e attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'acondroplasia nei bambini. Questo farmaco è studiato per il suo potenziale di migliorare la crescita lineare. Il suo meccanismo d'azione coinvolge la modulazione di specifici percorsi di crescita a livello molecolare. È classificato come un agente terapeutico per disturbi della crescita.

  • Lonapegsomatropin

    Lonapegsomatropin viene somministrato tramite iniezione settimanale ed è in fase di studio clinico per il trattamento dell'acondroplasia nei bambini. È progettato per supportare la crescita lineare e migliorare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Agisce stimolando i recettori della crescita a livello molecolare. È classificato come un ormone della crescita ricombinante.

Malattie studiate

Acondroplasia – L'achondroplasia è una condizione genetica che causa una forma di nanismo. È caratterizzata da una crescita ossea anormale, che porta a braccia e gambe corte rispetto al tronco. Le persone con achondroplasia hanno una testa più grande del normale e una fronte prominente. La condizione è causata da una mutazione nel gene FGFR3, che regola la crescita ossea. Nonostante le proporzioni corporee alterate, la maggior parte delle persone con achondroplasia ha un'intelligenza normale. La condizione è presente dalla nascita e non progredisce nel tempo, ma può comportare alcune complicazioni fisiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2023-508341-40-00Codice del protocolloASND0042Partecipanti previsti18 personePromotoreAscendis Pharma Growth Disorders A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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