La ricerca si concentra su bambini con acondroplasia, una condizione genetica che causa bassa statura e problemi di crescita. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti: navepegritide e lonapegsomatropin. Questi farmaci sono somministrati come soluzioni per iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle. L’obiettivo principale è valutare come questi trattamenti influenzano la crescita lineare dei bambini, confrontando l’uso combinato dei due farmaci con l’uso del solo navepegritide.

Il trattamento con lonapegsomatropin, noto anche come TransCon hGH, è una forma di ormone della crescita progettata per aiutare i bambini a crescere più alti. Il navepegritide, conosciuto come TransCon CNP, è un peptide che può influenzare la crescita ossea. Entrambi i farmaci sono somministrati una volta alla settimana per un periodo di 156 settimane, che equivale a circa tre anni. Durante questo periodo, i partecipanti saranno monitorati per valutare la loro crescita e per verificare eventuali effetti collaterali.

Lo studio mira a capire se la combinazione di questi due trattamenti può migliorare la crescita nei bambini con acondroplasia rispetto al trattamento con il solo navepegritide. I ricercatori valuteranno anche la sicurezza dei farmaci, osservando eventuali reazioni avverse o cambiamenti nella salute generale dei partecipanti. Questo aiuterà a determinare se questi trattamenti possono essere una soluzione efficace e sicura per migliorare la qualità della vita dei bambini con questa condizione.