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Studio sull'Efficacia e Sicurezza del Gel di Patidegib per il Carcinoma Basocellulare nei Pazienti Adulti con Sindrome di Gorlin

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Gorlin, una condizione genetica che porta allo sviluppo di numerosi carcinomi basocellulari (BCC), un tipo di cancro della pelle. La ricerca mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento topico chiamato Patidegib Gel al 2%, applicato due volte al giorno sul viso. Questo gel contiene una sostanza attiva chiamata patidegib cloridrato isopropanolato. Il trattamento è progettato per ridurre il numero di nuovi BCC che si sviluppano nei pazienti affetti da questa sindrome.

Lo studio è di tipo randomizzato e controllato, il che significa che i partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale. Alcuni riceveranno il Patidegib Gel, mentre altri riceveranno un gel veicolo, che non contiene la sostanza attiva. L'obiettivo principale è osservare il numero di nuovi BCC che si formano dopo 12 mesi di trattamento. Saranno anche valutati altri aspetti, come i cambiamenti nei sintomi delle lesioni e la qualità della vita dei partecipanti.

La durata prevista dello studio è di circa due anni, con l'inizio del reclutamento dei partecipanti previsto per il 2024. Durante questo periodo, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la tollerabilità del trattamento. L'obiettivo finale è determinare se il Patidegib Gel può essere un'opzione efficace per ridurre il carico della malattia nei pazienti con Sindrome di Gorlin.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante deve avere almeno 18 anni e una mutazione PTCH1 confermata.

    Il partecipante deve avere almeno 10 carcinomi basocellulari (BCC) sul viso al momento della randomizzazione.

    Il partecipante deve astenersi dall'applicare qualsiasi medicinale topico non previsto dallo studio sul viso per tutta la durata dello studio.

  2. Passaggio 2

    Applicazione del gel

    Il Patidegib Gel 2% o il Vehicle Gel viene applicato due volte al giorno sul viso.

    L'applicazione è destinata a ridurre il numero di nuovi BCC nei partecipanti con la sindrome di Gorlin.

  3. Passaggio 3

    Valutazione primaria

    L'obiettivo principale è valutare il numero di nuovi BCC dopo 12 mesi di trattamento.

    Il confronto viene effettuato tra i due gruppi: uno che utilizza il Patidegib Gel 2% e l'altro che utilizza il Vehicle Gel.

  4. Passaggio 4

    Valutazione secondaria

    Valutazione del numero di nuovi BCC chirurgicamente eleggibili dopo 12 mesi.

    Cambiamento nei sintomi delle lesioni e nel diametro delle lesioni BCC confermate.

    Proporzione di BCC risolti o regrediti entro 12 mesi.

    Cambiamento nel numero totale di BCC confermati e nel punteggio del questionario sulla qualità della vita.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Monitoraggio degli eventi avversi, inclusi quelli gravi, durante tutto lo studio.

    Valutazione della sicurezza dermica e della tollerabilità locale da parte dell'investigatore.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 29 gennaio 2026.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del Patidegib Gel 2%.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il soggetto deve avere almeno 18 anni al momento della visita di screening.
  • Il soggetto deve avere conferma di una mutazione del gene PTCH1. Questo è un cambiamento specifico nel materiale genetico che può essere associato alla sindrome di Gorlin.
  • Il soggetto deve avere almeno 10 carcinomi basocellulari (BCC) sul viso al momento della randomizzazione. I BCC sono un tipo di tumore della pelle.
  • Il soggetto deve essere disposto a non applicare alcun farmaco topico non previsto dallo studio (sia con prescrizione che da banco) sulla pelle del viso per tutta la durata dello studio, tranne se prescritto dal ricercatore.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Gorlin.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non possono applicare il gel due volte al giorno sul viso.
  • Non possono partecipare persone che non possono seguire le istruzioni dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Patidegib Gel: Questo è un gel che viene applicato sulla pelle. È studiato per ridurre il numero di carcinomi basocellulari, un tipo di cancro della pelle, in persone con la sindrome di Gorlin. Il gel viene applicato due volte al giorno sul viso per vedere se può aiutare a controllare la malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Patidegib Gel 2% – È un gel applicato sulla pelle, specificamente sul viso, due volte al giorno. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per valutare la sua efficacia e sicurezza nel trattamento del carcinoma basocellulare persistente nei soggetti con sindrome di Gorlin. Questo farmaco agisce inibendo una via di segnalazione cellulare che è coinvolta nella crescita anormale delle cellule della pelle. È classificato come un inibitore della via di segnalazione Hedgehog, una categoria di farmaci che mira a ridurre la proliferazione cellulare anomala.

Malattie studiate

Sindrome di Gorlin – La sindrome di Gorlin, nota anche come sindrome del carcinoma nevoide basocellulare, è una malattia genetica rara caratterizzata dalla predisposizione a sviluppare numerosi carcinomi basocellulari, che sono un tipo di cancro della pelle. Le persone affette possono presentare anche anomalie ossee, cisti odontogene e altre manifestazioni cutanee. La malattia è causata da mutazioni genetiche che influenzano il modo in cui le cellule della pelle crescono e si dividono. I sintomi possono variare ampiamente tra gli individui, anche all'interno della stessa famiglia. La progressione della malattia può includere lo sviluppo di nuovi carcinomi basocellulari nel tempo. La gestione della condizione richiede un monitoraggio regolare per identificare e trattare tempestivamente le lesioni cutanee.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-507528-21-00Codice del protocolloSGT-610-01Partecipanti previsti156 personePromotoreSol-Gel Technologies Ltd.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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