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Studio sul Follow-Up a Lungo Termine per Pazienti con Angioedema Ereditario Trattati con NTLA-2002 (Ziclumeran, Lonvoguran)

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia chiamata Angioedema Ereditario, una condizione che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato NTLA-2002, che viene somministrato tramite infusione. Questo farmaco contiene due componenti attivi: Ziclumeran e lonvoguran. Ziclumeran è un tipo di RNA messaggero che aiuta a produrre una proteina chiamata Cas9, mentre lonvoguran è un RNA guida che mira a un gene specifico nel corpo umano.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di NTLA-2002 in persone che sono già state trattate con questo farmaco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno un monitoraggio continuo per verificare eventuali effetti collaterali legati al trattamento. Saranno anche raccolti dati sulla frequenza degli attacchi di angioedema e sull'uso di farmaci per gestire questi attacchi.

Il monitoraggio includerà anche la misurazione dei livelli di una proteina chiamata callicreina nel sangue e l'analisi di come il trattamento influisce sulla qualità della vita dei partecipanti. Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l'obiettivo di raccogliere informazioni dettagliate sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del follow-up a lungo termine

    Il paziente inizia il follow-up a lungo termine dopo aver completato o interrotto un protocollo di trattamento sponsorizzato o supportato da Intellia, in cui è stata ricevuta una dose completa o parziale di NTLA-2002.

    Il paziente deve aver fornito il consenso informato per partecipare allo studio di follow-up a lungo termine.

  2. Passaggio 2

    Visite di studio

    Il paziente partecipa a visite di studio programmate per monitorare la sicurezza a lungo termine del trattamento con NTLA-2002.

    Durante queste visite, vengono raccolti dati per valutare l'incidenza di eventi avversi correlati al trattamento, inclusi eventi avversi gravi e eventi avversi di interesse speciale.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli attacchi di angioedema ereditario

    Il paziente viene monitorato per il tasso complessivo di attacchi di angioedema ereditario e per il tasso di attacchi che richiedono terapia acuta.

    Viene valutato il livello totale di proteina plasmatica kallikrein e il cambiamento rispetto al basale nel consumo di farmaci per attacchi di angioedema ereditario.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della qualità della vita

    Il paziente completa questionari per valutare i cambiamenti rispetto al basale nei parametri di qualità della vita, utilizzando strumenti come il MOXIE Angioedema QoL, EQ-5D-5L e WPAI:GH.

    Viene monitorato anche il cambiamento nell'utilizzo dei servizi sanitari per gli attacchi di angioedema ereditario.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del follow-up

    Il follow-up a lungo termine è previsto per concludersi entro il 15 febbraio 2038.

    Durante tutto il periodo di follow-up, il paziente è tenuto a rispettare il programma di visite e a conformarsi ai requisiti dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve aver completato o interrotto un trattamento sponsorizzato o supportato da Intellia, in cui ha ricevuto una dose completa o parziale di NTLA-2002.
  • Il paziente deve aver fornito il consenso informato per lo studio di LTFU (Long-Term Follow-Up), che significa monitoraggio a lungo termine.
  • Il paziente deve essere disposto a partecipare alle visite dello studio, completare il programma di follow-up richiesto dal protocollo e rispettare i requisiti dello studio.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.
  • Lo studio include anche popolazioni vulnerabili, che sono gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezione speciale.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto trattamenti precedenti per l'angioedema ereditario. L'angioedema ereditario è una condizione genetica che causa gonfiore in varie parti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con determinate condizioni mediche che potrebbero renderle più a rischio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

NTLA-2002 è un trattamento sperimentale studiato per valutare la sua sicurezza a lungo termine nei soggetti che sono già stati trattati con questo farmaco. Il suo ruolo nel trial è quello di monitorare eventuali effetti collaterali o benefici che possono emergere nel tempo dopo il trattamento iniziale.

Che cosa si sa già del trattamento

NTLA-2002 – NTLA-2002 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'angioedema ereditario. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza a lungo termine nei soggetti precedentemente trattati. L'angioedema ereditario è una condizione caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore. NTLA-2002 agisce a livello molecolare modificando specifici geni per ridurre la frequenza e la gravità degli attacchi. Appartiene alla classe dei farmaci di terapia genica, che mirano a correggere o modificare i geni responsabili di malattie genetiche.

Malattie studiate

Angioedema Ereditario – È una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, come mani, piedi, viso, vie respiratorie e organi interni. Questi episodi possono essere dolorosi e durare da alcune ore a diversi giorni. La causa principale è un difetto genetico che porta a una carenza o disfunzione di una proteina chiamata inibitore della C1 esterasi. Questo difetto provoca un aumento della produzione di bradichinina, una sostanza che causa la dilatazione dei vasi sanguigni e l'accumulo di liquidi nei tessuti. Gli attacchi possono essere scatenati da stress, traumi, infezioni o interventi chirurgici. La gravità e la frequenza degli attacchi possono variare notevolmente tra gli individui affetti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-507956-56-00Codice del protocolloITL-2002-CL-999Partecipanti previsti32 personePromotoreIntellia Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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