Lo studio riguarda una malattia chiamata Angioedema Ereditario, una condizione che provoca gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato NTLA-2002, che viene somministrato tramite infusione. Questo farmaco contiene due componenti attivi: Ziclumeran e Lonvoguran. Ziclumeran è un tipo di RNA messaggero che aiuta a produrre una proteina chiamata Cas9, mentre Lonvoguran è un RNA guida che mira a un gene specifico nel corpo umano.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di NTLA-2002 in persone che sono già state trattate con questo farmaco. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno un monitoraggio continuo per verificare eventuali effetti collaterali legati al trattamento. Saranno anche raccolti dati sulla frequenza degli attacchi di angioedema e sull’uso di farmaci per gestire questi attacchi.
Il monitoraggio includerà anche la misurazione dei livelli di una proteina chiamata callicreina nel sangue e l’analisi di come il trattamento influisce sulla qualità della vita dei partecipanti. Lo studio è progettato per durare diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere informazioni dettagliate sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento nel tempo.
Francia 
Germania 
Paesi Bassi 
