Givinostat – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

GIVINOSTAT: Un Trattamento Promettente per Varie Condizioni

Il Givinostat è un farmaco sperimentale che ha mostrato risultati promettenti negli studi clinici per il trattamento di diverse condizioni, tra cui la distrofia muscolare, i disturbi del sangue e l’artrite. Come inibitore dell’istone deacetilasi (HDAC), il Givinostat agisce regolando l’espressione genica e ha effetti antinfiammatori. Questo articolo riassume alcuni dei risultati chiave dei recenti studi clinici che hanno investigato la sicurezza e l’efficacia del Givinostat per varie malattie.

Cos’è il Givinostat?

Il Givinostat, noto anche come ITF2357, è un farmaco in fase di studio per il suo potenziale nel trattare varie condizioni mediche. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori dell’istone deacetilasi (HDAC)^[1]. Gli inibitori HDAC agiscono influenzando l’espressione dei geni nelle cellule, il che può avere effetti ad ampio raggio sul corpo.

Condizioni Trattate con il Givinostat

La ricerca è in corso per valutare l’efficacia del Givinostat nel trattamento di diverse condizioni:

Policitemia Vera (PV): Un disturbo del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi^[1]
Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD): Un disturbo genetico caratterizzato da degenerazione muscolare progressiva e debolezza^[2]
Distrofia Muscolare di Becker (BMD): Una forma più lieve di distrofia muscolare^[3]
Neoplasie Mieloproliferative Croniche: Un gruppo di disturbi del sangue in cui il midollo osseo produce troppe cellule del sangue^[4]
Artrite Idiopatica Giovanile: Un tipo di artrite che colpisce i bambini^[5]

Come Funziona il Givinostat

Il Givinostat funziona inibendo le istone deacetilasi, che sono enzimi che svolgono un ruolo nell’espressione genica. Bloccando questi enzimi, il Givinostat può influenzare l’attivazione o la disattivazione dei geni nelle cellule. Si ritiene che questo meccanismo abbia effetti anti-infiammatori e possa aiutare a rallentare la progressione di certe malattie^[4].

Nella distrofia muscolare, ad esempio, si pensa che il Givinostat contrasti i meccanismi fisiopatologici e degenerativi che causano l’insufficienza muscolare^[6]. Ciò potrebbe potenzialmente aiutare a preservare la funzione muscolare e rallentare la progressione della malattia.

Come viene Somministrato il Givinostat

Il Givinostat viene tipicamente somministrato per via orale (per bocca) sotto forma di:

Sospensione orale: Una forma liquida del farmaco, solitamente a una concentrazione di 10 mg/mL^[2]
Capsule: Capsule di gelatina dura contenenti 50 mg, 75 mg o 100 mg di Givinostat^[4]

Il dosaggio e la frequenza di somministrazione possono variare a seconda della condizione trattata, del peso del paziente e di altri fattori. In molti studi, il Givinostat viene assunto due volte al giorno con il cibo^[2]^[6].

Studi Clinici e Ricerca

Il Givinostat è attualmente oggetto di vari studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Alcuni risultati chiave di questi studi includono:

Nella Policitemia Vera, il Givinostat combinato con l’idrossiurea ha mostrato risultati promettenti nel controllo della conta delle cellule del sangue e nella riduzione dei sintomi legati alla malattia^[1]
Per la Distrofia Muscolare di Duchenne, gli studi hanno indicato che il Givinostat potrebbe aiutare a migliorare la funzione muscolare e rallentare la progressione della malattia^[7]
Nella Distrofia Muscolare di Becker, la ricerca è in corso per valutare gli effetti del Givinostat sull’istologia (struttura) e la funzione muscolare^[3]
Per le neoplasie mieloproliferative croniche, studi a lungo termine stanno valutando la sicurezza e l’efficacia del Givinostat^[4]

Potenziali Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, il Givinostat può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni osservati negli studi clinici includono:

Problemi gastrointestinali come diarrea, nausea o vomito^[1]
Cambiamenti nella conta delle cellule del sangue, inclusa una diminuzione delle piastrine (trombocitopenia)^[3]
Affaticamento o stanchezza^[7]

È importante notare che il profilo di sicurezza del Givinostat è ancora in fase di studio e i pazienti negli studi clinici sono attentamente monitorati per eventuali effetti avversi^[6].

Condition	Key Findings	Stage of Research
Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)	Miglioramento dell’area delle fibre muscolari, della funzione degli arti superiori e della funzione respiratoria rispetto al placebo	Studi di fase 3 completati e in corso
Distrofia muscolare di Becker (BMD)	Riduzione della fibrosi muscolare e miglioramento della funzione muscolare in alcuni pazienti	Studi di fase 2 completati
Policitemia vera	Riduzione della conta delle cellule del sangue e miglioramento dei sintomi in alcuni pazienti	Studi di fase 2 completati
Trombocitemia essenziale	Riduzione della conta piastrinica in alcuni pazienti	Studi di fase 2 completati
Mielofibrosi	Risultati misti, alcuni miglioramenti dei sintomi	Studi di fase 2 completati
Artrite idiopatica giovanile	Miglioramento dei sintomi in alcuni pazienti	Studi di fase 2 completati

Studi in corso con Givinostat

Data di inizio: 2024-04-25

Studio sull’efficacia e sicurezza di Givinostat rispetto a Hydroxycarbamide nei pazienti con Policitemia Vera ad alto rischio JAK2V617F-positiva

Reclutamento
3 1 1 1
La Policitemia Vera è una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo studio clinico si concentra su pazienti con una forma specifica di questa malattia, chiamata JAK2V617F-positiva ad alto rischio. L’obiettivo è confrontare l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti: Givinostat e idrossiurea. Givinostat è un farmaco in…
Malattie studiate:
- Policitemia vera
Farmaci studiati:
+5
Data di inizio: 2024-11-06

Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di Givinostat nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne di età compresa tra 2 e 6 anni

Reclutamento
2 1 1
La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su bambini affetti da DMD di età compresa tra 2 e meno di 6 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Givinostat, somministrato come sospensione orale. Givinostat è un inibitore delle istone deacetilasi…
Malattie studiate:
- Distrofia muscolare di Duchenne
Farmaci studiati:
- Givinostat
Data di inizio: 2013-03-08

Studio a lungo termine sull’effetto di givinostat nei pazienti con neoplasie mieloproliferative croniche positive a JAK2V617F

Non in reclutamento
2 1 1
Lo studio si concentra su una malattia chiamata neoplasia mieloproliferativa cronica, che è una condizione in cui il corpo produce troppe cellule del sangue. Questa malattia è associata a una mutazione specifica chiamata JAK2V617F. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Givinostat, disponibile in capsule da 50 mg, 75 mg e 100 mg. Givinostat…
Malattie studiate:
- Tumore mieloproliferativo
Farmaci studiati:
- Givinostat

Glossario

Histone deacetylase (HDAC) inhibitor: Una classe di farmaci che bloccano gli enzimi istone deacetilasi, coinvolti nella regolazione dell'espressione genica. Gli inibitori HDAC come il Givinostat possono influenzare quali geni vengono attivati o disattivati nelle cellule.
Duchenne muscular dystrophy (DMD): Un disturbo genetico caratterizzato da degenerazione muscolare progressiva e debolezza. È causato da una mutazione nel gene della distrofina, una proteina che aiuta a mantenere intatte le cellule muscolari.
Becker muscular dystrophy (BMD): Una forma più lieve di distrofia muscolare simile alla DMD ma che tipicamente progredisce più lentamente. È anch'essa causata da mutazioni nel gene della distrofina.
Polycythemia vera: Un tumore del sangue a crescita lenta in cui il midollo osseo produce troppi globuli rossi. Può anche comportare un aumento dei globuli bianchi e delle piastrine.
Essential thrombocythemia: Un raro disturbo cronico del sangue caratterizzato da un numero aumentato di piastrine nel sangue.
Myelofibrosis: Un raro tipo di tumore del sangue che interrompe la normale produzione di cellule del sangue da parte dell'organismo, portando alla cicatrizzazione del midollo osseo.
Juvenile idiopathic arthritis: Un tipo di artrite che colpisce i bambini, causando dolore e infiammazione articolare. È un disturbo autoimmune.
Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo. Questo aiuta a determinare il corretto dosaggio e la somministrazione dei medicinali.
Thrombocytopenia: Una condizione caratterizzata da livelli anormalmente bassi di piastrine nel sangue, che può portare ad un aumento del sanguinamento e delle contusioni.