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Studio sull'uso di deucrictibant per il trattamento degli attacchi di angioedema ereditario in pazienti con carenza di C1-inibitore

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullangioedema ereditario, una condizione caratterizzata da attacchi di gonfiore in diverse parti del corpo, causata da una carenza del C1-inibitore. Questo studio esamina l'uso di un farmaco chiamato deucrictibant (PHA-022121), somministrato per via orale, per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema. Il farmaco è in forma di capsule morbide e viene studiato per la sua sicurezza e efficacia nel trattamento a lungo termine di questi attacchi, inclusi quelli che coinvolgono la laringe, ma senza difficoltà respiratorie.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza del trattamento a lungo termine con deucrictibant per gli attacchi acuti di angioedema ereditario. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 48 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del farmaco nel fornire sollievo dai sintomi. Il farmaco sarà confrontato con un placebo per determinare la sua efficacia.

Oltre al deucrictibant, lo studio include anche l'uso di icatibant, un altro farmaco utilizzato per l'angioedema ereditario, somministrato per via sottocutanea. Questo confronto aiuterà a determinare quale trattamento è più efficace e sicuro per i pazienti. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come gestire meglio gli attacchi di angioedema ereditario e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato scritto, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Se il partecipante è minorenne, il consenso viene ottenuto dal genitore o tutore legale, e l'assenso scritto dal partecipante stesso.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco PHA-022121 viene somministrato per via orale sotto forma di capsule molli.

    Il farmaco deucrictibant è utilizzato per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Vengono monitorati gli eventi avversi emergenti dal trattamento, inclusi quelli gravi e quelli che portano alla sospensione del deucrictibant.

    Vengono effettuati test di laboratorio clinici e controlli dei segni vitali.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso il tempo necessario per ottenere un sollievo dai sintomi, misurato con il Patient Global Impression of Change (PGI-C) e il Patient Global Impression of Severity (PGI-S).

    Viene utilizzata anche la scala VAS per misurare la riduzione dei sintomi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 14 giugno 2027.

    La partecipazione continua fino alla fine dello studio o fino a quando il partecipante decide di ritirarsi.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Devi fornire il tuo consenso scritto per partecipare allo studio. Se sei minorenne (meno di 18 anni), il consenso sarà richiesto al tuo genitore o tutore legale, e tu dovrai dare il tuo assenso scritto.
  • Se hai partecipato allo Studio C201, devi aver ricevuto almeno una dose del farmaco dello studio. Se hai partecipato allo Studio C306, devi essere stato assegnato a caso a un gruppo di trattamento e aver completato lo studio, trattando almeno due attacchi, o dopo la chiusura dello studio da parte dello sponsor.
  • Se sei una donna in età fertile, devi accettare di sottoporti ai test di gravidanza previsti dal protocollo e di astenerti da rapporti eterosessuali o utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dall'inizio dello studio fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco dello studio.
  • Secondo l'opinione del ricercatore, devi essere disposto e in grado di seguire le indicazioni del protocollo dello studio. Questo vale anche per i genitori o i tutori dei partecipanti adolescenti.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno attacchi di angioedema ereditario causati da una carenza del inibitore C1 di tipo 1 o 2. L'angioedema ereditario è una condizione in cui si verificano gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo.
  • Non possono partecipare persone che hanno difficoltà respiratorie durante gli attacchi di angioedema.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce d'età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato per partecipare allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • PHA-022121

    è un farmaco somministrato per via orale studiato per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema nei pazienti con angioedema ereditario dovuto a una carenza dell'inibitore C1 (Tipo I o Tipo II). Questo farmaco è progettato per essere utilizzato durante un attacco per alleviare i sintomi e migliorare il benessere del paziente.

  • Deucrictibant

    è un trattamento a lungo termine utilizzato su richiesta per gestire gli attacchi acuti di angioedema ereditario, inclusi gli attacchi laringei che non causano difficoltà respiratorie. L'obiettivo principale è garantire la sicurezza del paziente durante l'uso prolungato di questo farmaco per controllare gli attacchi.

Che cosa si sa già del trattamento

Deucrictibant – È un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase II/III per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema ereditario causati da una carenza di inibitore C1 di tipo 1 o 2. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza nell'uso a lungo termine su richiesta, specialmente per attacchi acuti di angioedema, inclusi quelli laringei senza difficoltà respiratorie. Deucrictibant agisce bloccando specifici recettori coinvolti nella risposta infiammatoria, riducendo così il gonfiore e i sintomi associati. Appartiene alla classe farmacologica degli antagonisti dei recettori della bradichinina.

Malattie studiate

Angioedema ereditario causato da carenza di inibitore C1 di tipo 1 e 2 – L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, come mani, piedi, viso, vie respiratorie e intestino. Questo gonfiore è causato da una carenza o disfunzione dell'inibitore C1, una proteina che regola il sistema immunitario e la coagulazione del sangue. Gli attacchi possono essere dolorosi e durare da alcune ore a diversi giorni. Gli episodi possono essere scatenati da stress, traumi, infezioni o interventi chirurgici. La malattia non è accompagnata da prurito, a differenza di altre forme di angioedema. Gli attacchi laringei possono causare difficoltà respiratorie, ma in questo contesto specifico, si considerano attacchi senza difficoltà respiratorie.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2023-505766-28-00Codice del protocolloPHA022121-C303Partecipanti previsti155 personePromotorePharvaris Netherlands B.V.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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