PHA-022121 è un farmaco somministrato per via orale studiato per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema nei pazienti con angioedema ereditario dovuto a una carenza dell’inibitore C1 (Tipo I o Tipo II). Questo farmaco è progettato per essere utilizzato durante un attacco per alleviare i sintomi e migliorare il benessere del paziente.

Deucrictibant è un trattamento a lungo termine utilizzato su richiesta per gestire gli attacchi acuti di angioedema ereditario, inclusi gli attacchi laringei che non causano difficoltà respiratorie. L’obiettivo principale è garantire la sicurezza del paziente durante l’uso prolungato di questo farmaco per controllare gli attacchi.

Angioedema ereditario causato da carenza di inibitore C1 di tipo 1 e 2 – L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara caratterizzata da episodi ricorrenti di gonfiore (edema) in diverse parti del corpo, come mani, piedi, viso, vie respiratorie e intestino. Questo gonfiore è causato da una carenza o disfunzione dell’inibitore C1, una proteina che regola il sistema immunitario e la coagulazione del sangue. Gli attacchi possono essere dolorosi e durare da alcune ore a diversi giorni. Gli episodi possono essere scatenati da stress, traumi, infezioni o interventi chirurgici. La malattia non è accompagnata da prurito, a differenza di altre forme di angioedema. Gli attacchi laringei possono causare difficoltà respiratorie, ma in questo contesto specifico, si considerano attacchi senza difficoltà respiratorie.