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Studio sull'uso di luspatercept per migliorare l'ossigenazione cerebrale nei pazienti con beta-talassemia non dipendente da trasfusioni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra su una condizione chiamata beta-talassemia non dipendente da trasfusioni. Questa è una forma di anemia in cui il corpo non produce abbastanza emoglobina, ma i pazienti non necessitano di trasfusioni di sangue regolari. Lo studio esamina l'uso di un farmaco chiamato luspatercept, noto anche come Reblozyl, per vedere se può migliorare l'ossigenazione del cervello nei pazienti con questa condizione. L'obiettivo principale è verificare se il farmaco può aumentare il livello di emoglobina di almeno 1 g/dL, migliorando così il metabolismo dell'ossigeno nel cervello.

Il farmaco luspatercept viene somministrato come polvere per soluzione iniettabile e viene iniettato per via endovenosa. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sulla loro salute. Verranno effettuati esami come la risonanza magnetica (MRI) per valutare il flusso sanguigno e l'ossigenazione del cervello. Inoltre, verranno eseguiti esami del sangue regolari per controllare i livelli di emoglobina e altri parametri di salute.

Lo studio mira a comprendere meglio come il luspatercept possa aiutare le persone con beta-talassemia non dipendente da trasfusioni a migliorare la loro qualità di vita. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa condizione e migliorare il benessere dei pazienti. La ricerca è prevista per concludersi entro il 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco Reblozyl (luspatercept) in forma di soluzione per iniezione.

    Il farmaco viene somministrato per via endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio iniziale

    Viene effettuata una risonanza magnetica (MRI) per misurare il tasso metabolico cerebrale di ossigeno (CMRO2) utilizzando la tecnica TRUST.

    Viene eseguita un'ecocardiografia transtoracica per valutare la velocità di rigurgito tricuspidale (TRV).

  3. Passaggio 3

    Somministrazione continua

    Il trattamento con Reblozyl continua per un periodo di 27 settimane.

    Le analisi di laboratorio generali vengono effettuate su campioni di sangue venoso ogni tre settimane. Queste analisi includono la misurazione dell'emoglobina, il conteggio dei leucociti e delle piastrine, e le valutazioni renali ed epatiche.

  4. Passaggio 4

    Valutazione finale

    Al termine delle 27 settimane, viene ripetuta la risonanza magnetica per valutare eventuali miglioramenti nel metabolismo dell'ossigeno cerebrale.

    Viene eseguita un'ulteriore ecocardiografia transtoracica per confrontare i risultati con quelli iniziali.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi avere una condizione chiamata beta-talassemia non dipendente da trasfusioni. Questo significa che hai una forma di anemia che non richiede trasfusioni di sangue frequenti.
  • Il tuo livello di emoglobina (Hb) deve essere di 10,0 o meno. L'emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Non devi aver ricevuto più di 5 unità di globuli rossi (RBC) nelle 24 settimane precedenti l'inizio dello studio. I globuli rossi sono le cellule del sangue che trasportano l'ossigeno.
  • Se sei una donna in età fertile, devi usare metodi contraccettivi molto efficaci dall'inizio dello studio fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Se sei un uomo, devi essere disposto a usare metodi contraccettivi di barriera nello stesso periodo.
  • Devi aver fornito il tuo consenso informato documentato. Questo significa che hai letto e firmato un modulo che spiega lo studio e hai accettato di partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

2 criteri

  • Non avere una diagnosi di beta-talassemia non dipendente da trasfusioni. Questo significa che la persona non deve avere una forma di anemia che non richiede trasfusioni di sangue regolari.
  • Non avere un aumento dell'emoglobina (Hb) di almeno 1 g/dL. L'emoglobina è una proteina nel sangue che trasporta l'ossigeno, e l'aumento di almeno 1 g/dL è un requisito per partecipare allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Luspatercept è un farmaco utilizzato per migliorare il metabolismo dell'ossigeno nel cervello nei pazienti con talassemia non dipendente da trasfusioni. Questo farmaco aiuta a correggere l'anemia, aumentando i livelli di emoglobina nel sangue. L'obiettivo è migliorare la perfusione e l'ossigenazione cerebrale, contribuendo a una migliore salute generale del paziente.

Che cosa si sa già del trattamento

Luspatercept – Luspatercept è somministrato per via sottocutanea e viene utilizzato principalmente per trattare la beta-talassemia non dipendente da trasfusioni. Attualmente, è oggetto di studi clinici per valutare la sua capacità di migliorare il metabolismo dell'ossigeno cerebrale nei pazienti con questa condizione. Il farmaco agisce modulando la via di segnalazione del TGF-beta, che aiuta a correggere l'anemia aumentando i livelli di emoglobina. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti stimolanti l'eritropoiesi.

Malattie studiate

Beta-talassemia non dipendente da trasfusioni – È una forma di talassemia in cui il corpo produce una quantità ridotta di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. A differenza delle forme più gravi, le persone con questa condizione non necessitano di trasfusioni di sangue regolari. I sintomi possono includere anemia lieve, stanchezza e pallore. La malattia può portare a complicazioni come problemi di crescita e sviluppo, eccesso di ferro nel corpo e problemi ossei. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano sintomi più lievi e altri che possono sviluppare complicazioni più gravi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2023-504908-28-01Partecipanti previsti15 personePromotoreAmsterdam UMC Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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