La ricerca si concentra su una condizione chiamata beta-talassemia non dipendente da trasfusioni. Questa è una forma di anemia in cui il corpo non produce abbastanza emoglobina, ma i pazienti non necessitano di trasfusioni di sangue regolari. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato luspatercept, noto anche come Reblozyl, per vedere se può migliorare l’ossigenazione del cervello nei pazienti con questa condizione. L’obiettivo principale è verificare se il farmaco può aumentare il livello di emoglobina di almeno 1 g/dL, migliorando così il metabolismo dell’ossigeno nel cervello.

Il farmaco luspatercept viene somministrato come polvere per soluzione iniettabile e viene iniettato per via endovenosa. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per vedere come il farmaco influisce sulla loro salute. Verranno effettuati esami come la risonanza magnetica (MRI) per valutare il flusso sanguigno e l’ossigenazione del cervello. Inoltre, verranno eseguiti esami del sangue regolari per controllare i livelli di emoglobina e altri parametri di salute.

Lo studio mira a comprendere meglio come il luspatercept possa aiutare le persone con beta-talassemia non dipendente da trasfusioni a migliorare la loro qualità di vita. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa condizione e migliorare il benessere dei pazienti. La ricerca è prevista per concludersi entro il 2025.