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Studio sulla sicurezza a lungo termine di inclisiran in pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote o omozigote che hanno completato gli studi ORION-16 o ORION-13

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sulla ipercolesterolemia familiare, una condizione genetica che causa alti livelli di colesterolo nel sangue. Questa malattia può essere di due tipi: eterozigote o omozigote. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato inclisiran, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Inclisiran è progettato per ridurre i livelli di colesterolo LDL, spesso chiamato "colesterolo cattivo".

L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di inclisiran nei partecipanti che hanno già completato studi precedenti chiamati ORION-16 o ORION-13. Questi partecipanti continueranno a ricevere inclisiran per un periodo massimo di 36 mesi. Durante lo studio, verranno monitorati eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei segni vitali, nella crescita e nei parametri di laboratorio.

Lo studio non prevede cambiamenti nei trattamenti ipolipemizzanti già in corso, come le statine o l'ezetimibe. I partecipanti continueranno a seguire la loro terapia attuale mentre ricevono inclisiran. L'efficacia del trattamento sarà valutata osservando i cambiamenti nei livelli di colesterolo LDL rispetto all'inizio dello studio. Lo studio mira a garantire che inclisiran sia sicuro e ben tollerato nel lungo periodo per le persone con ipercolesterolemia familiare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver completato gli studi ORION-16 o ORION-13.

    Il partecipante deve avere una diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote o omozigote e aver ricevuto l'ultima dose del farmaco dello studio precedente.

  2. Passaggio 2

    Valutazione iniziale

    Viene effettuata una valutazione iniziale per determinare se il partecipante ha tratto beneficio dal trattamento con inclisiran negli studi precedenti.

    Il partecipante continua le terapie ipolipemizzanti attuali, come statine o ezetimibe, senza modifiche pianificate durante la partecipazione allo studio.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di inclisiran

    Il farmaco inclisiran viene somministrato per via sottocutanea.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Il partecipante viene monitorato per eventi avversi emergenti dal trattamento e eventi avversi gravi.

    Vengono controllati i segni vitali, la crescita e i parametri di laboratorio.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dei risultati

    Viene valutato il cambiamento percentuale e assoluto del colesterolo LDL-C rispetto al basale dello studio precedente fino alla fine dello studio.

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di inclisiran.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 7 febbraio 2028.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Partecipanti maschi e femmine con una diagnosi di ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) o omozigote (HoFH). Questo significa che hanno livelli molto alti di colesterolo nel sangue a causa di un problema genetico.
  • Devono aver completato gli studi ORION-16 o ORION-13, il che significa che hanno ricevuto l'ultima dose del farmaco in studio e hanno completato la visita finale secondo il protocollo applicabile.
  • Secondo il giudizio clinico del medico, il partecipante deve aver tratto beneficio dal trattamento con inclisiran negli studi ORION-16 o ORION-13. Inclisiran è un farmaco usato per abbassare il colesterolo.
  • Devono continuare le attuali terapie per abbassare i lipidi (come ad esempio statine e/o ezetimibe) dallo studio precedente, senza pianificare cambiamenti di farmaci o dosi durante la partecipazione allo studio. Le terapie per abbassare i lipidi sono trattamenti che aiutano a ridurre i grassi nel sangue.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la ipercolesterolemia familiare. Questo è un tipo di colesterolo alto che si eredita dai genitori.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che potrebbero essere a rischio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Inclisiran è un farmaco utilizzato per ridurre i livelli di colesterolo LDL nel sangue. Viene somministrato per via iniettiva e agisce bloccando la produzione di una proteina chiamata PCSK9, che normalmente aumenta i livelli di colesterolo LDL. Questo farmaco è studiato per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine in pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote o omozigote.

Che cosa si sa già del trattamento

Inclisiran – Inclisiran è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea. Attualmente è in fase di studio per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote o omozigote. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione del colesterolo LDL nei pazienti con ipercolesterolemia familiare. Il suo meccanismo d'azione si basa sull'inibizione dell'RNA messaggero che codifica per la proteina PCSK9, riducendo così i livelli di colesterolo LDL nel sangue. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori di PCSK9.

Malattie studiate

Ipercolesterolemia familiare – È una malattia genetica caratterizzata da livelli elevati di colesterolo nel sangue, in particolare del colesterolo LDL, noto anche come "colesterolo cattivo". Questa condizione è causata da mutazioni nei geni che regolano il metabolismo del colesterolo, portando a un accumulo di colesterolo nelle arterie. L'ipercolesterolemia familiare può manifestarsi in due forme: eterozigote (HeFH) e omozigote (HoFH), con quest'ultima forma che presenta sintomi più gravi. Le persone affette possono sviluppare depositi di colesterolo sotto la pelle e intorno agli occhi, noti come xantomi. La progressione della malattia può portare a complicazioni cardiovascolari se non gestita adeguatamente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 21 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-507278-41-00Codice del protocolloCKJX839C12001BPartecipanti previsti196 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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