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Studio sull'efficacia di givinostat nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento e perdita di massa muscolare. Questo studio clinico si concentra su pazienti che non possono camminare a causa di questa condizione. L'obiettivo è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato givinostat. Givinostat è un farmaco somministrato come sospensione orale e agisce come inibitore delle istone deacetilasi, che sono enzimi coinvolti nella regolazione dei geni.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno givinostat o un placebo per un periodo di 18 mesi. Il placebo è una sostanza senza principi attivi utilizzata per confrontare gli effetti del farmaco in studio. I ricercatori valuteranno se givinostat può ridurre il declino muscolare nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne. Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, inclusi i segni vitali e i risultati di test di laboratorio.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di givinostat o un placebo. Il givinostat è un farmaco in forma di sospensione orale, con una concentrazione di 10 mg/mL.

    La somministrazione avviene per via orale, seguendo le indicazioni fornite dal personale medico.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il trattamento ha una durata di 18 mesi. Durante questo periodo, il paziente riceve regolarmente il farmaco assegnato.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del givinostat nel ridurre il declino muscolare nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne.

    La valutazione include il cambiamento del punteggio totale del test delle prestazioni dell'arto superiore (PUL) dopo 18 mesi di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso l'incidenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs).

    Vengono effettuati controlli regolari dei segni vitali, esami di laboratorio, ECG ed ecocardiogrammi.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della funzione respiratoria

    La funzione respiratoria viene valutata attraverso il cambiamento del flusso espiratorio di picco percentuale previsto (PEF%p) e della capacità vitale forzata percentuale prevista (FVC%p) dopo 18 mesi di trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Al termine dei 18 mesi, il trattamento si conclude e vengono effettuate le valutazioni finali per confrontare i risultati tra il gruppo trattato con givinostat e il gruppo placebo.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Bambini e adolescenti maschi di età compresa tra 9 e meno di 18 anni al momento dello screening.
  • Capacità di fornire consenso informato scritto, firmato dal paziente e/o dal genitore/tutore legale, secondo le normative locali.
  • Diagnosi genetica di distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
  • Non deambulanti, cioè costretti su sedia a rotelle e:
    • Incapaci di eseguire il test di camminata/corsa di 10 metri (10MWT), oppure
    • Incapaci di completare il 10MWT in 30 secondi o meno, senza alcun supporto o dispositivi.
    • Punteggi di ingresso da 3 a 6 nel test delle prestazioni dell'arto superiore (PUL versione 2.0).
    • Se in trattamento per cardiomiopatia associata alla DMD, il trattamento deve essere stabile per almeno 1 mese immediatamente prima dell'inizio del trattamento dello studio.
    • Corticosteroidi stabili, definiti come:
      • Assunzione di corticosteroidi sistemici per un minimo di 6 mesi immediatamente prima dell'inizio del trattamento dello studio.
      • Nessun cambiamento significativo nella dose o nel regime di dosaggio (eccetto per aggiustamenti dovuti a cambiamenti di peso corporeo) per un minimo di 6 mesi immediatamente prima dell'inizio del trattamento dello studio.
      • Disponibilità a utilizzare un'adeguata contraccezione. I metodi contraccettivi devono essere utilizzati dalla visita di randomizzazione fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la distrofia muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare i pazienti che sono in grado di camminare.
  • Non possono partecipare le femmine, poiché lo studio è solo per maschi.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Givinostat è un farmaco studiato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nei pazienti che non possono camminare. L'obiettivo principale di questo farmaco è ridurre il declino muscolare, cercando di migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Givinostat – Givinostat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in pazienti non deambulanti. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità. Givinostat è indicato principalmente per ridurre il declino muscolare nei pazienti affetti da DMD. Agisce a livello molecolare come inibitore delle istone deacetilasi, modulando l'espressione genica e riducendo l'infiammazione muscolare. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle istone deacetilasi.

Malattie studiate

Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) – È una malattia genetica rara che colpisce principalmente i maschi e si manifesta con una progressiva debolezza muscolare. La causa è una mutazione nel gene che codifica per la distrofina, una proteina essenziale per la stabilità delle fibre muscolari. I sintomi iniziano solitamente nell'infanzia con difficoltà a camminare e salire le scale. Con il tempo, la debolezza muscolare si estende ad altre parti del corpo, portando alla perdita della capacità di camminare. La malattia può anche influenzare la funzione respiratoria e cardiaca. La progressione varia, ma generalmente porta a una significativa riduzione della mobilità e dell'autonomia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 5 nov 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-503521-19-00Codice del protocolloDSC/14/2357/50Partecipanti previsti168 personePromotoreItalfarmaco S.p.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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