Indice dei Contenuti
- Cos’è ION356?
- Condizione Target: Malattia di Pelizaeus-Merzbacher (PMD)
- Disegno dello Studio
- Come viene Somministrato ION356?
- Monitoraggio della Sicurezza
- Misure di Efficacia
Cos’è ION356?
ION356 è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il trattamento della Malattia di Pelizaeus-Merzbacher (PMD). Questo farmaco è sottoposto a sperimentazioni cliniche per valutarne la sicurezza e l’efficacia nei pazienti affetti da PMD.[1]
Condizione Target: Malattia di Pelizaeus-Merzbacher (PMD)
La Malattia di Pelizaeus-Merzbacher è un raro disturbo genetico che colpisce il sistema nervoso centrale. È causata da un problema con il gene della proteina proteolipidica 1 (PLP1). In questo studio, i ricercatori stanno esaminando specificamente i pazienti che presentano una duplicazione di questo gene.[1]
La PMD colpisce principalmente il cervello e il midollo spinale, portando a vari sintomi neurologici. La malattia può influenzare il movimento, la coordinazione e le funzioni cognitive.
Disegno dello Studio
La sperimentazione clinica per ION356 è progettata come segue:[1]
- Tipo di studio: Si tratta di uno studio di Fase 1b, il che significa che è una sperimentazione in fase iniziale focalizzata sulla sicurezza e su come il farmaco si comporta nel corpo.
- Partecipanti: Lo studio coinvolgerà circa 24 pazienti pediatrici affetti da PMD.
- Durata: Lo studio è diviso in due parti:
- Una parte di 48 settimane con dosi multiple crescenti (MAD)
- Seguita da una parte di estensione a lungo termine in aperto (LTE) di 109 settimane
- Gruppi di dosaggio: I partecipanti saranno divisi in due coorti:
- Coorte A: Riceverà ION356 alla Dose A
- Coorte B: Riceverà ION356 alla Dose B
Come viene Somministrato ION356?
ION356 viene somministrato tramite iniezione intratecale (IT). Ciò significa che il farmaco viene iniettato direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.[1] Questo metodo di somministrazione permette al farmaco di raggiungere il sistema nervoso centrale in modo più efficace.
Monitoraggio della Sicurezza
L’obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ION356. I ricercatori monitoreranno attentamente diversi aspetti della salute dei pazienti durante lo studio:[1]
- Eventi avversi: Qualsiasi problema medico inaspettato che si verifichi durante lo studio sarà registrato e valutato.
- Test di laboratorio: Verranno effettuati regolarmente esami del sangue e altre valutazioni di laboratorio per verificare eventuali cambiamenti nelle funzioni corporee.
- Esami neurologici: I medici effettueranno controlli regolari per valutare eventuali cambiamenti nella funzione neurologica.
- Segni vitali: Saranno monitorati indicatori di salute di base come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura.
- Elettrocardiografia (ECG): Questo test sarà utilizzato per verificare eventuali cambiamenti nella funzione cardiaca.
- Uso di farmaci: Saranno monitorate eventuali modifiche nell’uso di altri farmaci.
Misure di Efficacia
Sebbene la sicurezza sia l’obiettivo principale, lo studio esaminerà anche come ION356 si comporta nel corpo e la sua potenziale efficacia. Ciò include:[1]
- Farmacocinetica: Questo implica la misurazione di come il farmaco si muove attraverso il corpo. I ricercatori esamineranno:
- La concentrazione massima di ION356 nel sangue (Cmax)
- Quanto tempo il farmaco rimane nel corpo (emivita)
- La concentrazione di ION356 nel sangue nel tempo
- Distribuzione del farmaco: La concentrazione di ION356 sarà misurata in diverse parti del corpo:
- Nel sangue (plasma)
- Nel liquido cerebrospinale (il fluido che circonda il cervello e il midollo spinale)
- Nelle urine, per vedere quanta parte del farmaco viene escreta dal corpo
Queste misurazioni aiuteranno i ricercatori a comprendere come ION356 funziona nel corpo e a determinare il dosaggio più efficace e sicuro per studi futuri e potenziali trattamenti.
