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ISTEM-01: Un Trattamento Promettente per la Retinite Pigmentosa

È in corso uno studio clinico innovativo per valutare la sicurezza e la potenziale efficacia di ISTEM-01, un nuovo trattamento per la retinite pigmentosa causata da mutazioni genetiche. Questo studio di fase 1/2 prevede l’impianto di cellule dell’epitelio pigmentato retinico (RPE) derivate da cellule staminali embrionali umane in un occhio dei pazienti affetti da questa condizione degenerativa dell’occhio. Lo studio mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare di ISTEM-01 per un periodo di 56 settimane, con un follow-up a lungo termine che si estende fino a 5 anni.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è ISTEM-01?

    ISTEM-01 è un innovativo trattamento medico attualmente in fase di studio per pazienti affetti da un tipo specifico di malattia oculare chiamata retinite pigmentosa. È classificato come prodotto di terapia cellulare, il che significa che utilizza cellule viventi come trattamento[1]. Nello specifico, ISTEM-01 è composto da cellule speciali chiamate cellule dell’Epitelio Pigmentato Retinico (EPR) derivate da cellule staminali embrionali umane[1].

    Il trattamento si presenta sotto forma di patch medicato che viene posizionato sotto la retina (il tessuto sensibile alla luce nella parte posteriore dell’occhio) attraverso una procedura chirurgica[1]. Questo metodo di applicazione è noto come somministrazione sub-retinica.

    Condizione Target: Retinite Pigmentosa

    La retinite pigmentosa è un gruppo di rari disturbi genetici che comportano la degenerazione e la perdita di cellule nella retina[1]. Questa condizione può portare alla perdita della vista e, in alcuni casi, alla cecità. ISTEM-01 è specificamente studiato per pazienti con retinite pigmentosa causata da una mutazione monogenica, il che significa che la condizione è causata da un cambiamento in un singolo gene[1].

    Come Funziona ISTEM-01

    ISTEM-01 mira a sostituire le cellule dell’epitelio pigmentato retinico danneggiate o perse nei pazienti con retinite pigmentosa. Queste cellule svolgono un ruolo cruciale nel supportare e nutrire le cellule sensibili alla luce della retina (fotorecettori)[1]. Impiantando cellule EPR sane derivate da cellule staminali, i ricercatori sperano di rallentare o potenzialmente invertire parte della perdita della vista associata alla retinite pigmentosa.

    Dettagli della Sperimentazione Clinica

    ISTEM-01 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase 1/2. Ciò significa che si trova nelle prime fasi di test sugli esseri umani per valutarne la sicurezza e ottenere dati iniziali sulla sua efficacia[1]. Ecco alcuni dettagli chiave sulla sperimentazione:

    • La sperimentazione è in aperto, il che significa che sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene utilizzato.
    • Mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’impianto di ISTEM-01 per un periodo di 56 settimane (circa 1 anno) dopo il trattamento[1].
    • Lo studio esaminerà anche il posizionamento e la posizione del patch nell’occhio e valuterà eventuali segni preliminari di efficacia[1].
    • I partecipanti saranno seguiti fino a 5 anni dopo il trattamento per valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine[1].

    Criteri di Idoneità

    Non tutti i pazienti con retinite pigmentosa possono partecipare a questa sperimentazione clinica. Alcuni criteri chiave di idoneità includono:

    • Diagnosi confermata di retinite pigmentosa basata su un test genetico che mostra una mutazione in geni specifici (RPE65, LRAT o MerTK)[1].
    • Età compresa tra 18 e 65 anni[1].
    • Livelli specifici di acuità visiva (una misura di quanto chiaramente una persona può vedere), che differiscono a seconda del gruppo (coorte) dello studio a cui un paziente potrebbe unirsi[1].

    Ci sono anche diversi fattori che escluderebbero qualcuno dalla partecipazione, come allergie a prodotti utilizzati nello studio, precedenti trattamenti di terapia genica o cellulare, o determinate altre condizioni mediche[1].

    Valutazione della Sicurezza e dell’Efficacia

    I ricercatori monitoreranno attentamente i partecipanti per eventuali effetti collaterali o eventi avversi legati al trattamento. Esamineranno anche diverse misure per valutare se il trattamento sta funzionando, tra cui:

    • Cambiamenti nell’acuità visiva (quanto chiaramente una persona può vedere)[1].
    • Cambiamenti nel campo visivo (quanto ampia è l’area che una persona può vedere)[1].
    • La funzione della retina e delle cellule EPR utilizzando test speciali come l’elettroretinografia (ERG)[1].
    • La sopravvivenza dei fotorecettori (cellule sensibili alla luce nella retina) sulle cellule EPR impiantate[1].

    Potenziali Benefici

    Sebbene sia importante ricordare che ISTEM-01 è ancora nelle prime fasi di ricerca, la speranza è che questo trattamento possa potenzialmente rallentare o addirittura invertire parzialmente la perdita della vista nelle persone con retinite pigmentosa. Tuttavia, sono necessarie ulteriori ricerche per determinarne l’efficacia e la sicurezza.

    Se soffri di retinite pigmentosa e sei interessato a questa o ad altre sperimentazioni cliniche, è importante discutere le tue opzioni con il tuo oculista o uno specialista in malattie retiniche.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Studio di fase 1/2, in aperto, sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare
    Trattamento Impianto di ISTEM-01 (cellule RPE derivate da hESC) in un occhio
    Condizione Target Retinite pigmentosa dovuta a mutazione monogenica (geni RPE65, LRAT o MerTK)
    Obiettivo Primario Valutare la sicurezza e la tollerabilità per 56 settimane dopo l’impianto
    Obiettivi Secondari Valutare il posizionamento del patch, valutare l’efficacia preliminare, follow-up a lungo termine fino a 5 anni
    Criteri Chiave di Eleggibilità Età 18-65, diagnosi genetica confermata, requisiti specifici di acuità visiva
    Endpoint Primario Incidenza di eventi avversi o eventi avversi gravi
    Endpoint Secondari Cambiamenti nella funzione visiva, struttura retinica e sopravvivenza dei fotorecettori

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è ISTEM-01? ISTEM-01 è un cerotto medicato contenente cellule dell’epitelio pigmentato retinico (RPE) derivate da cellule staminali embrionali umane. È progettato per essere impiantato nell’occhio di pazienti affetti da retinite pigmentosa causata da specifiche mutazioni genetiche.
    • Chi è idoneo per questo studio clinico? I partecipanti idonei sono individui di età compresa tra 18 e 65 anni con una diagnosi documentata di retinite pigmentosa basata su test genetici che confermano mutazioni nei geni RPE65, LRAT o MerTK. I requisiti di acuità visiva variano a seconda della coorte a cui appartiene il paziente.
    • Qual è l’obiettivo principale dello studio clinico ISTEM-01? L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’impianto di ISTEM-01 in pazienti con retinite pigmentosa durante un periodo di 56 settimane dopo la procedura.
    • Come verrà valutata l’efficacia di ISTEM-01? Lo studio valuterà il posizionamento e la posizione del cerotto impiantato, i cambiamenti nella funzione visiva, i risultati dell’esame del fondo oculare e la sopravvivenza dei fotorecettori. Verranno utilizzati vari test, tra cui scansioni OCT, test di acuità visiva e microperimetria, per valutare questi fattori.
    • Per quanto tempo i partecipanti saranno seguiti dopo l’impianto di ISTEM-01? I partecipanti saranno seguiti fino a 5 anni dopo l’impianto di ISTEM-01 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia a lungo termine.

    Studi in corso con Istem-01

    • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di ISTEM-01 in pazienti con retinite pigmentosa da mutazione monogenica

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      Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata retinite pigmentosa, che è una condizione genetica che colpisce la vista. Questa malattia è causata da una mutazione in un singolo gene che influisce sul processo visivo. Il trattamento in esame utilizza un prodotto chiamato ISTEM-01, che è un cerotto medicato contenente cellule derivate da cellule…

      Malattia:

      Farmaci studiati:

      Studio disponibile in:

      Francia
      Data di inizio: 2019-08-19

    Glossario

    • Retinitis Pigmentosa: Un gruppo di disturbi oculari ereditari che causano una progressiva perdita della vista a causa del deterioramento e della perdita di cellule nella retina.
    • RPE (Retinal Pigment Epithelium): Uno strato di cellule nell'occhio che nutre le cellule visive retiniche ed è essenziale per la normale visione.
    • hESC (Human Embryonic Stem Cells): Cellule derivate da embrioni in fase iniziale che hanno il potenziale di svilupparsi in vari tipi di cellule specializzate nel corpo.
    • Monogenic Mutation: Una modifica in un singolo gene che può causare uno specifico disturbo ereditario.
    • Visual Acuity: La chiarezza o nitidezza della visione, spesso misurata utilizzando una tabella optometrica.
    • OCT (Optical Coherence Tomography): Un test di imaging non invasivo che utilizza onde luminose per scattare immagini in sezione trasversale della retina.
    • Fundus: La superficie interna dell'occhio, che include la retina, il disco ottico e i vasi sanguigni, che può essere esaminata durante una visita oculistica.
    • Microperimetry: Una tecnica utilizzata per misurare la sensibilità visiva in aree specifiche della retina.
    • ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study): Un metodo standardizzato per misurare l'acuità visiva utilizzando tabelle optometriche appositamente progettate.
    • ERG (Electroretinography): Un test che misura le risposte elettriche di vari tipi di cellule nella retina, inclusi i fotorecettori.