La sindrome VEXAS è una malattia rara caratterizzata da sintomi infiammatori e problemi del sangue. Questo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato Azacitidina per trattare la sindrome VEXAS. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di Azacitidina nel ridurre una specifica mutazione genetica nei pazienti affetti da questa sindrome.

Il farmaco Azacitidina viene somministrato come polvere per sospensione iniezione e sarà utilizzato per un periodo di trattamento specifico. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento per sei cicli, e l’efficacia sarà valutata in base alla riduzione della mutazione genetica. Lo studio mira a determinare se il trattamento con Azacitidina può portare a un miglioramento clinico nei pazienti con sindrome VEXAS.

Lo studio è di tipo multicentrico e coinvolge diversi centri di ricerca. I partecipanti saranno monitorati per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento. L’obiettivo finale è capire se Azacitidina può essere un’opzione terapeutica valida per le persone affette da sindrome VEXAS, migliorando i sintomi e la qualità della vita dei pazienti.