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Studio della terapia ottimale con flecainide in monoterapia o in combinazione con beta-bloccanti o calcio-antagonisti in pazienti con sindrome di Andersen-Tawil e contrazioni premature ectopiche di Purkinje

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio esamina il trattamento di due rare condizioni cardiache: la sindrome di Andersen-Tawil e le contrazioni premature ectopiche multifocali di Purkinje, che causano aritmie ventricolari. La ricerca valuterà l'efficacia di diversi farmaci antiaritmici per controllare questi disturbi del ritmo cardiaco.

I farmaci principali utilizzati nello studio includono il flecainide da solo o in combinazione con betabloccanti (bisoprololo, metoprololo, nebivololo, propranololo, atenololo) o calcio-antagonisti (verapamil). Per alcuni pazienti verrà anche utilizzato il chinidina. Questi medicinali vengono somministrati per via orale per controllare le aritmie cardiache.

Lo scopo dello studio è determinare quale terapia farmacologica sia più efficace nel ridurre il numero di battiti cardiaci irregolari nell'arco delle 24 ore. Il trattamento durerà fino a 5 settimane per la maggior parte dei farmaci, con l'eccezione del flecainide che potrà essere somministrato fino a 10 settimane.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio con una dose stabile di flecainide che deve essere stata assunta per almeno 3 mesi prima dell'inizio.

    Viene effettuato un monitoraggio iniziale del ritmo cardiaco per stabilire la frequenza delle aritmie ventricolari.

  2. Passaggio 2

    Prima fase del trattamento

    Il paziente riceve flecainide in monoterapia.

    Viene monitorato il numero di battiti cardiaci irregolari nell'arco delle 24 ore attraverso un dispositivo di monitoraggio.

  3. Passaggio 3

    Seconda fase del trattamento

    Il paziente riceve una combinazione di flecainide con un beta-bloccante (bisoprolol, metoprolol, nebivolol, propranolol o atenolol) o un bloccante dei canali del calcio.

    Continua il monitoraggio quotidiano dei battiti cardiaci irregolari.

  4. Passaggio 4

    Fase aggiuntiva per pazienti MEPPC

    Per i pazienti con contrazioni premature correlate al Purkinje ectopico multifocale (MEPPC), viene confrontata l'efficacia della chinidina rispetto alla flecainide in monoterapia.

    Il monitoraggio del ritmo cardiaco continua come nelle fasi precedenti.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con una valutazione finale del numero di battiti cardiaci irregolari nelle 24 ore.

    La durata complessiva dello studio è prevista fino a maggio 2025.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere una delle seguenti diagnosi primarie:
    • Diagnosi clinica di Sindrome di Andersen-Tawil (ATS). Non è necessaria la conferma genetica della variante KCNJ2
    • Diagnosi clinica di Contrazioni Premature Ectopiche Multifocali di Purkinje (MEPPC) con presenza della variante genetica SCN5A
    • Aver manifestato sintomi caratteristici di ATS o MEPPC, inclusa la presenza di aritmia ventricolare documentata tramite monitoraggio Holter o altri dispositivi di monitoraggio del ritmo cardiaco (registratore loop, patch ECG)
    • Essere attualmente in terapia con flecainide a dose stabile da almeno 3 mesi
    • Avere un'età di almeno 18 anni
    • Possono partecipare sia uomini che donne

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti con sindrome di QT lungo congenito (una condizione cardiaca ereditaria che influenza il ritmo cardiaco)
  • Pazienti con insufficienza renale grave (ridotta funzionalità dei reni)
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti con gravi malattie del fegato che potrebbero interferire con il metabolismo dei farmaci
  • Persone con grave insufficienza cardiaca (quando il cuore non pompa il sangue in modo efficace)
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interagire con i medicinali dello studio
  • Persone con disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la capacità di seguire il protocollo dello studio
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Persone con ipersensibilità nota (allergia) ai farmaci utilizzati nello studio
  • Pazienti che non possono fornire un consenso informato valido
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Flecainide

    È un farmaco antiaritmico utilizzato per trattare le aritmie ventricolari. Aiuta a regolare il ritmo cardiaco agendo sui canali del sodio nel cuore. È particolarmente efficace nel trattamento delle contrazioni premature e delle aritmie in pazienti con sindrome di Andersen-Tawil e contrazioni premature ectopiche multifocali di Purkinje.

  • Beta-bloccanti

    Sono farmaci che rallentano il battito cardiaco e riducono la pressione sanguigna bloccando l'effetto dell'adrenalina sul cuore. Vengono utilizzati in combinazione con altri farmaci per controllare le aritmie cardiache.

  • Calcio-antagonisti

    Questi farmaci agiscono rilassando i vasi sanguigni e riducendo il carico di lavoro del cuore. Aiutano a controllare il ritmo cardiaco interferendo con il flusso di calcio nelle cellule cardiache.

  • Quinidina

    È un farmaco antiaritmico che aiuta a mantenere un ritmo cardiaco normale. Viene utilizzato come alternativa al flecainide nei pazienti con contrazioni premature ectopiche multifocali di Purkinje (MEPPC).

Che cosa si sa già del trattamento

  • Flecainide

    Un farmaco antiaritmico somministrato per via orale che viene utilizzato per il trattamento delle aritmie ventricolari, in particolare nella sindrome di Andersen-Tawil e nelle contrazioni premature ectopiche di Purkinje multifocali. Agisce bloccando i canali del sodio nelle cellule cardiache, rallentando la conduzione elettrica nel cuore e stabilizzando il ritmo cardiaco. Viene classificato come antiaritmico di classe IC e può essere utilizzato da solo o in combinazione con betabloccanti o calcio-antagonisti per un effetto terapeutico ottimale.

  • Quinidina

    Un antiaritmico tradizionale somministrato oralmente che viene utilizzato come alternativa terapeutica nel trattamento delle contrazioni premature ectopiche di Purkinje multifocali. Funziona bloccando diversi canali ionici nel cuore, inclusi i canali del sodio e del potassio, ed è classificato come antiaritmico di classe IA. La sua efficacia viene confrontata con quella del flecainide nella gestione di questa particolare condizione aritmica.

Malattie studiate

  • Sindrome di Andersen-Tawil

    Una rara malattia genetica che colpisce i canali ionici delle cellule. Si caratterizza per una triade di sintomi che include alterazioni del ritmo cardiaco, debolezza muscolare periodica e caratteristiche fisiche distintive. La condizione può manifestarsi con episodi di paralisi che vanno e vengono, e anomalie nel ritmo cardiaco. I sintomi spesso iniziano durante l'infanzia o l'adolescenza. La malattia è causata principalmente da mutazioni nel gene KCNJ2.

  • Contrazioni premature multifocali correlate a fibre del Purkinje ectopiche

    Una condizione cardiaca caratterizzata da contrazioni premature che originano da multiple località nel sistema di conduzione di Purkinje del cuore. Queste contrazioni premature possono verificarsi frequentemente durante il giorno. La condizione può causare palpitazioni e sensazione di battito cardiaco irregolare. È una patologia rara che può presentarsi sia in forma isolata che associata ad altre condizioni cardiache.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-510682-42-01Partecipanti previsti10 personePromotoreAmsterdam UMC Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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