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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Tolvaptan nei Bambini con Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva (ARPKD)

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca si concentra sulla Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva (ARPKD), una condizione genetica che colpisce i reni, causando la formazione di cisti che possono portare a problemi renali. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia del farmaco tolvaptan nei bambini e neonati di età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni affetti da questa malattia. Tolvaptan è un farmaco che viene somministrato per via orale e si presenta sotto forma di sospensione o compresse, con diversi nomi commerciali come Jinarc e Samsca.

Lo scopo principale dello studio è verificare quanto sia sicuro tolvaptan per i pazienti pediatrici con ARPKD. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 18 mesi. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati controlli regolari per valutare la salute generale, i segni vitali e i risultati di laboratorio. Inoltre, verranno esaminati i cambiamenti nella funzione renale e nella crescita dei bambini.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si svolgerà in più centri. I partecipanti saranno seguiti attentamente per tutta la durata dello studio per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili sulla tollerabilità e l'efficacia del trattamento con tolvaptan. L'obiettivo finale è migliorare la gestione della Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva nei bambini, offrendo un'opzione terapeutica sicura ed efficace.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 7 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di tolvaptan, un farmaco utilizzato per gestire la malattia policistica renale autosomica recessiva (ARPKD).

    Il farmaco è disponibile in diverse forme e dosaggi: sospensione orale e compresse da 7.5 mg, 15 mg e 30 mg.

    La somministrazione avviene per via orale.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trattamento, vengono effettuate valutazioni di sicurezza per monitorare eventuali effetti indesiderati.

    Queste valutazioni includono il controllo dei segni vitali e analisi di laboratorio cliniche.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della funzionalità renale

    La funzionalità renale viene monitorata attraverso il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR), calcolato utilizzando la formula di Schwartz.

    Le misurazioni dell'eGFR vengono effettuate al basale e successivamente a 1, 6, 12 e 18 mesi di trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della crescita

    La crescita viene monitorata attraverso la misurazione delle traiettorie percentili di altezza, peso e circonferenza cranica per i soggetti di età inferiore a 2 anni.

    Queste misurazioni vengono effettuate a 3, 6, 12 e 18 mesi.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della dimensione dei reni

    La dimensione dei reni viene valutata tramite ecografia, utilizzando la metodologia ellissoidale.

    Le misurazioni vengono effettuate al basale e a intervalli regolari fino a 18 mesi di trattamento.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della palatabilità

    Per i soggetti a cui viene somministrata la sospensione orale, viene effettuata una valutazione dell'accettabilità e della palatabilità del farmaco.

  7. Passaggio 7

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude dopo 18 mesi, con una valutazione finale della sicurezza e dell'efficacia del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Essere un ragazzo o una ragazza di età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni, con caratteristiche cliniche che corrispondono a una diagnosi di Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva (ARPKD).
  • I genitori o il tutore legale devono essere in grado di fornire un consenso scritto e informato prima dell'inizio di qualsiasi procedura legata allo studio.
  • Il partecipante deve essere in grado, secondo l'opinione del ricercatore principale, di rispettare tutti i requisiti dello studio.
  • Se il partecipante è abbastanza grande secondo le leggi locali, deve essere in grado di fornire un assenso scritto e informato.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva. Questa è una condizione genetica che colpisce i reni.
  • Non possono partecipare i bambini al di sotto dei 2 anni di età.
  • Non possono partecipare i pazienti che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
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Farmaci in studio

Tolvaptan è un farmaco utilizzato per trattare la malattia renale policistica autosomica recessiva (ARPKD) nei bambini e negli adolescenti. Questo farmaco aiuta a ridurre la formazione di cisti nei reni, rallentando la progressione della malattia. Viene somministrato per valutare la sua sicurezza, tollerabilità ed efficacia nei pazienti pediatrici affetti da ARPKD.

Che cosa si sa già del trattamento

Tolvaptan – Tolvaptan è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per trattare la malattia renale policistica autosomica recessiva (ARPKD) nei bambini e negli adolescenti. Attualmente è oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l'efficacia in questa popolazione. Tolvaptan agisce bloccando i recettori della vasopressina, riducendo così la formazione di cisti nei reni. È classificato come un antagonista del recettore della vasopressina.

Malattie studiate

Malattia renale policistica autosomica recessiva – È una malattia genetica rara che colpisce i reni, caratterizzata dalla formazione di numerose cisti nei reni stessi. Queste cisti possono causare un ingrossamento dei reni e compromettere la loro capacità di funzionare correttamente. La malattia si manifesta solitamente nei neonati o nei bambini piccoli e può portare a problemi renali significativi. Oltre ai reni, la malattia può anche influenzare altri organi, come il fegato. I sintomi possono includere dolore addominale, infezioni urinarie e ipertensione. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma spesso richiede un monitoraggio medico continuo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-508218-41-00Codice del protocollo156-201-00307Partecipanti previsti21 personePromotoreOtsuka Pharmaceutical Development And Commercialization Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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