La ricerca si concentra sulla Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva (ARPKD), una condizione genetica che colpisce i reni, causando la formazione di cisti che possono portare a problemi renali. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco Tolvaptan nei bambini e neonati di età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni affetti da questa malattia. Tolvaptan è un farmaco che viene somministrato per via orale e si presenta sotto forma di sospensione o compresse, con diversi nomi commerciali come Jinarc e Samsca.

Lo scopo principale dello studio è verificare quanto sia sicuro Tolvaptan per i pazienti pediatrici con ARPKD. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 18 mesi. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati controlli regolari per valutare la salute generale, i segni vitali e i risultati di laboratorio. Inoltre, verranno esaminati i cambiamenti nella funzione renale e nella crescita dei bambini.

Lo studio non prevede l’uso di un placebo e si svolgerà in più centri. I partecipanti saranno seguiti attentamente per tutta la durata dello studio per garantire la loro sicurezza e per raccogliere dati utili sulla tollerabilità e l’efficacia del trattamento con Tolvaptan. L’obiettivo finale è migliorare la gestione della Malattia Policistica Renale Autosomica Recessiva nei bambini, offrendo un’opzione terapeutica sicura ed efficace.