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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di ISTEM-01 in pazienti con retinite pigmentosa da mutazione monogenica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata retinite pigmentosa, che è una condizione genetica che colpisce la vista. Questa malattia è causata da una mutazione in un singolo gene che influisce sul processo visivo. Il trattamento in esame utilizza un prodotto chiamato ISTEM-01, che è un cerotto medicato contenente cellule derivate da cellule staminali embrionali umane. Queste cellule sono progettate per sostituire il tessuto danneggiato nell'occhio, in particolare l'epitelio pigmentato retinico (RPE), che è una parte importante della retina.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'impianto di ISTEM-01 nei pazienti con retinite pigmentosa. I partecipanti riceveranno l'impianto in un occhio e saranno monitorati per un periodo di 56 settimane per osservare eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro condizione. Durante questo periodo, verranno effettuati esami oculistici regolari per controllare la posizione del cerotto terapeutico e valutare eventuali cambiamenti nella struttura e nella funzione dell'occhio.

Lo studio mira anche a raccogliere dati preliminari sull'efficacia del trattamento, osservando eventuali miglioramenti nella vista dei partecipanti. Questo approccio innovativo potrebbe offrire nuove speranze per le persone affette da retinite pigmentosa, una malattia che attualmente non ha cure definitive. I risultati dello studio aiuteranno a determinare se ISTEM-01 può essere un'opzione sicura ed efficace per il trattamento di questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico per valutare la sicurezza e la tollerabilità di un impianto chiamato ISTEM-01 in pazienti con retinite pigmentosa.

    La retinite pigmentosa è una malattia genetica che colpisce la retina, causando una progressiva perdita della vista.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento prevede l'impianto di ISTEM-01 sotto la retina di un occhio.

    Il farmaco mycophenolate mofetil viene somministrato per via orale per supportare il trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio iniziale

    Il paziente viene monitorato per eventuali effetti collaterali o reazioni avverse attraverso esami oftalmologici e analisi di laboratorio.

    Il monitoraggio include la misurazione dei segni vitali e l'esame fisico.

  4. Passaggio 4

    Visite di controllo

    Le visite di controllo sono programmate a intervalli regolari per valutare la posizione del cerotto terapeutico e la sua efficacia.

    Le visite includono esami come la tomografia a coerenza ottica (OCT) e l'angiografia con fluoresceina.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della funzionalità retinica

    La funzionalità della retina e dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) viene valutata attraverso test come l'elettroretinogramma (ERG) e la microperimetria.

    Questi test aiutano a determinare la sopravvivenza funzionale dei fotorecettori retinici.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio a lungo termine

    Il paziente continua a essere monitorato per un periodo di 56 settimane dopo l'impianto per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.

    Il monitoraggio a lungo termine include esami periodici per valutare eventuali cambiamenti nella vista e nella struttura della retina.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Avere una diagnosi documentata di retinite pigmentosa, una malattia degli occhi, confermata da un test genetico che mostra una mutazione in un gene specifico coinvolto nel processo visivo, come RPE65, LRAT o MerTK.
  • Avere un'età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Essere risultati negativi al test per il SARS-CoV-2 durante il periodo della pandemia, utilizzando un test PCR o un altro test validato.
  • Per i pazienti del primo gruppo: avere un'acuità visiva pari o inferiore a 20/200 nell'occhio migliore (legalmente cieco). Per i pazienti del secondo gruppo: avere un'acuità visiva tra 20/63 e 20/800 nell'occhio peggiore e un campo visivo che supera i 10 gradi centrali al test V4 nell'occhio peggiore, oltre a uno strato nucleare esterno dei fotorecettori visibile su una scansione OCT, che è un tipo di esame oculare.

Chi non può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che non hanno la retinite pigmentosa causata da una mutazione genetica specifica. La retinite pigmentosa è una malattia che colpisce gli occhi e può portare alla perdita della vista.
  • Non possono partecipare pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare pazienti che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare pazienti che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare pazienti che hanno una storia di reazioni allergiche gravi.
  • Non possono partecipare pazienti che hanno problemi di salute mentale che potrebbero influenzare la loro capacità di partecipare allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ISTEM-01 è un trattamento sperimentale che utilizza cellule staminali embrionali umane per creare un tipo specifico di cellule chiamate epitelio pigmentato retinico (RPE). Queste cellule vengono impiantate in un occhio di pazienti affetti da retinite pigmentosa, una malattia genetica che causa la perdita della vista. L'obiettivo del trattamento è valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'impianto di queste cellule per vedere se possono aiutare a migliorare o stabilizzare la vista nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

ISTEM-01 – ISTEM-01 è un trattamento somministrato tramite impianto nell'occhio, progettato per pazienti con retinite pigmentosa causata da mutazione monogenica. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica di fase 1/2 per valutare la sicurezza e la tollerabilità. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento della retinite pigmentosa, una malattia degenerativa dell'occhio. Il meccanismo d'azione coinvolge l'uso di cellule staminali embrionali umane per rigenerare l'epitelio pigmentato retinico, migliorando potenzialmente la funzione visiva. Appartiene alla classificazione farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

Retinite pigmentosa – La retinite pigmentosa è una malattia genetica che colpisce la retina, la parte dell'occhio responsabile della percezione della luce. È caratterizzata dalla degenerazione progressiva dei fotorecettori, le cellule che rilevano la luce, portando a una perdita graduale della vista. I sintomi iniziano spesso con difficoltà a vedere in condizioni di scarsa illuminazione e una riduzione del campo visivo periferico. Con il tempo, la visione centrale può essere compromessa, rendendo difficile svolgere attività quotidiane. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma generalmente porta a una significativa riduzione della vista. La retinite pigmentosa è causata da mutazioni in uno o più geni specifici.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-513662-18-00Codice del protocolloSTREAMPartecipanti previsti12 personePromotoreCentre D'Etude Des Cellules Souches

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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