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Studio su SP-420 per pazienti con talassemia alfa o beta dipendente da trasfusioni

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica riguarda persone con una condizione chiamata talassemia che richiede trasfusioni di sangue regolari. La talassemia è una malattia del sangue che può causare anemia e richiede spesso trattamenti per ridurre l'accumulo di ferro nel corpo. Questo studio si concentra su due tipi di talassemia: alfa-talassemia e beta-talassemia. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato SP-420, somministrato sotto forma di capsule.

Lo scopo dello studio è capire come il farmaco SP-420 possa aiutare a ridurre il ferro nel corpo delle persone con talassemia che dipendono dalle trasfusioni. I partecipanti assumeranno il farmaco per un periodo di 24 settimane, durante il quale verrà monitorata la quantità di ferro nel loro corpo. Il farmaco sarà somministrato per via orale, cioè attraverso la bocca, e la dose sarà regolata per trovare la quantità più efficace e sicura.

Durante lo studio, verranno effettuati controlli regolari per valutare i cambiamenti nei livelli di ferro, utilizzando tecniche come la risonanza magnetica (MRI) per misurare il ferro nel fegato. I partecipanti saranno seguiti per un totale di 48 settimane per osservare gli effetti a lungo termine del trattamento. L'obiettivo principale è determinare quanto ferro viene rimosso dal corpo grazie al farmaco SP-420 e valutare eventuali effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco SP-420 in forma di capsule per via orale.

    Il farmaco è destinato a pazienti con talassemia alfa o beta dipendente da trasfusioni.

  2. Passaggio 2

    Interruzione della terapia chelante del ferro

    Prima di iniziare il trattamento con SP-420, è necessario interrompere la terapia chelante del ferro attuale almeno 7 giorni prima della prima dose di SP-420 e per tutta la durata dello studio.

  3. Passaggio 3

    Durata del trattamento

    Il trattamento con SP-420 dura 24 settimane.

    L'obiettivo principale è stabilire la relazione dose-risposta del farmaco.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia primaria viene valutata misurando il ferro totale rimosso dal corpo dal basale fino alla settimana 24.

    Vengono effettuate misurazioni della concentrazione di ferro nel fegato (LIC) tramite risonanza magnetica (R2-MRI) al basale, alla settimana 12, 24 e 48.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso l'incidenza e il tipo di eventi avversi durante tutto il periodo dello studio.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio del ferro sierico

    Il livello di s-ferritina viene monitorato regolarmente alle settimane 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44 e 48.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere una donna o un uomo di età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere una condizione chiamata talassemia dipendente da trasfusioni, che può essere di tipo alfa o beta. Questo include anche la talassemia beta con una variante chiamata HbE/beta-talassemia, che richiede una terapia per rimuovere il ferro in eccesso dal corpo.
  • Essere in trattamento con una dose stabile di terapia per rimuovere il ferro in eccesso da almeno 4 settimane prima dell'inizio dello studio.
  • Avere un peso di almeno 35 kg al momento della valutazione iniziale.
  • Essere disposti a interrompere la terapia attuale per rimuovere il ferro 7 giorni (con una tolleranza di più o meno 3 giorni) prima della prima dose del farmaco SP-420 e per tutta la durata dello studio.
  • Avere un sovraccarico di ferro dovuto alle trasfusioni, definito da un valore di LIC (che misura il ferro nel fegato) compreso tra 5 e 35 mg/g di peso secco, misurato con una risonanza magnetica specifica entro 2 settimane prima dell'inizio dello studio.
  • Essere stati trattati e seguiti per almeno gli ultimi 6 mesi in un centro specializzato che mantiene dettagliati registri medici, inclusi storici di trasfusioni e terapie per rimuovere il ferro.
  • Essere disposti a partecipare allo studio e firmare il modulo di consenso informato.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non dipendono da trasfusioni di sangue per la loro condizione di salute.
  • Non possono partecipare persone che non hanno la talassemia di tipo alfa o beta. La talassemia è una malattia del sangue che causa una produzione anomala di emoglobina.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

SP-420 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di soggetti con talassemia alfa o beta dipendente da trasfusioni. L'obiettivo principale del trial è determinare la relazione dose-risposta di SP-420 nell'arco di 24 settimane. Questo farmaco potrebbe aiutare a ridurre la necessità di trasfusioni di sangue nei pazienti affetti da queste forme di talassemia.

Che cosa si sa già del trattamento

SP-420 – SP-420 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della talassemia alfa o beta dipendente da trasfusioni. Questo farmaco è in fase di studio per determinare la relazione dose-risposta nell'arco di 24 settimane. Le principali indicazioni terapeutiche includono la gestione della talassemia, una condizione genetica che causa anemia grave. A livello molecolare, SP-420 agisce modulando specifici processi cellulari per ridurre la necessità di trasfusioni di sangue. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori dell'eritropoiesi.

Malattie studiate

Talassemia dipendente da trasfusione – La talassemia è un gruppo di malattie genetiche del sangue caratterizzate da una produzione ridotta o assente di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Nella talassemia dipendente da trasfusione, i pazienti necessitano di trasfusioni di sangue regolari per mantenere livelli adeguati di emoglobina. Questa condizione può portare a un accumulo di ferro nel corpo, poiché il ferro in eccesso dalle trasfusioni non può essere eliminato naturalmente. L'accumulo di ferro può causare danni a organi vitali come il cuore e il fegato. La gestione della malattia si concentra sulla rimozione del ferro in eccesso e sul mantenimento di livelli di emoglobina adeguati.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 26 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-507396-21-00Codice del protocolloP-SP420-THAL-01Partecipanti previsti162 personePromotorePharmacosmos A/S

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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