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Studio sull'Efficacia e Sicurezza dell'Unguento al Diacereina 1% per il Trattamento della Epidermolisi Bollosa Semplice Generalizzata in Pazienti Adulti e Pediatrici

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca clinica si concentra sulla Epidermolisi Bollosa Simplex (EBS), una malattia della pelle che causa vesciche e lesioni dolorose. Questo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un unguento chiamato AC-203, che contiene il principio attivo diacereina. L'unguento viene applicato direttamente sulla pelle per trattare le lesioni causate dalla EBS. La ricerca include anche un gruppo di controllo che utilizza un unguento senza principio attivo, noto come placebo.

Lo scopo principale dello studio è valutare se l'unguento AC-203 può ridurre le lesioni cutanee dopo 8 settimane di trattamento in pazienti adulti e pediatrici con EBS generalizzata, che include forme severe e intermedie della malattia. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né i pazienti né i medici sapranno chi riceve l'unguento attivo o il placebo. Questo approccio è chiamato "doppio cieco" e aiuta a garantire che i risultati siano affidabili.

Durante lo studio, i partecipanti applicheranno l'unguento sulla pelle secondo le istruzioni fornite. Saranno monitorati per valutare i cambiamenti nelle lesioni cutanee e per verificare eventuali effetti collaterali. Lo studio prevede anche una fase di estensione in cui tutti i partecipanti potranno utilizzare l'unguento AC-203. L'obiettivo è determinare se il trattamento è sicuro ed efficace nel migliorare la qualità della vita delle persone affette da EBS.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con l'applicazione dell'unguento diacerein 1% sulla pelle. Questo unguento è progettato per trattare la condizione nota come epidermolisi bollosa semplice generalizzata (EBS).

    L'unguento deve essere applicato sulla pelle secondo le istruzioni fornite, evitando mani e piedi. È importante seguire le istruzioni di applicazione per garantire l'efficacia del trattamento.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il trattamento con l'unguento diacerein 1% dura 8 settimane. Durante questo periodo, è essenziale applicare l'unguento come indicato e partecipare a tutte le visite di controllo previste.

    Le visite di controllo sono programmate per monitorare i progressi e valutare l'efficacia del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso la riduzione delle lesioni cutanee e il miglioramento dei sintomi come il dolore e il prurito.

    Il successo del trattamento è definito come un miglioramento significativo delle condizioni della pelle, misurato attraverso una scala di valutazione specifica.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il periodo di trattamento, vengono monitorati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. È importante segnalare qualsiasi sintomo insolito o preoccupante.

    Le analisi di laboratorio e i controlli medici vengono effettuati per garantire la sicurezza del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Al termine delle 8 settimane, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

    I risultati del trattamento vengono discussi e documentati per contribuire alla comprensione della condizione e del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente deve avere almeno 6 mesi di età al momento della visita 2 (Giorno 1/Baseline A).
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono essere disposte a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci (cioè, metodi di prevenzione della gravidanza con un tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno) dal momento dello screening fino alla fine dello studio.
  • Il paziente deve avere una diagnosi clinica di Epidermolisi Bollosa Simplex (EBS) grave o intermedia, confermata da una diagnosi genetica documentata di mutazioni autosomiche dominanti nei geni KRT5 o KRT14.
  • Il paziente deve avere lesioni di EBS che coprono almeno il 5% della superficie corporea totale, escludendo mani e piedi, al momento della visita 2 (Giorno 1/Baseline A).
  • Le lesioni di EBS del paziente nell'area di trattamento devono avere un punteggio IGA (Indice di Gravità della Malattia) di almeno 3 al momento della visita 2 (Giorno 1/Baseline A).
  • Il paziente o il caregiver deve accettare di seguire le istruzioni per l'applicazione del farmaco dello studio.
  • Il paziente (e il caregiver/tutore legale) deve accettare di riferire l'uso di tutti i farmaci prescritti e da banco, comprese le terapie topiche applicate al corpo, come detergenti medici, bagni di candeggina, antisettici topici, disinfettanti topici, ecc., per tutta la durata dello studio.
  • Il paziente (e il caregiver/tutore legale) deve essere disposto e in grado di partecipare a tutte le visite dello studio e soddisfare tutti i requisiti del protocollo, inclusa la compilazione di questionari.
  • Il paziente (e il caregiver/tutore legale) deve essere in grado di fornire il consenso informato scritto; l'assenso è richiesto in base all'età.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima della randomizzazione.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Epidermolisi Bollosa Semplice Generalizzata, che è una condizione della pelle.
  • Non possono partecipare persone che hanno meno di 6 mesi di età.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni del trattamento.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno già usando trattamenti simili a quello studiato.
  • Non possono partecipare persone che sono allergiche agli ingredienti del trattamento in studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
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Farmaci in studio

Diacerein è un unguento utilizzato per trattare l'Epidermolisi Bollosa Semplice (EBS) generalizzata. Questo farmaco viene applicato sulla pelle per aiutare a ridurre i sintomi della malattia, come le bolle e le lesioni cutanee. L'obiettivo principale del trattamento con diacerein è migliorare la condizione della pelle e alleviare il disagio nei pazienti affetti da EBS.

Che cosa si sa già del trattamento

Diacerein 1% Ointment – Questo farmaco viene somministrato sotto forma di unguento da applicare direttamente sulla pelle. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 2/3 per il trattamento della Epidermolisi Bollosa Simplex generalizzata. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di questa condizione cutanea rara e dolorosa. Il meccanismo d'azione di diacerein coinvolge la riduzione dell'infiammazione e la modulazione della risposta immunitaria a livello molecolare. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti antinfiammatori.

Malattie studiate

Epidermolisi Bollosa Semplice Generalizzata (EBS) – È una malattia genetica rara che colpisce la pelle, rendendola estremamente fragile e incline a sviluppare vesciche e lesioni anche con minimi traumi o frizioni. La condizione si manifesta solitamente alla nascita o nei primi anni di vita. Le vesciche possono formarsi su qualsiasi parte del corpo, ma sono più comuni sulle mani e sui piedi. La gravità della malattia può variare, con alcuni individui che presentano solo sintomi lievi, mentre altri possono avere lesioni più diffuse e dolorose. Le vesciche possono guarire con cicatrici, e la pelle può diventare ispessita e meno elastica nel tempo. La malattia non coinvolge solo la pelle, ma può anche interessare le mucose interne, come quelle della bocca e dell'esofago.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IVNumero dello studio2023-508818-42-00Codice del protocolloAC-203-EBS-007Partecipanti previsti102 personePromotoreTwi Biotechnology Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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